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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia dell’ossibutinina intravescicale nei bambini con vescica neurogena da spina bifida non trattabile con anticolinergici orali

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Spina bifida
    Farmaci in studio:
    • OXYBUTYNIN HYDROCHLORIDE
    Francia

  • Studio sull’uso di estratto di cannabis a spettro completo per l’epilessia resistente associata a sclerosi tuberosa: dronabinol e cannabidiolo

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Sclerosi tuberosa complessa
    Farmaci in studio:
    • Dronabinol
    • Cannabidiol
    Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Nizubaglustat nei pazienti con Niemann-Pick tipo C e gangliosidosi GM1/GM2 in forma infantile tardiva e giovanile

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    • NIZUBAGLUSTAT
    Francia Germania Italia Portogallo Spagna Svezia

  • Studio a lungo termine con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adolescenti e adulti

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • Deucrictibant
    Austria Bulgaria Francia Germania Ungheria Irlanda +5

  • Studio su Metformina e Tolvaptan per adulti con Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD)

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia cistica del rene congenita
    Farmaci in studio:
    • Metformin
    • Tolvaptan
    Italia

  • Studio sull’efficacia del Bumetanide per migliorare le funzioni cognitive nei bambini e adolescenti con sindrome di Down

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Trisomia 21
    Farmaci in studio:
    • BUMETANIDE
    Italia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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