Studio sull’efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con sclerosi sistemica

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Sistemica, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è stato sviluppato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della sclerosi sistemica, in particolare per ridurre l’indurimento della pelle associato a questa condizione.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Efgartigimod con un placebo, per vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della sclerosi sistemica. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro condizione nel corso del tempo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e su come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. Questo aiuterà a determinare se Efgartigimod è un’opzione sicura ed efficace per le persone con sclerosi sistemica. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

1inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento con efgartigimod PH20 SC o un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite un’iniezione sottocutanea, che significa che il farmaco viene iniettato sotto la pelle utilizzando una siringa pre-riempita.

La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate durante le visite cliniche.

2monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Queste includono il controllo della mRSS (punteggio della pelle) per valutare i cambiamenti nella sclerosi cutanea.

Saranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero emergere durante il trattamento.

3valutazioni intermedie

A 24 settimane dall’inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS.

Ulteriori valutazioni includeranno cambiamenti nei parametri di laboratorio, elettrocardiogrammi e segni vitali.

4valutazioni finali

A 48 settimane, verranno effettuate ulteriori valutazioni per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS e in altri parametri clinici.

Verranno raccolti dati sulla concentrazione di efgartigimod nel sangue e sulla presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco.

5conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno analizzati tutti i dati raccolti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I risultati contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della sclerosi sistemica.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l’età legale per dare il consenso agli studi clinici nel tuo paese.
Devi avere una diagnosi di sclerosi sistemica diffusa o limitata e soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
Devi avere un risultato positivo al test degli anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:160. Gli anticorpi antinucleo sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
Devi avere un punteggio di almeno 0,5 nel Questionario di Valutazione della Salute – Indice di Disabilità (HAQ-DI) oppure un punteggio di almeno 3 nella Valutazione Globale del Paziente (PGA). Questi sono strumenti per valutare la tua salute e il tuo benessere.
Devi avere un punteggio compreso tra 15 e 35 nel Punteggio della Pelle di Rodnan Modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle.
Se sei negativo agli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III, la tua prima manifestazione non legata al fenomeno di Raynaud deve essere avvenuta meno di 5 anni prima dello screening. Se sei positivo, deve essere avvenuta meno di 2 anni prima. Gli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
Devi avere almeno un’area della pelle non coinvolta o leggermente ispessita in almeno un sito di iniezione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Sclerosi Sistemica.
Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Revmatologicky Ustav		Repubblica Ceca
Humanitas Mirasole S.p.A.	Rozzano	Italia
Hospital Del Mar	Barcellona	Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Parigi	Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Francia
Uorcehr Ltqol Dn Slisx Db Ssblu Mkxsk Ewzgmt	Lisbona	Portogallo
Ukanhld Lzuel Db Swcib Du Ltjbzz Oyucmqjjd Eluqnf	Lisbona	Portogallo
Ucuwzgs Lonwx Dj Sfufb Dp Gaqrdboxvobj Eubapt	Vila Nova di Gaia	Portogallo
Ujkinzrbyt Oc Pamc	Pécs	Ungheria
Oepeqlth Tipicvrcbjtzy Gufkrfz Cvxynw Os Pbjtmz Spri		Grecia
Esyvfxpzvj Kukamsw Sgwpwbk	Salonicco	Grecia
Grvpycz Ujrfmtsvns Huleaygs Oz Ppnthf	Patrasso	Grecia
Mqojfbe Cfdvbp Alvdwq Ltrr	Plovdiv	Bulgaria
Dsrhojnypaa Akc Cbslnfawbbsk Czvyvw Cnfdii Lvwh	Sofia	Bulgaria
Msopmakyhfr Bnlhvmy Kiefoxyem Sqa z ohvc	Cracovia	Polonia
Tspdk Peodsgvtlvv Nnyjvvxfqvz Cnwatas Mqllnwpm Sqr z ohxt	Nova Sòl	Polonia
Nrkqnjjqoajd Zjxjrd Oqlerl Zuunbqbcme Bnowiwkg Sos z oqf	Breslavia	Polonia
Rjnwuc Sum z oitp	Lublino	Polonia
Sswzkisg Csfona Diu Is Caigwtqfqqe		Romania
Skmkr Mfnya Hnrwovlt		Romania
Lowzr Udzfsgaavwma Mwprkxc Ccongdu (amezm	Leida	Paesi Bassi
Csugytq Uldypxjzos Hzjqoquk	Firenze	Italia
Fztfnwwcwb Plkfotkbtjs Urwjhlqmlmtmv Aanbvwat Gmfjrkb Ively	Roma	Italia
Fxvedwpmtk Pklfnvxmdei Upqdzjiszwbcf Cfpatl Bxhodjqgpq Ik Fkquu A Bdimkearp Fgn	Roma	Italia
Aquecpd Ojipymhcvns Uqlrigqsgrtjp Unidoksamqbpfozio Dpkrb Sfulh Dpxsz Csazqpea Lmrin Vamhgniwpp	Napoli	Italia
Abtikoz Oyfgvfsbkbs Uglnsrhqlvnoj Df Mvbiqe	Modena	Italia
Orpfiixv Swi Rsdqlxut Sguwef	Milano	Italia
Rxelrsmjccnvod	Copenaghen	Danimarca
Kvvgcpgnq ungnrxcvhlju lrykgizg Vmg	Klaipėda	Lituania
Lugkhcey Suuhndeki Maemwk Ucqwcmxsvliy Kowpt Lbakvdnc	Kaunas	Lituania
Piot Tnvhm Hdgfpmeu Udmchjaurlgk	Sabadell	Spagna
Hgafulnh Gpqryet Ulbftkpwnowoy Rxnfd Sjion	Cordova	Spagna
Uv Bqqcmmy	Jette	Belgio
Unhyzyjkfxcu Zrafjeholr Gpgi	Gand	Belgio
Ouvx Becwocl Zlowt	Zara	Croazia
Cpgwqztd Hdsdtcnc Cwrnin Owkmfv	Osijek	Croazia
Krd Sjwzt	Spalato	Croazia
Uaqpyybflylfwxocuihzh Szkynimrccpqvxnone Aka	Kiel	Germania
Uvqywczaszflrkqadujta Typtjkftr Arm	Tubinga	Germania
Jsjcntxy Wgouuef Kjsgqdng Mfnsdi	Minden	Germania
Kwgzvnqq Bmz Bbzbxtnei Gzsk	Bad Bramstedt	Germania
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Stato dello studio

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Belgio	Reclutando	31.07.2025
Bulgaria	Reclutando	05.09.2025
Croazia	Reclutando	21.10.2025
Danimarca	Reclutando	–
Francia	Reclutando	–
Germania	Reclutando	–
Grecia	Reclutando	–
Italia	Reclutando	–
Lituania	Reclutando	–
Paesi Bassi	Non ancora reclutando	–
Polonia	Reclutando	26.08.2025
Portogallo	Reclutando	30.10.2025
Repubblica Ceca	Reclutando	06.10.2025
Romania	Reclutando	16.09.2025
Spagna	Reclutando	05.08.2025
Ungheria	Reclutando	–

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod PH20 SC è un trattamento sperimentale studiato per le persone con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Questo farmaco è una combinazione di efgartigimod, che aiuta a ridurre l’attività del sistema immunitario, e rHuPH20, un enzima che facilita l’assorbimento del farmaco nel corpo. L’obiettivo del trattamento è migliorare la condizione della pelle e ridurre i sintomi della malattia.

Malattie investigate:

Sclerosi Sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune caratterizzata dall’indurimento e dall’ispessimento della pelle. Colpisce principalmente il tessuto connettivo, portando a un accumulo di collagene che causa la fibrosi. La progressione della malattia può coinvolgere anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali spesso includono gonfiore delle mani e delle dita, che può evolvere in una limitazione dei movimenti articolari. Con il tempo, la pelle può diventare più rigida e meno elastica. La malattia può anche causare problemi vascolari, come il fenomeno di Raynaud, che si manifesta con un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress.

Ultimo aggiornamento: 18.11.2025 11:09

Trial ID:

2024-514539-67-00

Numero di protocollo

ARGX-113-2317

NCT ID:

NCT06655155

Trial Phase:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altri studi da considerare

Data di inizio: 2021-11-23

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Lo studio non è ancora iniziato

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Farmaci studiati:
- Lenvatinib
- Pembrolizumab
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Malattie studiate:
Farmaci studiati:
- Colecalciferol