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NVG-2089

NVG-2089 è un farmaco sperimentale attualmente studiato in trial clinici su pazienti con disturbi correlati al sistema immunitario, in particolare Trombocitopenia Immune (ITP) e Polineuropatia Demielinizzante Cronica Infiammatoria (CIDP). Questo nuovo trattamento è progettato per imitare gli effetti di una proteina chiamata IVIg legandosi a recettori specifici nel corpo, attivandoli per ridurre l’infiammazione e supportare la funzione del sistema immunitario. I trial clinici in corso mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di NVG-2089 nei pazienti affetti da queste condizioni difficili. Questo articolo fornisce una panoramica dei trial clinici attuali e di ciò che potrebbero significare per i pazienti con questi disturbi.

Indice

Che cos’è NVG-2089?

NVG-2089 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di condizioni autoimmuni[1][2]. È un nuovo farmaco progettato per imitare gli effetti di una proteina chiamata IVIg (Immunoglobulina Endovenosa). L’IVIg è un trattamento ottenuto da anticorpi raccolti da migliaia di donatori di sangue ed è attualmente utilizzato per trattare varie condizioni autoimmuni e infiammatorie.

Come Funziona NVG-2089

NVG-2089 agisce legandosi (binding) a determinati recettori nel corpo e attivandoli. Questo meccanismo aiuta a[1][2]:

  • Ridurre l’infiammazione – L’infiammazione è la risposta dell’organismo a lesioni o infezioni ma può essere dannosa quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani.
  • Supportare la funzione del sistema immunitario – Modificando il modo in cui il sistema immunitario opera, NVG-2089 può aiutare a correggere le risposte immunitarie anormali osservate nelle condizioni autoimmuni.

A differenza dell’IVIg tradizionale, che richiede donazioni da molti donatori di sangue, NVG-2089 è specificamente progettato come alternativa prodotta industrialmente che mira agli stessi percorsi biologici[1][2].

Condizioni Trattate con NVG-2089

Sulla base dei trial clinici attuali, NVG-2089 è in fase di studio per il trattamento di due principali condizioni autoimmuni[1][2]:

  • Trombocitopenia Immune (ITP) – Una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente e distrugge le piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione).
  • Polineuropatia Demielinizzante Cronica Infiammatoria (CIDP) – Un raro disturbo neurologico in cui il sistema immunitario attacca la guaina protettiva dei nervi.

NVG-2089 per la Trombocitopenia Immune (ITP)

Trombocitopenia Immune (ITP) è una condizione in cui il tuo sistema immunitario attacca erroneamente e distrugge le piastrine nel sangue. Le piastrine sono frammenti cellulari che aiutano il sangue a coagulare quando sei ferito. Quando hai l’ITP, potresti lividi facilmente e avere un rischio più elevato di sanguinamento perché hai meno piastrine[1].

NVG-2089 è in studio su pazienti con ITP per verificare se può aumentare il numero di piastrine a livelli più sicuri. Il trial clinico per l’ITP sta valutando quanto bene i pazienti rispondono al trattamento basandosi sugli incrementi del conteggio delle piastrine[1].

I ricercatori considerano il trattamento efficace se[1]:

  • Per i pazienti con conteggio piastrinico iniziale compreso tra 20.000 e 30.000 cellule/mm³: il successo significa raddoppiare il conteggio delle piastrine o raggiungere almeno 50.000 cellule/mm³. Un conteggio piastrinico normale è tipicamente tra 150.000 e 450.000 cellule/mm³.
  • Per i pazienti con conteggio piastrinico iniziale compreso tra 30.000 e 50.000 cellule/mm³: il successo significa raddoppiare il conteggio delle piastrine o raggiungere almeno 80.000 cellule/mm³.
  • Per tutti i pazienti: un aumento di almeno 20.000 cellule/mm³ rispetto al valore di partenza è considerato anch’esso una risposta positiva.

NVG-2089 per la Polineuropatia Demielinizzante Cronica Infiammatoria (CIDP)

Polineuropatia Demielinizzante Cronica Infiammatoria (CIDP) è un raro disturbo neurologico in cui il sistema immunitario attacca la guaina protettiva (mielina) dei nervi al di fuori del cervello e del midollo spinale. Questo danno porta a debolezza, intorpidimento e formicolio nelle braccia e nelle gambe[2].

Il trial clinico per la CIDP include due gruppi di partecipanti[2]:

  1. Partecipanti treatment‑naïve – Sono pazienti che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la CIDP.
  2. Partecipanti treatment‑experienced – Sono pazienti che hanno ricevuto in precedenza trattamenti per la CIDP.

Il successo del trattamento è misurato in modo diverso per ciascun gruppo[2]:

  • Per i partecipanti treatment‑naïve: l’obiettivo è osservare un miglioramento clinico entro la Settimana 14, misurato da:
    • Miglioramento di 1 punto sul punteggio INCAT aggiustato (una scala che misura la disabilità nella CIDP)
    • OPPURE miglioramento di 4 punti sull’I‑RODS (una scala che misura la disabilità globale)
    • OPPURE miglioramento di 8 kilopascal (kPa) nella forza media di presa della mano dominante
  • Per i partecipanti treatment‑experienced: il successo è determinato se si verifica una delle seguenti condizioni:
    • Raggiungimento del miglioramento clinico come definito sopra
    • Nessun peggioramento del punteggio INCAT aggiustato tra le Settimane 4 e 14
    • Peggioramento iniziale seguito dal ritorno alla condizione di base e mantenimento fino alla Settimana 14

Studi Clinici Attuali

NVG-2089 è attualmente studiato in trial clinici per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia. Sono in corso due studi principali[1][2]:

  1. Studio per ITP (NCT07095127): Uno studio open‑label, di escalation di dose intra‑partecipante, per valutare NVG-2089 in pazienti con Trombocitopenia Immune. Lo studio segue i partecipanti per 85 giorni per valutare sicurezza ed efficacia[1].
  2. Studio per CIDP (NCT07027111): Uno studio di Fase 2, open‑label, per valutare NVG-2089 in pazienti con Polineuropatia Demielinizzante Cronica Infiammatoria. Questo studio segue i partecipanti per 14 settimane per valutare sicurezza ed efficacia[2].

“Open‑label” significa che sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Questo differisce dagli studi “blinded” in cui i partecipanti non sanno quale trattamento stanno ricevendo[1][2].

Informazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, la sicurezza è una preoccupazione primaria. Entrambi i trial clinici per NVG-2089 sono progettati per monitorare attentamente[1][2]:

  • Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs) – Sono qualsiasi evento medico sfavorevole che si sviluppa o peggiora dopo l’inizio del trattamento.
  • Eventi Avversi Gravi (SAEs) – Sono eventi avversi che comportano ospedalizzazione, disabilità o sono potenzialmente letali.

Il periodo di monitoraggio della sicurezza si estende per l’intera durata del trattamento e del follow‑up. Per lo studio ITP, questo è di 85 giorni[1], mentre lo studio CIDP monitora i partecipanti per 14 settimane di trattamento[2].

È importante notare che, in quanto farmaco sperimentale, NVG-2089 non è ancora approvato dalle autorità regolatorie come la FDA, e il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di definizione attraverso questi trial clinici[1][2].

Aspetto Trial ITP (NCT07095127) Trial CIDP (NCT07027111)
Disegno dello Studio Studio open‑label, di escalation di dose intra‑partecipante Studio di Fase 2, open‑label
Esiti Primari Sicurezza: Incidenza, natura e gravità di TEAEs e SAEs (fino al Giorno 85) Sicurezza: Incidenza, natura e gravità di TEAEs e SAEs
Misure Chiave di Efficacia Risposta definita dagli aumenti del conteggio piastrinico:
– Raddoppio del conteggio piastrinico di base
– Raggiungimento di soglie target specifiche
– Incremento di ≥20.000 cellule/mm³ rispetto al valore di base		 Evidenza di miglioramento clinico (ECI):
– Miglioramento di 1 punto sul punteggio INCAT aggiustato
– Miglioramento di 4 punti sull’I‑RODS
– Miglioramento di 8 kPa nella forza media di presa
Tempistica per l’Efficacia Dall’arruolamento al Giorno di Trattamento 57‑64 Valutazioni alla Settimana 14
Popolazione di Pazienti Partecipanti con Trombocitopenia Immune Partecipanti sia treatment‑naïve sia treatment‑experienced con CIDP
Somministrazione Endovenosa Endovenosa

FAQ

  • Che cos'è NVG-2089 e come funziona? NVG-2089 è un farmaco sperimentale progettato per imitare gli effetti di una proteina chiamata IVIg (Immunoglobulina Endovenosa). Agisce legandosi a determinati recettori nel corpo e attivandoli, il che aiuta a ridurre l'infiammazione e supporta la funzione del sistema immunitario. Questo meccanismo lo rende potenzialmente utile per trattare disturbi correlati al sistema immunitario come l'ITP e la CIDP.
  • Per quali condizioni è in fase di test NVG-2089? NVG-2089 è attualmente testato in trial clinici per due specifiche condizioni: Trombocitopenia Immune (ITP), un disturbo che provoca un basso numero di piastrine e aumenta il rischio di sanguinamento, e Polineuropatia Demielinizzante Cronica Infiammatoria (CIDP), un disturbo autoimmune che colpisce i nervi periferici e causa debolezza e problemi sensoriali.
  • Come viene somministrato NVG-2089 ai pazienti nei trial? Secondo le informazioni dei trial clinici, NVG-2089 è somministrato per via endovenosa (IV), cioè direttamente in una vena. Entrambi i trial specificano che viene somministrato come trattamento 'NVG-2089 endovenoso', sebbene il programma di dosaggio esatto vari tra gli studi.
  • Quali sono gli obiettivi principali dei trial clinici attuali di NVG-2089? Gli obiettivi principali dei trial attuali sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NVG-2089. Le valutazioni di sicurezza si concentrano sul monitoraggio degli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs) e degli Eventi Avversi Gravi (SAEs). Per l'efficacia, il trial ITP misura gli incrementi del conteggio delle piastrine, mentre il trial CIDP cerca miglioramenti della funzione neurologica utilizzando scale specializzate come il punteggio INCAT aggiustato e le misurazioni della forza di presa.
  • Come determinano i ricercatori se NVG-2089 è efficace? Per i pazienti ITP, l'efficacia è misurata dai miglioramenti del conteggio delle piastrine. Il successo è definito come raddoppio del conteggio di base delle piastrine o raggiungimento di soglie specifiche (≥50.000 o ≥80.000 cellule/mm³ a seconda del valore di partenza). Per i pazienti CIDP, l'efficacia è valutata mediante evidenza di miglioramento clinico (ECI), che comprende punteggi migliori nelle valutazioni funzionali come il punteggio INCAT aggiustato, miglioramenti sull'Inflammatory Rasch‑built Overall Disability Scale (I‑RODS) o aumento della forza di presa nella mano dominante.

Sperimentazioni cliniche in corso su NVG-2089

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di NVG-2089 per infusione endovenosa in pazienti con trombocitopenia immune

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Grecia Polonia Spagna

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di NVG-2089 nei Pazienti con Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)

    Arruolamento concluso

    1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Bulgaria Francia Italia Polonia Spagna

Glossario

  • NVG-2089: Un farmaco sperimentale progettato per imitare gli effetti dell'IVIg legandosi a recettori specifici nel corpo, attivandoli per ridurre l'infiammazione e supportare la funzione del sistema immunitario.
  • IVIg: Immunoglobulina Endovenosa, un prodotto sanguigno ottenuto dal plasma di migliaia di donatori sani contenente anticorpi che aiutano a modulare il sistema immunitario. NVG-2089 è progettato per imitare i suoi effetti.
  • Immune Thrombocytopenia (ITP): Un disturbo che porta a un basso conteggio di piastrine nel sangue, aumentando il rischio di sanguinamento. Si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente e distrugge le piastrine.
  • Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP): Un raro disturbo autoimmune che colpisce i nervi periferici, causando debolezza progressiva e compromissione della funzione sensoriale nelle gambe e nelle braccia a causa dell'infiammazione che danneggia la guaina protettiva dei nervi.
  • Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi segno, sintomo o patologia sfavorevole e non intenzionale che si sviluppa o peggiora durante il periodo di uno studio clinico dopo l'inizio del trattamento, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al trattamento dello studio.
  • Serious Adverse Events (SAEs): Un evento avverso che provoca morte, è potenzialmente letale, richiede ospedalizzazione o prolungamento di un ricovero esistente, comporta una disabilità persistente, o è un'anomalia congenita/deformità alla nascita.
  • Platelet count: Un esame di laboratorio che misura il numero di piastrine in un volume di sangue, tipicamente espresso come cellule per millimetro cubo (cellule/mm³). I conteggi piastrinici normali variano da 150.000 a 450.000 cellule/mm³.
  • Adjusted INCAT score: Punteggio INCAT aggiustato (Adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment), una scala clinica usata per misurare la disabilità nei pazienti con neuropatie infiammatorie come la CIDP. Miglioramenti in questo punteggio indicano migliori capacità funzionali.
  • I-RODS: Scala di Disabilità Complessiva Costruita con Rasch (I‑RODS), una misura di risultato riferita dal paziente usata per valutare la disabilità nelle neuropatie infiammatorie. Un punteggio più alto indica minore disabilità.
  • Open-label study: Uno studio clinico in cui sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato, a differenza di uno studio in cieco dove queste informazioni sono nascoste.
  • Intra-participant dose escalation: Un disegno di trial clinico in cui ogni partecipante inizia con una dose bassa del farmaco che viene gradualmente aumentata nel tempo per determinare la dose ottimale monitorando la sicurezza.
  • Treatment-naïve: Si riferisce a pazienti che non hanno ricevuto in precedenza un trattamento specifico per la loro condizione.
  • Treatment-experienced: Si riferisce a pazienti che hanno ricevuto in precedenza un trattamento per la loro condizione.
  • Evidence of clinical improvement (ECI): Nel trial CIDP, è definita come miglioramento di 1 punto sul punteggio INCAT aggiustato, 4 punti sull'I‑RODS, o 8 kilopascal (kPa) nella forza media di presa della mano dominante.
  • Phase 2 clinical trial: Una fase della ricerca clinica che si concentra sulla valutazione dell'efficacia di un farmaco, sulla determinazione del dosaggio ottimale e sul continuo monitoraggio della sicurezza in un gruppo più ampio di pazienti rispetto alla Fase 1.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-ed-efficacia-di-nvg-2089-per-infusione-endovenosa-in-pazienti-con-trombocitopenia-immune/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07027111