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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla sicurezza del Carbetocina spray nasale per la fame incontrollabile nella Sindrome di Prader-Willi

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Carbetocin
    Francia Germania Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di venglustat nei pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher tipo 3

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo III
    Farmaci in studio:
    • Imiglucerase
    • Venglustat
    Francia Germania Italia

  • Studio sull’efficacia di budesonide e surfattante per prevenire la displasia broncopolmonare nei neonati pretermine

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Bambino prematuro
    • Displasia broncopolmonare
    Farmaci in studio:
    • Poractant Alfa
    • Budesonide
    Spagna

  • Studio sull’uso della mesalazina per prevenire il cancro colorettale nei pazienti con sindrome di Lynch

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome da cancro colorettale non poliposico ereditario
    • Cancro di colon e retto
    Farmaci in studio:
    • Mesalazine
    Danimarca Svezia

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di WVE-006 in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina Pi*ZZ

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Carenza di alfa 1-antitripsina
    Farmaci in studio:
    • Wve-006
    Finlandia Germania

  • Studio sull’Efficacia del Leuprorelina Acetato nelle Donne Premenopausali con Malattia Policistica del Fegato

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Leuprorelin Acetate
    Paesi Bassi
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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