Studio sull’efficacia e sicurezza di zagociguat per il trattamento della sindrome MELAS

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata MELAS, che sta per encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica e episodi simili a ictus. Questa condizione può causare sintomi come affaticamento, problemi cognitivi e episodi simili a ictus. Il farmaco sperimentale utilizzato nello studio è chiamato zagociguat, disponibile in compresse da 15 mg e 7,5 mg. Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di zagociguat nel migliorare la stanchezza e le funzioni cognitive nei pazienti con MELAS, oltre a verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno zagociguat o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato in modo che i partecipanti non sappiano se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 12 settimane, durante il quale verranno valutati i cambiamenti nei sintomi di affaticamento e nelle capacità cognitive. Alla fine dello studio, i risultati aiuteranno a determinare se zagociguat è un trattamento efficace e sicuro per le persone con MELAS.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver firmato il modulo di consenso informato.

Viene confermata la diagnosi di MELAS e vengono eseguiti test preliminari per valutare la memoria e la fatica.

2 fase di trattamento iniziale

Il partecipante riceve il farmaco sperimentale zagociguat in compresse da 7.5 mg o 15 mg per uso orale.

Le compresse vengono assunte secondo le istruzioni fornite, con la frequenza e la durata specificate dal protocollo dello studio.

3 valutazione intermedia

Durante le settimane 9-12, vengono valutati i punteggi di fatica e memoria utilizzando test specifici.

Viene monitorata la sicurezza del trattamento attraverso la registrazione di eventuali effetti indesiderati.

4 fase di trattamento successiva

Il partecipante continua il trattamento con zagociguat o placebo, seguendo il protocollo di studio.

Viene mantenuta la stessa modalità di somministrazione e dosaggio.

5 valutazione finale

Alla settimana 12, vengono eseguiti test finali per valutare la funzione cognitiva e la fatica.

Vengono raccolti dati sui livelli di GDF-15 e sulla capacità fisica attraverso il test sit-to-stand.

6 visita di follow-up

Dopo la conclusione del trattamento, il partecipante partecipa a una visita di follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine.

Viene valutata la possibilità di continuare in uno studio di estensione a etichetta aperta.

Chi può partecipare allo studio?

Devi firmare un modulo di consenso informato prima di partecipare allo studio.
Se hai una condizione psichiatrica come disturbo bipolare, ansia o depressione, devi essere stabile e seguire un trattamento costante da almeno 6 mesi.
Se sei una donna, devi soddisfare uno dei seguenti criteri:
- Essere in menopausa (nessun ciclo mestruale per almeno 1 anno) o essere stata sterilizzata chirurgicamente.
- Se puoi avere figli, non devi essere incinta o allattare e devi avere un test di gravidanza negativo.
Se puoi avere figli, devi usare un metodo contraccettivo efficace fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
Se sei una donna in terapia ormonale sostitutiva, devi usare almeno un metodo contraccettivo non ormonale efficace.
Se sei un uomo, non devi donare sperma fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
Se sei una donna, non devi donare ovuli per 30 giorni dopo l’ultima dose e non devi allattare fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
Devi accettare di seguire le restrizioni sullo stile di vita richieste dallo studio.
Devi avere un’età compresa tra 18 e 75 anni.
Devi avere una diagnosi di MELAS basata su:
- Una variante genetica documentata nel DNA mitocondriale.
- Storia di uno o più episodi simili a ictus con risultati di risonanza magnetica coerenti con lesioni simili a ictus.
Devi avere un punteggio inferiore alla media su test di memoria specifici.
Devi riportare di sentirti affaticato a causa del MELAS.
Devi essere in grado di completare almeno una ripetizione di alzata-seduta durante un test di 30 secondi.
Devi aver completato tutte le attività settimanali a casa richieste dallo studio per almeno le ultime 3 settimane del periodo di screening.
Devi avere un conteggio delle piastrine di almeno 150.000 per microlitro.
Devi essere in una dose stabile di integratore di vitamina D o avere un livello di vitamina D superiore a 30 ng/mL.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di MELAS, una condizione medica specifica.
Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non reclutando	12.11.2024
Italia	Non reclutando	12.11.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Zagociguat

Zagociguat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome MELAS, una malattia mitocondriale rara. Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia nel ridurre la fatica e migliorare la funzione cognitiva nei pazienti affetti da questa condizione. Inoltre, lo studio mira a determinare la sicurezza e la tollerabilità di zagociguat nei partecipanti.

Malattie in studio:

Sindrome MELAS

Mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes (MELAS) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e i muscoli. I sintomi iniziano spesso nell’infanzia o nell’adolescenza e possono includere debolezza muscolare, mal di testa, perdita di appetito e vomito. Gli episodi simili a ictus possono causare perdita di coscienza, convulsioni e problemi di vista o udito. La malattia è causata da mutazioni nel DNA mitocondriale, che portano a un funzionamento anomalo delle cellule. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano un peggioramento rapido e altri che hanno sintomi più stabili. La diagnosi è spesso confermata attraverso test genetici e analisi del metabolismo energetico delle cellule.

ID della sperimentazione:

2024-515389-15-00

Codice del protocollo:

TIS6463-203

NCT ID:

NCT06402123

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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