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Anitocabtagene Autoleucel

Clinical trials are studying Anitocabtagene Autoleucel in multiple myeloma. These studies look at safety and how well the treatment works in people with newly diagnosed disease and in people whose myeloma has come back or no longer responds to treatment.

Table of contents

Panoramica degli studi

Le informazioni disponibili mostrano due studi interventistici su Anitocabtagene Autoleucel nel mieloma multiplo, entrambi con stato Authorised.[1][2] Uno è uno studio di fase 2 in persone con mieloma multiplo di nuova diagnosi, e l’altro è uno studio di fase 3 in persone con mieloma multiplo recidivato o refrattario.[1][2]

In questo contesto, interventistico significa che i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio, così i ricercatori possono valutare sicurezza ed efficacia.[1][2]

Studio di fase 2 nel mieloma multiplo di nuova diagnosi

Lo studio 2024-517020-18-00 è uno studio di fase 2, in aperto, che valuta efficacia e sicurezza di Anitocabtagene Autoleucel in partecipanti con mieloma multiplo di nuova diagnosi secondo i criteri IMWG.[1] Lo studio è autorizzato e prevede un arruolamento di 30 persone.[1]

Il riassunto breve dello studio dice che l’obiettivo è caratterizzare la sicurezza di Anitocabtagene Autoleucel dopo la terapia di induzione, cioè il trattamento iniziale dato prima di una fase successiva della cura.[1] Lo studio vuole anche definire meglio il profilo di efficacia in questo gruppo di pazienti.[1]

Tra i trattamenti elencati nello studio compaiono anche tocilizumab, ciclofosfamide, isatuximab, daratumumab, lenalidomide, desametasone, bortezomib e fludarabina, ma il dato principale fornito è che Anitocabtagene Autoleucel viene valutato nel contesto di questo programma di studio.[1]

Studio di fase 3 nel mieloma multiplo recidivato o refrattario

Lo studio NCT06413498 è uno studio di fase 3 che confronta Anitocabtagene Autoleucel con la standard of care therapy, cioè la terapia standard abituale, in partecipanti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.[2] Lo studio è autorizzato e prevede 642 partecipanti, quindi è molto più grande dello studio di fase 2.[2]

Il gruppo di pazienti previsto ha ricevuto da 1 a 3 linee di terapia precedenti ed è già stato esposto sia a un farmaco immunomodulatore sia a un anticorpo monoclonale anti-CD38.[2] Questo significa che lo studio riguarda persone che hanno già fatto trattamenti importanti ma hanno ancora bisogno di nuove opzioni.[2]

Tra i trattamenti della terapia standard compaiono combinazioni con daratumumab, bortezomib, carfilzomib, pomalidomide e desametasone, mentre Anitocabtagene Autoleucel è il trattamento sperimentale confrontato con queste cure abituali.[2]

Chi può partecipare

Nei dati disponibili, i criteri di partecipazione sono descritti in modo diverso nei due studi.[1][2] Nel primo studio possono partecipare persone con mieloma multiplo di nuova diagnosi secondo i criteri IMWG.[1]

Nel secondo studio possono partecipare persone con mieloma multiplo recidivato o refrattario che hanno già ricevuto da 1 a 3 linee di terapia e che sono state esposte sia a un immunomodulatore sia a un anticorpo anti-CD38.[2] Questi criteri servono a selezionare gruppi di pazienti ben definiti, così i risultati siano più chiari e confrontabili.[2]

Endpoint e risultati misurati

Un endpoint è il risultato principale che uno studio misura per capire se il trattamento funziona o è sicuro.[1][2] Nel trial di fase 2, gli endpoint principali includono l’incidenza, la gravità e la serietà di tutti gli eventi avversi, oltre al tasso di CR uMRD negativa a 12 mesi, con una soglia minima di 10−5.[1]

Nel trial di fase 3, l’endpoint principale include la progression-free survival (PFS), cioè il tempo fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, e il tasso di risposta completa con MRD negativa a 9 mesi.[2] La MRD negativa a 9 mesi è definita come un risultato negativo nel midollo osseo con un test molto sensibile, al di sotto di 1 cellula su 10^5 cellule nucleate secondo i criteri IMWG usati dallo studio.[2]

In modo semplice, questi studi cercano di capire sia se il trattamento è tollerato dai pazienti sia se riesce a controllare meglio il mieloma rispetto alle cure standard.[1][2]

Cosa significano i termini principali

Mieloma multiplo è un tumore delle plasmacellule, un tipo di cellula del sangue presente nel midollo osseo.[1][2] Recidivato vuol dire che la malattia è tornata dopo una risposta iniziale, mentre refrattario vuol dire che non risponde bene ai trattamenti già fatti.[2]

CR significa risposta completa, cioè una risposta molto forte al trattamento secondo la definizione dello studio, e sCR è una forma ancora più rigorosa di risposta completa.[2] MRD significa malattia residua minima, cioè una quantità molto piccola di cellule tumorali che può restare dopo il trattamento e che si vede solo con test molto sensibili.[2]

In aperto significa che i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.[1] Questo tipo di disegno aiuta a osservare con attenzione sicurezza, risposta e tollerabilità nel mondo reale dello studio.[1][2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-517020-18-00 Phase 2 Newly diagnosed multiple myeloma according to IMWG criteria Authorised 30
NCT06413498 Phase 3 Relapsed/refractory multiple myeloma after 1 to 3 prior lines of therapy and exposure to an immunomodulatory drug and an anti-CD38 monoclonal antibody Authorised 642

FAQ

  • What is being studied in these trials? The trials are studying Anitocabtagene Autoleucel in multiple myeloma. They aim to see how safe it is and how well it works compared with standard treatment.
  • Who may take part in the studies? One study includes people with newly diagnosed multiple myeloma according to IMWG criteria. Another study includes people with relapsed or refractory multiple myeloma who have had 1 to 3 previous treatment lines and were exposed to both an immunomodulatory drug and an anti-CD38 monoclonal antibody.
  • What phases are the trials? One trial is Phase 2 and the other is Phase 3. Phase 2 studies often focus on early signs of safety and benefit, while Phase 3 studies compare a treatment with standard care in a larger group.
  • What outcomes are the trials measuring? The studies measure safety, including the number and seriousness of adverse events. They also measure disease control, such as progression-free survival, complete response, and minimal residual disease negativity.
  • How many people are planned for these trials? The Phase 2 study plans to enroll 30 participants. The Phase 3 study plans to enroll 642 participants.

Sperimentazioni cliniche in corso su Anitocabtagene Autoleucel

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Anitocabtagene Autoleucel in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario

    In arruolamento

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Cechia Francia Germania Italia +3

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Anitocabtagene Autoleucel e combinazione di farmaci in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna

Glossario

  • Multiple myeloma: A cancer of plasma cells, which are a type of blood cell found in the bone marrow.
  • Newly diagnosed: A condition that has recently been found, before many previous treatments have been given.
  • Relapsed/refractory: Relapsed means the cancer has come back after treatment. Refractory means it does not respond well to treatment.
  • IMWG criteria: Rules used by the International Myeloma Working Group to define and measure multiple myeloma and treatment response.
  • Phase 2: A study stage that usually looks more closely at safety and early signs that a treatment may work.
  • Phase 3: A larger study stage that compares a treatment with standard care to see how well it works and how safe it is.
  • Open-label: A study where both the researchers and the participants know which treatment is being given.
  • Standard of care: The usual treatment that is currently accepted for a disease.
  • Progression-free survival (PFS): The length of time during and after treatment that a person lives without the cancer getting worse.
  • Complete response (CR): A very strong treatment response, meaning there is no clear sign of disease by the study definition.
  • Minimal residual disease (MRD): A very small number of cancer cells that may remain after treatment and can only be found with very sensitive tests.
  • uMRD negative: No measurable minimal residual disease using a very sensitive test, meaning cancer cells are below the test limit.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517020-18-00
  2. https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-e-sicurezza-di-anitocabtagene-autoleucel-in-pazienti-con-mieloma-multiplo-recidivante-refrattario/