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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sugli effetti a lungo termine del sirolimus nei bambini con sclerosi tuberosa sotto i 4 mesi di età

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Carbamazepine
    • Diazepam
    • Midazolam Hydrochloride
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  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Cipaglucosidase Alfa
    • Miglustat
    Danimarca Francia Germania Italia Paesi Bassi

  • Studio sul Follow-Up a Lungo Termine per Pazienti con Angioedema Ereditario Trattati con NTLA-2002 (Ziclumeran, Lonvoguran)

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • Lonvoguran
    • Ziclumeran
    Francia Germania Paesi Bassi

  • Studio di Fase 1b su ION356 per la Sicurezza in Pazienti con Malattia di Pelizaeus-Merzbacher

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    • 2′-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Plp1 Pre-Mrna
    Francia Germania Paesi Bassi

  • Studio sull’uso di Sufentanil intranasale per il dolore da crisi vaso-occlusive in bambini con anemia falciforme

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia a cellule falciformi con crisi
    Farmaci in studio:
    • Sufentanil
    • Morphine Hydrochloride
    • Sodium Chloride
    Francia

  • Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Ipertrigliceridemia familiare
    • Iperchilomicronemia
    Farmaci in studio:
    • Isis 678354 Sodium Salt
    Svezia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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