#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2022-05-09
Studio sull’uso precoce di Candesartan in portatori genetici asintomatici di cardiomiopatia dilatativa
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda persone che portano varianti genetiche che possono causare la cardiomiopatia dilatativa, una condizione in cui il cuore diventa più grande e non pompa il sangue in modo efficiente. Anche se queste persone non mostrano ancora sintomi della malattia, lo studio mira a capire se il trattamento precoce con candesartan può prevenire il…
- Data di inizio: 2023-12-15
Studio sull’efficacia di Simoctocog Alfa in donne e ragazze con emofilia A sottoposte a chirurgia
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra su donne e ragazze affette da Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del Fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti prolungati, specialmente durante interventi chirurgici. Il trattamento utilizzato nello studio è il Nuwiq, un farmaco che contiene simoctocog alfa, una forma del…
- Data di inizio: 2023-10-19
Studio sull’efficacia di Simoctocog Alfa in combinazione con Emicizumab per pazienti con emofilia A grave sottoposti a chirurgia maggiore
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del Fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti prolungati, specialmente durante o dopo un intervento chirurgico. Il trattamento in esame è il Nuwiq, un farmaco che contiene simoctocog alfa, una forma di Fattore…
- Data di inizio: 2019-10-15
Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Luspatercept nei Bambini con Beta-Talassemia
Reclutamento in corso
La ricerca clinica si concentra sulla Beta Talassemia, una malattia del sangue che può richiedere frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato Luspatercept, noto anche come Reblozyl, che viene somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale è determinare una dose sicura e tollerabile di Luspatercept per i bambini affetti da…
- Data di inizio: 2024-06-20
Studio sulla dose di dobutamina per neonati molto pretermine con insufficienza emodinamica
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra sui neonati molto prematuri che presentano una condizione chiamata insufficienza emodinamica. Questa condizione si verifica quando il flusso sanguigno attraverso una parte del cuore, chiamata vena cava superiore, è inferiore a un certo livello. Il farmaco utilizzato nello studio è la dobutamina, una soluzione per infusione che aiuta a migliorare il…
- Data di inizio: 2021-03-01
Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti
Reclutamento in corso
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su una nuova terapia genica chiamata GNT0004, progettata per trattare questa condizione. La terapia utilizza un vettore virale modificato per introdurre un gene specifico, chiamato microdistrofina, nelle cellule muscolari, con l’obiettivo di…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
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