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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CTX001 nei Bambini con Anemia Falciforme Grave

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia a cellule falciformi
    Farmaci in studio:
    • Exagamglogene Autotemcel
    • Plerixafor
    • Busulfan
    Germania Italia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Bambini con Talassemia Dipendente da Trasfusioni

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Talassemia
    Farmaci in studio:
    • Exagamglogene Autotemcel
    • Plerixafor
    • Busulfan
    Germania Italia

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine della Terapia Genica AAVAnc80-hOTOF per la Perdita Uditiva da Mutazioni del Gene Otoferlina

    In arruolamento

    4 1 1
    Malattie in studio:
    • Sordità
    Farmaci in studio:
    • Aavanc80-3’Hotof
    • Aavanc80-5’Hotof
    Spagna

  • Studio sull’uso di allopurinolo per proteggere il cervello nei neonati con cardiopatia congenita critica

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Lesione traumatica cerebrale
    • Cardiopatia congenita
    Farmaci in studio:
    • Allopurinol Sodium
    Paesi Bassi

  • Studio clinico sul trattamento con apotransferrina per pazienti con atransferrinemia congenita

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Ferro ematico aumentato
    • Ipotransferrinemia congenita
    • Anemia ipocromica
    Farmaci in studio:
    • Human Apotransferrin
    Germania Italia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di eplontersen nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina ereditaria

    In arruolamento

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Eplontersen
    Cipro Francia Germania Italia Portogallo Spagna +1
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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