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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia delle cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche per l’Osteogenesi Imperfetta grave nei bambini e feti

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Osteogenesi imperfetta
    Farmaci in studio:
    • Allogeneic Fetal Mesenchymal Stem Cells
    Paesi Bassi Svezia

  • Studio sull’uso di ECUR-506A e ECUR-506D nei bambini maschi con deficit di ornitina transcarbamilasi neonatale

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
    Spagna

  • Studio sull’efficacia di Satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Danimarca Italia Polonia Spagna

  • Studio sull’effetto dell’allopurinolo e ipotermia per l’encefalopatia ipossico-ischemica nei neonati

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Encefalopatia neonatale
    • Asfissia neonatale
    Farmaci in studio:
    • Allopurinol Sodium
    • Mannitol
    Austria Belgio Estonia Finlandia Germania Italia +3

  • Studio sul trattamento del diabete insipido nefrogenico congenito con fluconazolo in pazienti con mutazione del gene AVPR2

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Diabete insipido nefrogenico congenito
    Farmaci in studio:
    • Clotrimazole
    Danimarca

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di SAR421869 nei Pazienti con Sindrome di Usher Tipo 1B

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Usher
    Farmaci in studio:
    • Lentiviral Vector Derived From The Equine Infectious Anaemia Virus Containing The Human Myo7A Gene
    Francia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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