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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia e sicurezza a lungo termine di odevixibat nei bambini con atresia biliare

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Assenza congenita dei dotti biliari
    Farmaci in studio:
    • Odevixibat
    Belgio Francia Germania Ungheria Italia Paesi Bassi +2

  • Studio sulla sicurezza e gli effetti di UX701 per il trattamento della malattia di Wilson negli adulti

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9 Encoding Human Atp7B
    • Eculizumab
    • Prednisolone
    Danimarca Francia Germania Italia Portogallo Spagna

  • Studio sull’efficacia di idroclorotiazide e tolvaptan nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD)

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia cistica del rene congenita
    Farmaci in studio:
    • Hydrochlorothiazide
    • Tolvaptan
    Austria Belgio Francia Germania Paesi Bassi Spagna

  • Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype 8 Containing The Human Md1 Gene
    • Calcium Chloride Dihydrate
    • Eculizumab
    Belgio Francia Spagna

  • Studio sulla dose di dobutamina per neonati molto pretermine con insufficienza emodinamica

    In arruolamento

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Instabilità emodinamica
    Farmaci in studio:
    • Dobutamine
    Spagna

  • Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Luspatercept nei Bambini con Beta-Talassemia

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Talassemia beta
    Farmaci in studio:
    • Luspatercept
    Germania Grecia Italia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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