#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2024-10-29
Studio sull’uso di Leriglitazone nei bambini con Sindrome di Rett
Reclutamento in corso
La sindrome di Rett è una malattia genetica rara che colpisce principalmente le bambine, causando gravi problemi nello sviluppo del cervello. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato leriglitazone. Il farmaco viene somministrato come sospensione orale, il che significa che è un liquido che si beve. Lo studio è…
- Data di inizio: 2024-10-24
Studio sull’efficacia di INZ-701 nei neonati con carenza di ENPP1
Reclutamento in corso
La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Deficienza di Ectonucleotide Pirofosfatasi/Fosfodiesterasi 1 (ENPP1). Questa condizione può causare problemi al cuore e calcificazione delle arterie nei neonati. Lo studio esamina un farmaco sperimentale chiamato INZ-701, che è una polvere liofilizzata da preparare per iniezione. Il farmaco contiene una proteina ricombinante umana progettata per aumentare i livelli…
Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2025-06-27
Studio sull’uso del sildenafil nei pazienti adulti con cuore univentricolare dopo l’operazione di Fontan
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda pazienti con un cuore univentricolare che hanno subito un’operazione chiamata Fontan. Questa condizione si verifica quando uno dei ventricoli del cuore non è completamente sviluppato, richiedendo un intervento per migliorare la circolazione del sangue. Anche se l’operazione Fontan aiuta molti pazienti, può portare a complicazioni nel tempo, come una ridotta capacità di…
- Data di inizio: 2021-10-19
Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
Reclutamento in corso
La malattia di Pompe, conosciuta anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II, è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata malattia di Pompe a esordio tardivo. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2025-03-11
Studio a lungo termine su INBRX-101 per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra sullenfisema causato dalla deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione in cui il corpo non produce abbastanza di una proteina che protegge i polmoni. Questo può portare a danni polmonari e difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame è lINBRX-101, un farmaco somministrato tramite infusione, che contiene una proteina ricombinante progettata per…
Malattie indagate:
- Data di inizio: 2024-10-08
Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry
Reclutamento in corso
La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che può causare dolore, problemi renali e cardiaci, e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo è valutare la sicurezza e gli effetti di un farmaco chiamato PRX-102 (nome scientifico: pegunigalsidase alfa). Questo farmaco è somministrato tramite…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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