Studio clinico internazionale sull’epatoblastoma e carcinoma epatocellulare pediatrico con combinazione di farmaci chemioterapici in bambini e adolescenti
Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’epatoblastoma e del carcinoma epatocellulare nei pazienti fino a 30 anni di età. Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici tra cui cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib.
Lo scopo principale è valutare l’efficacia di diverse combinazioni di questi farmaci nel trattamento dei tumori epatici pediatrici. I pazienti verranno suddivisi in gruppi di rischio (molto basso, basso, intermedio e alto) e riceveranno trattamenti specifici in base alla loro classificazione.
Durante lo studio verrà monitorata la sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo trascorso dall’inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla comparsa di nuovi tumori o al decesso. Verranno anche valutati gli effetti collaterali dei trattamenti, in particolare quelli che interessano il cuore, i reni e l’udito.
1Diagnosi e classificazione
Il medico determinerà il gruppo di rischio del tumore epatico (epatoblastoma o carcinoma epatocellulare)
Verranno effettuati esami del sangue, test della funzionalità cardiaca e renale per verificare l’idoneità al trattamento
2Assegnazione al gruppo di trattamento
In base al tipo di tumore e al livello di rischio, il paziente verrà assegnato a uno dei seguenti gruppi:
Gruppo A: Epatoblastoma a rischio molto basso
Gruppo B: Epatoblastoma a basso rischio
Gruppo C: Epatoblastoma a rischio intermedio
Gruppo D: Epatoblastoma ad alto rischio
Gruppo E: Carcinoma epatocellulare resecato
Gruppo F: Carcinoma epatocellulare non resecato
3Somministrazione del trattamento
I farmaci verranno somministrati principalmente tramite infusione endovenosa
I medicinali utilizzati possono includere: cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, etoposide, vincristina, irinotecan, oxaliplatino, gemcitabina
Il sorafenib verrà somministrato per via orale
La durata e la frequenza del trattamento varieranno in base al gruppo assegnato
4Monitoraggio durante il trattamento
Verranno effettuati regolari esami del sangue e test della funzionalità degli organi
La risposta al trattamento sarà valutata attraverso esami radiologici
Gli eventuali effetti collaterali saranno monitorati e registrati
5Valutazione finale
Al termine del trattamento, verrà valutata la risposta complessiva alla terapia
Verranno effettuati controlli della funzionalità cardiaca e dell’udito
Il follow-up continuerà fino al 2027
Chi può partecipare allo studio?
Età fino a 30 anni
Diagnosi clinica o istologica di epatoblastoma (HB) o carcinoma epatocellulare (HCC)
Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
Funzione cardiaca adeguata con:
– Frazione di accorciamento ≥28% oppure
– Frazione di eiezione ≥47%
Funzione renale adeguata con:
– Creatinina sierica nei limiti normali per età oppure
– Filtrazione glomerulare ≥60mL/min/1.73m²
Valori ematologici adeguati:
– Conta assoluta dei neutrofili >0.75 x 109/L
– Piastrine >75 x 109/L
– Valori di coagulazione nella norma
– Potassio, magnesio e calcio nei limiti normali
Per le donne in età fertile:
– Test di gravidanza negativo prima dell’inizio dello studio
– Impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio
Il paziente deve essere considerato idoneo a ricevere il trattamento specifico per il proprio gruppo di studio
Chi non può partecipare allo studio?
Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato prima dell’inizio dello studio
Pazienti con gravi malattie cardiache (problemi al cuore che limitano significativamente l’attività fisica)
Pazienti con gravi disfunzioni renali (problemi ai reni che ne compromettono il normale funzionamento)
Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono trattamento antibiotico per via endovenosa
Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
Pazienti che non possono seguire regolarmente il programma di visite mediche previsto
Donne in gravidanza o in allattamento
Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di aderire al protocollo di studio
Pazienti che non possono fornire il consenso informato (o i cui genitori/tutori non possono fornirlo nel caso di minori)
Cisplatino: Un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento dei tumori epatici. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali per impedirne la crescita.
Fluorouracile: Un farmaco chemioterapico che blocca la crescita delle cellule tumorali interferendo con la produzione del DNA.
Vincristina: Un farmaco chemioterapico derivato da una pianta che blocca la divisione delle cellule tumorali.
Doxorubicina: Un antibiotico usato come chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di crescere e diffondersi.
Carboplatino: Un farmaco chemioterapico simile al cisplatino, utilizzato per danneggiare il DNA delle cellule tumorali.
Etoposide: Un farmaco chemioterapico che blocca un enzima necessario alle cellule tumorali per dividersi e crescere.
Irinotecan: Un farmaco chemioterapico che interferisce con il DNA delle cellule tumorali per fermare la loro crescita.
Gemcitabina: Un farmaco chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di produrre nuovo DNA e quindi di moltiplicarsi.
Oxaliplatino: Un farmaco chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali per bloccare la loro crescita.
Sorafenib: Un farmaco mirato che blocca specifici segnali di crescita nelle cellule tumorali e impedisce la formazione di nuovi vasi sanguigni che alimentano il tumore.
Hepatoblastoma – È un raro tumore maligno del fegato che si sviluppa principalmente nei bambini piccoli, solitamente sotto i tre anni di età. Si forma dalle cellule immature del fegato e può crescere come una massa singola o come multipli noduli all’interno dell’organo. Il tumore può produrre una proteina chiamata alfa-fetoproteina (AFP) che può essere rilevata nel sangue. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, più comunemente ai polmoni.
Hepatocellular Carcinoma – È un tumore maligno primario del fegato che si sviluppa dalle cellule epatiche principali (epatociti). Questo tipo di cancro si presenta più raramente nei bambini rispetto agli adulti. La malattia può manifestarsi inizialmente come una massa nel fegato che progressivamente cresce di dimensioni. Nei bambini, questo tumore può svilupparsi sia in un fegato precedentemente sano che in presenza di altre condizioni epatiche preesistenti.
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