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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’Efficacia di ALXN1850 nei Bambini con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    • Ipofosfatasia
    Farmaci in studio:
    • Alxn1850
    Belgio Finlandia Francia Italia Polonia Romania +2
  • Studio sulla sicurezza di LY3884961 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

    Arruolamento non iniziato

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo I
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9 Expressing Codon-Optimized Human Gba Gene
    • Eculizumab
    • Methylprednisolone
    Germania Spagna
  • Studio sulla terapia genica AAVAnc80-hOTOF per la perdita uditiva da mutazioni del gene Otoferlina

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sordità
    Farmaci in studio:
    • Aavanc80-3’Hotof
    • Aavanc80-5’Hotof
    Spagna
  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia a cellule falciformi
    Farmaci in studio:
    • Exagamglogene Autotemcel
    • Busulfan
    • Plerixafor
    Francia Italia
  • Studio sulla sicurezza e fattibilità dell’uso di cheratinociti e fibroblasti autologhi espansi per il trattamento del labbro leporino e palatoschisi

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Autologous Oral Mucosa-Derived Adult Fibroblasts, Ex-Vivo Expanded
    • Autologous Oral Mucosa-Derived Adult Keratinocytes, Ex-Vivo Expanded
    Spagna
  • Studio clinico di fase III su allo-APZ2-OTS per pazienti con epidermolisi bollosa recessiva distrofica e giunzionale

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Epidermolisi bollosa
    Farmaci in studio:
    • Chloropyramine Hydrochloride
    • Chlorphenamine Maleate
    • Clemastine Fumarate
    Austria Croazia Danimarca Francia Germania Grecia +6
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Patologie oggetto di studio in questa sede

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