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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di zagociguat per il trattamento della sindrome MELAS

    Arruolamento concluso

    2 1
    Farmaci in studio:
    • Zagociguat
    Germania Italia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di BW-20805 nei pazienti adulti con angioedema ereditario

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • BW-20805
    Germania Italia Polonia Spagna

  • Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Isaralgagene Civaparvovec
    Germania

  • Studio sull’Efficacia di NTLA-2002 in Pazienti con Angioedema Ereditario

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • Lonvoguran
    • Ziclumeran
    • Sodium Chloride
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  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di GTX-102 nei Bambini con Sindrome di Angelman

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • DISODIUM PHOSPHATE
    • Magnesium Sulfate Heptahydrate
    • Sodium Dihydrogen Phosphate Dihydrate
    Germania Paesi Bassi Polonia Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di JR-141 e idursulfase nei pazienti con sindrome di Hunter (Mucopolisaccaridosi tipo II)

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi II
    Farmaci in studio:
    • Idursulfase
    • Pabinafusp Alfa
    Francia Germania Italia Polonia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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