Il Morbo di Crohn è una malattia infiammatoria cronica dell’intestino che richiede trattamenti a lungo termine. Attualmente sono in corso 70 studi clinici in tutto il mondo per testare nuove terapie e strategie di trattamento. Questo articolo presenta 10 studi selezionati che esplorano farmaci innovativi come RO7790121, vedolizumab, upadacitinib e risankizumab.
Studi Clinici in Corso per il Morbo di Crohn: Nuove Opportunità Terapeutiche
Il Morbo di Crohn è una condizione infiammatoria cronica che colpisce il tratto gastrointestinale, causando sintomi debilitanti come dolore addominale, diarrea grave, affaticamento e perdita di peso. Attualmente sono disponibili 70 studi clinici per questa patologia, dei quali presentiamo qui 10 trial che stanno valutando approcci terapeutici promettenti per i pazienti con malattia da moderata a grave.
Studi Clinici Disponibili
Studio sull’Uso dell’Ecografia con Perflubutano e Lassativo per il Rilevamento del Morbo di Crohn nei Pazienti
Localizzazione: Norvegia
Questo studio innovativo si concentra sullo sviluppo di un nuovo metodo diagnostico per esaminare l’intestino tenue utilizzando un’ecografia transaddominale speciale con microbolle come mezzo di contrasto. I partecipanti riceveranno Laxabon, un lassativo contenente bicarbonato di sodio, cloruro di potassio, cloruro di sodio, solfato di sodio anidro e macrogol 3350, seguito da un’iniezione di Sonazoid, una dispersione contenente perflubutano. Lo scopo principale è valutare quanto efficacemente questo approccio fornisca immagini chiare dell’intestino per rilevare anomalie nel Morbo di Crohn. Lo studio include pazienti con malattia localizzata nell’ileo terminale che devono sottoporsi a ileocolonoscopia, oltre a volontari sani come gruppo di controllo. I partecipanti devono essere maggiori di 18 anni e in grado di fornire il consenso informato. Lo studio proseguirà fino alla fine del 2028.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di RO7790121 per Pazienti con Morbo di Crohn da Moderato a Grave
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna
Questo trial multicentrico valuta RO7790121, un farmaco sperimentale per pazienti con Morbo di Crohn da moderato a grave. Lo studio confronta l’efficacia di RO7790121 rispetto al placebo nel raggiungere la remissione clinica e una risposta endoscopica. I criteri di inclusione richiedono un punteggio CDAI (Crohn’s Disease Activity Index) tra 220 e 450 e un punteggio SES-CD (Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease) di almeno 6, o 4 per la malattia ileale isolata. I partecipanti devono avere almeno 40 kg di peso corporeo e un’età compresa tra 18 e 80 anni (o tra 16 e 18 anni se consentito dalle normative locali). Lo studio monitora attentamente gli eventi avversi e valuta il miglioramento dei sintomi e l’aspetto del tratto digestivo tramite endoscopia. L’obiettivo è determinare se questo nuovo farmaco possa offrire un’opzione terapeutica sicura ed efficace per questa popolazione di pazienti.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Vedolizumab e Upadacitinib in Adulti con Morbo di Crohn da Moderato a Grave
Localizzazione: Austria, Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio ampio valuta la terapia combinata con Vedolizumab (Entyvio), somministrato per infusione endovenosa, e Upadacitinib (Rinvoq), assunto come compressa orale a rilascio prolungato. Il trial confronta questa combinazione con vedolizumab più placebo in pazienti adulti con malattia da moderata a grave. Lo studio è strutturato in due fasi: una fase di induzione di 12 settimane con entrambi i farmaci, seguita da una fase di mantenimento con solo vedolizumab fino alla settimana 52. I criteri di inclusione richiedono una diagnosi confermata di Morbo di Crohn da almeno 3 mesi, un punteggio CDAI tra 220 e 450, e un punteggio SES-CD di almeno 6 (o 4 per la malattia ileale isolata). I partecipanti devono aver precedentemente tentato trattamenti con corticosteroidi, immunomodulatori o terapia biologica senza successo o con intolleranza. Lo studio mira a determinare se questo approccio di terapia doppia possa offrire risultati migliori rispetto alla monoterapia.
Studio di RVT-3101 per il Trattamento del Morbo di Crohn da Moderato a Grave nei Pazienti
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Slovacchia, Spagna
Questo trial valuta RO7790121, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea, in pazienti con Morbo di Crohn da moderato a grave. Lo studio è progettato come trial in doppio cieco, dove né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco o il placebo. I partecipanti devono avere un punteggio CDAI tra 220 e 450 al momento dello screening. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, con valutazioni a 14 settimane che includono esami endoscopici per misurare la diminuzione del punteggio SES-CD. La remissione clinica viene valutata verificando se il punteggio CDAI scende sotto 150. I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e una diagnosi confermata di Morbo di Crohn che colpisce l’ileo, l’ileocolon o il colon da almeno 12 settimane. Lo studio include anche un periodo di follow-up per monitorare gli effetti a lungo termine.
Studio sulla Guarigione Transmurale in Pazienti con Morbo di Crohn da Moderato a Grave Utilizzando Upadacitinib e Combinazione di Farmaci
Localizzazione: Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia
Questo studio innovativo si concentra sul raggiungimento della guarigione transmurale (TMH), ovvero la guarigione dell’intero spessore della parete intestinale, senza l’uso di corticosteroidi. I partecipanti possono ricevere uno o più dei seguenti trattamenti: Upadacitinib (compresse orali), Vedolizumab (infusione endovenosa), Risankizumab (endovenosa o sottocutanea), Adalimumab (sottocutanea), Infliximab (infusione endovenosa), Ustekinumab (endovenosa o sottocutanea), Prednisone (orale) e Budesonide (orale). I criteri di inclusione richiedono un’età tra 18 e 80 anni, un punteggio CDAI tra 220 e 450, un punteggio SES-CD di 6 o più (o 4 per la malattia ileale isolata), livelli di CRP di almeno 5 mg/L e/o FCal di almeno 250 µg/g, e uno spessore della parete intestinale superiore a 4,0 mm. Lo studio prosegue fino a 96 settimane con valutazioni regolari per monitorare la progressione della malattia e l’efficacia del trattamento.
Studio su Infliximab Sottocutaneo per Pazienti con Colite Ulcerosa, Morbo di Crohn o Malattia Infiammatoria Intestinale Non Classificata
Localizzazione: Belgio
Questo trial valuta il passaggio da infliximab endovenoso (IV) a infliximab sottocutaneo (SC) in pazienti precedentemente in remissione. Lo studio confronta la somministrazione sottocutanea settimanale con quella ogni due settimane. I partecipanti devono essere stati in remissione clinica e biologica senza steroidi per almeno otto settimane prima dello screening e aver ricevuto infliximab IV per almeno 26 settimane consecutive con un regime di dosaggio stabile. I criteri di remissione includono punteggi specifici per sanguinamento rettale, frequenza delle feci, dolore addominale e frequenza di feci liquide, oltre a livelli di proteina C-reattiva inferiori a 10 mg/L e calprotectina fecale inferiore a 250 µg/g. Lo studio si estende fino a 52 settimane e valuta il mantenimento della remissione, la soddisfazione del paziente con la terapia sottocutanea e eventuali effetti collaterali.
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Vedolizumab per Bambini con Colite Ulcerosa o Morbo di Crohn
Localizzazione: Ungheria, Polonia
Questo studio si concentra sulla sicurezza a lungo termine di Vedolizumab (Entyvio) nei bambini con Colite Ulcerosa o Morbo di Crohn. Il farmaco viene somministrato come infusione endovenosa. I partecipanti devono aver completato uno studio precedente (MLN0002-2003) e aver mostrato miglioramenti entro la settimana 22, definiti come una riduzione del punteggio Mayo parziale di 2 punti e del 25% per la colite ulcerosa, o una riduzione del CDAI di 70 punti per il Morbo di Crohn. Lo studio monitora gli eventi avversi emergenti dal trattamento e valuta la risposta clinica continuata alla settimana 32. Vengono anche monitorati parametri di crescita come altezza, peso e indice di massa corporea a intervalli regolari. I bambini possono continuare a prendere altri farmaci concomitanti come composti 5-ASA orali, terapia corticosteroidea, probiotici, antidiarroici e antibiotici specifici. Lo studio continuerà fino al 1° giugno 2025.
Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di Tulisokibart per Pazienti con Morbo di Crohn da Moderato a Grave
Localizzazione: Repubblica Ceca, Francia, Polonia
Questo trial valuta PRA023 (tulisokibart), somministrato come concentrato per soluzione per infusione endovenosa, in pazienti con Morbo di Crohn da moderato a grave. Lo studio si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità del farmaco durante un periodo di trattamento di 12 settimane. I criteri di inclusione richiedono una diagnosi confermata di Morbo di Crohn da almeno 3 mesi, un punteggio CDAI tra 220 e 450, e un punteggio SES-CD di almeno 6 per la malattia ileocolica o colica, o almeno 4 per la malattia ileale isolata. I partecipanti devono aver precedentemente mostrato risposta inadeguata o intolleranza a trattamenti come corticosteroidi orali, immunosoppressori o farmaci biologici specifici. Lo studio valuta il miglioramento endoscopico misurando una diminuzione del punteggio SES-CD di almeno il 50% dal basale. Le donne in età fertile devono utilizzare due metodi contraccettivi altamente efficaci per almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio e fino a 12 settimane dopo l’ultima dose.
Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di MBF-118 per Pazienti con Morbo di Crohn con Stenosi
Localizzazione: Spagna
Questo studio valuta MBF-118, assunto come capsule rigide, in pazienti con Morbo di Crohn che presentano stenosi (restringimento dell’intestino). Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di MBF-118 nel ridurre la formazione di tessuto cicatriziale che causa questi restringimenti. I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e una diagnosi confermata di Morbo di Crohn da almeno 3 mesi. Devono presentare una malattia ileocolica da lieve a grave con non più di 2 stenosi del piccolo intestino naïve o anastomotiche nell’ileo terminale. Una stenosi è definita come un restringimento localizzato dell’intestino (50% o meno della larghezza normale), ispessimento della parete intestinale (25% più spessa del normale) e lunghezza inferiore a 12 cm. Il trattamento dura 28 giorni con monitoraggio fino al giorno 56. Lo studio valuta cambiamenti nello spessore della parete intestinale e altri marcatori di infiammazione.
Studio sul Morbo di Crohn: Valutazione degli Effetti di Risankizumab in Bambini di Età Compresa tra 2 e 17 Anni con Sintomi da Moderati a Gravi
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio pediatrico valuta Risankizumab, somministrato come soluzione per infusione endovenosa o soluzione per iniezione sottocutanea, in bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni con Morbo di Crohn da moderato a grave. Lo studio è strutturato in tre fasi: un periodo di induzione open-label dove tutti i partecipanti ricevono il farmaco, seguito da un periodo di mantenimento randomizzato in doppio cieco dove i partecipanti ricevono risankizumab o placebo, e infine un periodo di estensione a lungo termine. I criteri di inclusione richiedono un peso minimo di 10 kg e risultati di esami del sangue entro intervalli specifici, inclusi ALT e AST sierica non superiori a 2 volte il limite superiore della norma, conta leucocitaria di almeno 3.000 per microlitro e emoglobina di almeno 8 g/dL. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di Morbo di Crohn da almeno 3 mesi e evidenza di infiammazione intestinale tramite punteggio endoscopico SES-CD. Lo studio mira a determinare se risankizumab possa aiutare a raggiungere la remissione clinica e il miglioramento endoscopico in questa popolazione pediatrica.
Riepilogo
I 10 studi clinici presentati rappresentano una frazione delle 70 ricerche attualmente in corso sul Morbo di Crohn a livello mondiale. Emerge un chiaro orientamento verso lo sviluppo di terapie biologiche innovative come RO7790121, vedolizumab, upadacitinib e risankizumab, che mirano a modulare il sistema immunitario per ridurre l’infiammazione intestinale. Molti studi si concentrano sul raggiungimento della remissione clinica senza l’uso a lungo termine di corticosteroidi, riducendo così i potenziali effetti collaterali.
Un aspetto particolarmente promettente è l’attenzione alla guarigione transmurale, che va oltre il semplice controllo dei sintomi per mirare alla guarigione completa della parete intestinale. Inoltre, si nota un crescente interesse per le formulazioni sottocutanee dei farmaci, che potrebbero offrire maggiore comodità ai pazienti rispetto alle infusioni endovenose.
Gli studi includono anche popolazioni speciali, come i bambini e gli adolescenti, sottolineando l’importanza di sviluppare opzioni terapeutiche sicure ed efficaci per tutte le fasce d’età. Alcuni trial esplorano anche innovazioni diagnostiche, come l’uso di microbolle per ecografia con contrasto, che potrebbero migliorare il rilevamento e il monitoraggio della malattia in modo non invasivo.
Per i pazienti interessati a partecipare a questi studi, è importante consultare il proprio gastroenterologo per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a un trial clinico.
