Non ancora in reclutamento
La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che può causare problemi cardiaci. Questo studio esamina l’efficacia di un trattamento combinato che utilizza il prednisone, un corticosteroide, insieme alle terapie standard già in uso per questa malattia. Il prednisone viene somministrato in basse dosi per via orale sotto forma di compresse. Lo scopo principale…
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Questo studio riguarda tre malattie rare che possono causare problemi comportamentali: la sclerosi tuberosa, la sindrome di Sanfilippo e la sindrome dell’X fragile. La sclerosi tuberosa è una condizione in cui si formano escrescenze non cancerose in vari organi del corpo, mentre la sindrome di Sanfilippo è una malattia che causa l’accumulo di sostanze dannose…
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Questo studio riguarda l’ipocondoplasia, una condizione che comporta una crescita ridotta delle ossa e una statura più bassa rispetto alla media. L’ipocondoplasia è una malattia genetica che colpisce lo sviluppo dello scheletro durante la crescita. Il trattamento utilizzato in questo studio è Voxzogo, che contiene il principio attivo vosoritide, somministrato come iniezione sotto la pelle.…
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