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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Tolvaptan nei Bambini con Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia cistica del rene congenita
    Farmaci in studio:
    • Tolvaptan
    Belgio Spagna Germania Polonia

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di FLT201 nei Pazienti con Malattia di Gaucher Tipo 1

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo I
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype S3 Containing Codon-Optimised Expression Cassette Encoding Human Beta-Glucocerebrosidase Variant
    Spagna

  • Studio sugli effetti neurologici di Dexamethasone sodio fosfato in bambini con Atassia Telangiectasia (6-9 anni)

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Atassia telangectasia
    Farmaci in studio:
    • Dexamethasone Sodium Phosphate
    Polonia Norvegia Danimarca Germania Spagna Belgio +1

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di eliglustat con o senza imiglucerase in pazienti pediatrici (da 2 a 18 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo I
    • Malattia di Gaucher tipo III
    Farmaci in studio:
    • Eliglustat Tartrate
    • Imiglucerase
    Spagna Francia Italia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Fibrodisplasia ossificante progressiva
    Farmaci in studio:
    • (R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate
    Svezia Germania Francia Paesi Bassi Spagna Belgio +2

  • Studio di Fase 2 su SAR447537 e inibitore di alfa1-proteinasi umana per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Carenza di alfa 1-antitripsina
    • Enfisema
    Farmaci in studio:
    • Human Alpha-1-Proteinase Inhibitor Immunoglobulin G Fusion Protein, Recombinant
    • Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
    Danimarca Svezia Irlanda Spagna Polonia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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