#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2025-11-21
Studio sulla sicurezza e l’efficacia della terapia genica con vettore virale AAV9 nei bambini con sindrome CTNNB1
Reclutamento in corso
Questo studio clinico riguarda la sindrome CTNNB1, una condizione genetica causata da un’alterazione nel gene CTNNB1 che può portare a problemi nello sviluppo neurologico e ritardi nelle capacità motorie e cognitive. Il trattamento studiato è chiamato URBAGEN, una terapia genica che utilizza un vettore virale per portare una copia funzionante del gene CTNNB1 nelle cellule…
- Data di inizio: 2025-11-07
Studio sull’efficacia e la sicurezza delle cellule staminali adipose autologhe (NVD003) rispetto all’innesto osseo iliaco nei bambini con pseudoartrosi congenita della tibia
Reclutamento in corso
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia, una rara condizione ossea che colpisce i bambini in cui l’osso della gamba non si sviluppa correttamente e può fratturarsi facilmente. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato NVD003, che è un impianto costituito da cellule staminali autologhe…
Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2021-04-19
Studio sull’efficacia e sicurezza di alpelisib in pazienti adulti e pediatrici con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA (PROS)
Reclutamento in corso
Lo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato alpelisib (noto anche come BYL719) nel trattamento della sindrome di iperaccrescimento correlata a PIK3CA (PROS), una condizione che causa una crescita eccessiva dei tessuti in diverse parti del corpo. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o granuli per uso orale, insieme a un placebo.…
Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2025-09-11
Studio sull’efficacia di Navenibart nella prevenzione degli attacchi in adulti e adolescenti con angioedema ereditario
Reclutamento in corso
Lo studio esamina un trattamento per l’angioedema ereditario (AE), una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo, come il viso, la gola, le estremità o l’intestino. Questi episodi di gonfiore possono essere dolorosi e, in alcuni casi, potenzialmente pericolosi. Il farmaco in studio è chiamato Navenibart, che…
Farmaci indagati:
+5
- Data di inizio: 2025-09-03
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di ABO-101 in Pazienti con Iperossaluria Primaria Tipo 1
Reclutamento in corso
Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Questa condizione è caratterizzata da un eccesso di ossalato nel corpo, che può portare alla formazione di calcoli renali e altri problemi renali. Il trattamento in fase di studio è un farmaco sperimentale chiamato ABO-101, sviluppato da Arbor Biotechnologies, Inc. Questo…
- Data di inizio: 2024-03-21
Studio sull’uso di [18F]MNI-659 per prevedere la progressione della malattia di Huntington in pazienti sintomatici e pre-sintomatici
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca il deterioramento delle capacità motorie e cognitive. Il trattamento utilizzato nello studio è un’iniezione di una soluzione chiamata [18F]MNI-659. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. Lo scopo dello studio…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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