Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

Studio su Acetilcisteina Amide per Pazienti con Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA) di età pari o superiore a 12 anni

Arruolamento non iniziato

2 1 1
Malattie in studio:
- Angiopatia amiloide cerebrale
Farmaci in studio:
- Acetylcysteine Amide
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di odevixibat nei bambini con atresia biliare dopo chirurgia di Kasai

Arruolamento concluso

3 1
Farmaci in studio:
- Odevixibat
+2
Studio sull’ilofotase alfa in pazienti adulti con ipofosfatasia per valutare gli effetti sui biomarcatori

Arruolamento concluso

1 1 1
Malattie in studio:
- Ipofosfatasia
Farmaci in studio:
- Ilofotase Alfa
Studio sulla sicurezza del passaggio da emicizumab a denecimig in adulti e adolescenti con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.

Arruolamento concluso

3 1 1
Malattie in studio:
- Emofilia A con anti-fattore VIII
- Deficit di fattore VIII
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di ALN-6400 in pazienti adulti con teleangectasia emorragica ereditaria

Arruolamento concluso

1 1
Farmaci in studio:
- RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Studio sulla sicurezza e tollerabilità di olipudase alfa nei pazienti con malattia di Niemann-Pick che hanno completato studi precedenti

Arruolamento concluso

2 1 1
Malattie in studio:
- Malattia di Niemann-Pick

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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Studio sulla sicurezza e l’efficacia di odevixibat nei bambini con atresia biliare dopo chirurgia di Kasai

Studio sull’ilofotase alfa in pazienti adulti con ipofosfatasia per valutare gli effetti sui biomarcatori

Studio sulla sicurezza del passaggio da emicizumab a denecimig in adulti e adolescenti con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.

Studio sulla sicurezza e l’efficacia di ALN-6400 in pazienti adulti con teleangectasia emorragica ereditaria

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di olipudase alfa nei pazienti con malattia di Niemann-Pick che hanno completato studi precedenti

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