Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazione studiata
- Fase e obiettivi dello studio
- Endpoint principale e come viene misurato
- Stato dello studio e dimensione del campione
Panoramica dei trial
Nel materiale disponibile è presente un solo studio clinico su Mecasermin Rinfabate, con identificativo NCT03253263.[1] Si tratta di uno studio interventistico che confronta il trattamento sperimentale con la cura normalmente prescritta nei neonati estremamente prematuri.[1]
Il titolo dello studio indica che i ricercatori stanno valutando la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale per la malattia polmonare cronica.[1] Nei dati forniti, la condizione studiata è Chronic Lung Disease, cioè malattia polmonare cronica.[1]
Popolazione studiata
Lo studio è rivolto a neonati estremamente prematuri, cioè bambini nati molto prima del termine della gravidanza.[1] Questo gruppo è stato scelto perché ha un rischio elevato di problemi respiratori e di evoluzione verso broncodisplasia polmonare grave.[1]
Nel riassunto del trial si parla anche di confronto con il gruppo SNC, che rappresenta la cura standard o abituale.[1] In pratica, i ricercatori vogliono capire se lo studio con Mecasermin Rinfabate offre un vantaggio rispetto alle cure normalmente usate.[1]
Fase e obiettivi dello studio
Il trial è in Phase 2.[1] Questa fase serve di solito a confermare in modo più preciso se un trattamento sembra utile e a raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza.[1]
L’obiettivo dichiarato è ridurre il peso della malattia polmonare cronica, misurato soprattutto tramite la diminuzione della broncodisplasia polmonare grave o della morte entro il periodo di valutazione.[1] Il trial quindi non si limita a osservare un singolo segno clinico, ma guarda un risultato importante per la sopravvivenza e la gravità della malattia.[1]
Endpoint principale e come viene misurato
L’endpoint primario è l’incidenza di broncodisplasia polmonare grave oppure il decesso entro 36 settimane di età postmestruale, con una finestra di ±3 giorni.[1] L’endpoint primario è il risultato principale che i ricercatori usano per capire se il trattamento funziona.[1]
La broncodisplasia polmonare viene classificata in base al bisogno di ossigeno e di supporto respiratorio.[1] I dati forniti distinguono quattro livelli: nessuna BPD, lieve, moderata e grave.[1]
Nessuna BPD: ossigeno per meno di 28 giorni oppure nessun ossigeno.[1]
BPD lieve: necessità di ossigeno per 28 giorni o più, ma aria ambiente a 36 settimane di età postmestruale.[1]
BPD moderata: ossigeno per 28 giorni o più e trattamento con meno del 30% di ossigeno a 36 settimane di età postmestruale.[1]
BPD grave: ossigeno per 28 giorni o più con ossigeno pari o superiore al 30% e/o qualsiasi ventilazione a pressione positiva, come CPAP, ventilazione invasiva, ventilazione non invasiva o cannula nasale ad alto flusso di almeno 2 L/min, a 36 settimane di età postmestruale.[1]
Stato dello studio e dimensione del campione
Lo studio NCT03253263 risulta Authorised, cioè autorizzato.[1] Questo indica che il trial ha ricevuto il via libera per essere condotto secondo il progetto descritto nei dati disponibili.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 317.[1] Un campione di questa dimensione aiuta i ricercatori a confrontare meglio i risultati tra i gruppi e a valutare con più solidità se il trattamento fa differenza.[1]
