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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Genica con Cellule Staminali per la Deficienza di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I) in Pazienti Affetti da LAD-I

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di adesione leucocitaria
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem Cells Genetically Modified With Lentiviral Vector Encoding The Cd18 Gene
    Spagna

  • Studio clinico sulla sicurezza e tollerabilità di DS-2325a nei pazienti con Sindrome di Netherton

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Netherton
    Farmaci in studio:
    • Ds-2325A
    • Sodium Chloride Solution 0.9%
    Francia

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di VGL101 per la Leucoencefalopatia a Insorgenza Adulta

    Arruolamento concluso

    4 1 1
    Malattie in studio:
    • Leucoencefalopatia
    Farmaci in studio:
    • Vgl101
    Francia Germania Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia del valaciclovir per prevenire la trasmissione verticale del CMV congenito durante la gravidanza nel primo trimestre

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Infezione da citomegalovirus
    Farmaci in studio:
    • Valaciclovir
    Belgio

  • Studio sull’Efficacia di Maralixibat nel Prurito Colestatico per i Partecipanti Affetti da Prurito Colestatico

    Arruolamento concluso

    3 1
    Farmaci in studio:
    • Maralixibat Chloride
    Francia Germania Italia Polonia Spagna

  • Studio sull’uso di Dexamethasone sodio fosfato in pazienti con Atassia Telangiectasia

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Atassia telangectasia
    Farmaci in studio:
    • Dexamethasone Sodium Phosphate
    Danimarca Germania Italia Norvegia Polonia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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