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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’Effetto di ISIS 678354 nei Pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS)

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Ipertrigliceridemia familiare
    • Iperchilomicronemia
    Farmaci in studio:
    • Isis 678354 Sodium Salt
    Francia Italia Paesi Bassi Portogallo Slovacchia Spagna +1

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di NTLA-2001 in Pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN)

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci in studio:
    • Single Guide Rna Targeting The Human Ttr Gene
    • Ziclumeran
    Francia Svezia

  • Studio sulla sicurezza di Vonafexor in pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Alport
    Farmaci in studio:
    • Vonafexor
    Francia Germania Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia del crofelemer nei bambini con Malattia da Inclusione dei Microvilli (MVID)

    Arruolamento concluso

    4 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da inclusione dei microvilli
    Farmaci in studio:
    • Crofelemer
    Italia

  • Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Exagamglogene Autotemcel
    • Busulfan
    • Plerixafor
    Belgio Italia

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Imlifidase
    • Delandistrogene Moxeparvovec
    Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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