#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2017-04-18
Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA
Reclutamento in corso
La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando l’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento sperimentale chiamato UX111 (noto anche come ABO-102), che è una terapia genica progettata per aiutare a correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Il trattamento utilizza…
- Data di inizio: 2020-11-23
Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica
Reclutamento in corso
Questo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA, una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo. La ricerca valuterà gli effetti a lungo termine di un trattamento di terapia genica chiamato ABO-102 (noto anche come rebisufligene etisparvovec), che viene somministrato attraverso un’iniezione nella vena. Il farmaco sperimentale è progettato per aiutare il corpo…
- Data di inizio: 2022-10-05
Studio sull’efficacia di anakinra somministrato per via sottocutanea in pazienti con fibrosi cistica
Reclutamento in corso
Questo studio clinico esamina l’efficacia di un farmaco chiamato anakinra (Kineret) nel trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni. La fibrosi cistica causa l’accumulo di muco denso negli organi, specialmente nei polmoni, rendendo difficile la respirazione. Lo studio valuterà come il farmaco anakinra, somministrato tramite iniezione sottocutanea, possa migliorare la…
- Data di inizio: 2024-04-30
Studio sull’uso di C1 esterase inhibitor (human) per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti con carenza congenita di C1-INH
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata angioedema ereditario, che provoca attacchi improvvisi di gonfiore in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l’intestino. Questi attacchi possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi per la vita. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2025-08-05
Studio sull’uso del desametasone nella iperplasia surrenalica congenita per donne in gravidanza
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra sulla iperplasia surrenalica congenita, una condizione genetica che può influenzare lo sviluppo del feto. Questa ricerca mira a valutare l’efficacia di una dose ridotta di dexamethasone, un farmaco somministrato in capsule rigide, rispetto alla dose standard attualmente utilizzata. La dexamethasone è un tipo di glucocorticoide, un farmaco che aiuta a…
- Data di inizio: 2024-12-19
Studio sull’ipertrofia sinoviale nei pazienti con emofilia A in profilassi con efanesoctocog alfa
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efanesoctocog alfa, noto anche come ALTUVOCT, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è una forma di fattore VIII della coagulazione, una proteina necessaria…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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