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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio clinico per valutare l’efficacia della profilassi con NXT007 rispetto a Emicizumab in persone con emofilia A

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Emicizumab
    • Ro7589655
    Austria Belgio Danimarca Francia Germania Ungheria +5

  • Studio di fase III su efficacia e sicurezza di NXT007 vs simoctocog alfa (fattore VIII) nella profilassi di persone con emofilia A senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Ro7589655
    • Simoctocog Alfa
    Austria Danimarca Francia Germania Ungheria Italia +3

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza del vamifeport in adulti affetti da emocromatosi ereditaria di tipo HFE

    In arruolamento

    2 1
    Farmaci in studio:
    • VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE
    Austria Belgio Cechia Francia Germania Irlanda +5

  • Studio di fase 3 che valuta l’efficacia e la sicurezza del fenfluramine hydrochloride in persone con sindrome di Rett

    In arruolamento

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Fenfluramine Hydrochloride
    Belgio Francia Germania Ungheria Italia Polonia +1

  • Studio di fase 2, aperto, a lungo termine, di infigratinib per la sicurezza e l’efficacia in bambini con ipocondroplasia

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Infigratinib
    Norvegia Spagna

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di ION582 in bambini e adulti con sindrome di Angelman

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Angelman
    Farmaci in studio:
    • 2′-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Ube3A Antisense Transcript Rna
    Germania Italia Polonia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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