#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2024-05-06
Studio sul Follow-Up a Lungo Termine di NTLA-2001 per Pazienti con Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria e Cardiomiopatia Correlata
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra su due malattie: l’Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN) e la Cardiomiopatia correlata all’Amiloidosi da Transtiretina (ATTR-CM). Queste condizioni sono causate da un accumulo anomalo di proteine nel corpo, che può danneggiare i nervi e il cuore. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato NTLA-2001, che viene somministrato tramite…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2025-02-24
Studio sull’uso di efanesoctocog alfa per pazienti con emofilia A grave che hanno completato un precedente trial
Reclutamento in corso
Lo studio clinico riguarda la Emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. I pazienti con questa condizione possono avere sanguinamenti prolungati o spontanei. Il trattamento in esame è il efanesoctocog alfa, noto anche con il codice BIVV001. Questo farmaco è una polvere che viene sciolta per essere iniettata nel corpo…
- Data di inizio: 2022-06-16
Studio sugli effetti di N-Acetyl-L-Leucine per pazienti con malattia di Niemann-Pick tipo C
Reclutamento in corso
La malattia di Niemann-Pick tipo C è una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce i grassi e il colesterolo. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un trattamento chiamato N-Acetyl-L-Leucine. Questo farmaco viene somministrato come sospensione orale, il che significa che è una soluzione liquida che si…
- Data di inizio: 2024-05-06
Studio sull’efficacia a lungo termine di Pabinafusp Alfa nei pazienti maschi con Sindrome di Hunter
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Mucopolisaccaridosi di tipo II, conosciuta anche come Sindrome di Hunter. Questa condizione colpisce principalmente i maschi e può causare problemi fisici e mentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato JR-141, il cui principio attivo è pabinafusp alfa. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioè direttamente…
- Data di inizio: 2025-04-25
Ossigenoterapia materna per feti con sviluppo insufficiente del lato sinistro del cuore durante la gravidanza
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda il trattamento di bambini non ancora nati che presentano un problema di sviluppo sul lato sinistro del cuore, noto come disturbo dello sviluppo del lato sinistro del cuore. Questo problema può influenzare la crescita delle strutture del cuore del feto. Il trattamento in esame utilizza una terapia con ossigeno per la madre…
- Data di inizio: 2024-04-08
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Idursulfase in Pazienti con Sindrome di Hunter e Compromissione Cognitiva
Reclutamento in corso
La sindrome di Hunter è una malattia genetica rara che può causare problemi fisici e cognitivi. Questo studio si concentra su persone con la sindrome di Hunter che hanno anche difficoltà cognitive. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Idursulfase, somministrato tramite un’iniezione speciale nel liquido spinale, noto come Idursulfase-IT (HGT-2310). Inoltre, i partecipanti…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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