La Biliary Atresia è una malattia rara in cui i dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all’intestino, sono bloccati o mancanti, causando danni al fegato. Dopo il tentativo di ripristinare il flusso biliare con l’intervento chirurgico chiamato Kasai hepatoportoenterostomy, alcuni bambini continuano a rischiare problemi epatici gravi. Il farmaco sperimentale, assunto in capsule orali una volta al giorno, contiene odevixibat e viene confrontato con capsule identiche senza principio attivo (placebo).
Lo scopo dello studio è valutare se l’assunzione di odevixibat può ridurre il rischio di trapianto di fegato o di morte nei bambini con Biliary Atresia nei due anni successivi al trattamento. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o il placebo e vengono seguiti regolarmente con visite mediche, analisi del sangue per controllare i livelli di bilirubina (un indicatore della funzione epatica) e di acidi biliari (sostanze che aiutano la digestione dei grassi), nonché con esami per monitorare la sicurezza e la crescita. Viene inoltre valutato il punteggio PELD, che indica la gravità della malattia epatica nei bambini.
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