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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia di TTI-0102 per pazienti con encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS)

    Arruolamento concluso

    2 1
    Farmaci in studio:
    • Mercaptamine-Pantetheine Disulfide Acetate
    Francia Paesi Bassi

  • Studio sull’effetto del dapagliflozin sui livelli di magnesio nel sangue in pazienti con ipomagnesemia renale associata a mutazione HNF1beta

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Ipomagnesiemia
    Farmaci in studio:
    • Dapagliflozin
    • Placebo
    Paesi Bassi

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Calcium Chloride
    • Glucose, Anhydrous
    • Magnesium Sulfate
    Francia Germania Spagna

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di avalglucosidase alfa per pazienti con malattia di Pompe in Francia

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Avalglucosidase Alfa
    Francia

  • Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Atrofia muscolare spinale
    Farmaci in studio:
    • Onasemnogene Abeparvovec
    Belgio Danimarca Francia Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sull’uso a lungo termine di Dasiglucagon nei bambini con iperinsulinismo congenito

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Dasiglucagon
    Germania
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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