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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’uso di Sufentanil intranasale per il dolore da crisi vaso-occlusive in bambini con anemia falciforme

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia a cellule falciformi con crisi
    Farmaci in studio:
    • Sufentanil
    • Morphine Hydrochloride
    • Sodium Chloride
    Francia

  • Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Ipertrigliceridemia familiare
    • Iperchilomicronemia
    Farmaci in studio:
    • Isis 678354 Sodium Salt
    Svezia

  • Studio sull’Effetto a Lungo Termine di EDG-5506 in Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Edg-5506
    Belgio Danimarca Francia Germania Italia Paesi Bassi +1

  • Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Avalglucosidase Alfa
    Danimarca

  • Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype 9 Vector Containing The Human Lamp2 Isoform B Transgene
    • Diphenhydramine Hydrochloride
    • Eculizumab
    Germania Italia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RP-L102 per Anemia di Fanconi Subtipo A

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia aplastica congenita
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene
    Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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