Studio clinico per valutare l’efficacia della profilassi con NXT007 rispetto a Emicizumab in persone con emofilia A

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda persone affette da Hemophilia A, una condizione rara in cui il sangue non coagula correttamente, provocando sanguinamenti frequenti. Il farmaco sperimentale è NXT007, un humanised IgG4 monoclonal antibody somministrato tramite subcutaneous injection. Come confronto viene utilizzato Emicizumab, già impiegato nella prevenzione dei sanguinamenti.

Lo scopo dello studio è valutare se NXT007 è altrettanto efficace e sicuro quanto Emicizumab nella riduzione dei sanguinamenti trattati.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco assegnato per diversi mesi, con visite programmate per controllare la salute, raccogliere campioni di sangue e registrare eventuali sanguinamenti o effetti indesiderati.

1 iscrizione allo studio

una volta accettata la partecipazione, si firma il consenso informato e si eseguono gli esami preliminari di laboratorio per confermare la diagnosi di emofilia a.

vengono registrati i dati anagrafici, il peso corporeo e le informazioni mediche rilevanti.

2 randomizzazione

il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: nxt007 o emicizumab.

l’assegnazione è aperta, quindi il paziente conosce il farmaco che riceverà.

3 inizio della terapia preventiva

viene somministrata la prima iniezione sottocutanea del farmaco assegnato.

il farmaco è una soluzione per iniezione contenente un anticorpo monoclonale (per nxt007) o emicizumab (per il gruppo comparatore).

la dose è stabilita dallo studio in base al peso corporeo e viene ripetuta secondo il calendario previsto dal protocollo per tutta la durata dello studio.

4 visita al mese 2 – avvio della valutazione primaria

dopo due mesi di trattamento, si effettua una visita di controllo in cui si inizia a registrare il numero annualizzato di emorragie trattate (ABR).

vengono raccolti i dati sulle emorragie occorse dal mese 2 fino alla data di chiusura clinica.

5 visite di monitoraggio mensili

ogni mese si partecipa a una visita di routine per valutare la sicurezza del farmaco, controllare eventuali reazioni nel sito di iniezione e prelevare campioni di sangue per misurare la concentrazione del farmaco.

vengono registrati eventuali eventi avversi, come reazioni allergiche o trombosi.

6 visita al mese 8 – valutazione della qualità della vita

al ottavo mese di trattamento si completa un questionario specifico per misurare la qualità della vita nella versione per adulti (e adolescenti, se applicabile).

i risultati vengono confrontati con quelli di base per valutare eventuali miglioramenti.

7 continuazione della terapia fino alla data di chiusura clinica

le iniezioni sottocutanee continuano regolarmente secondo il programma stabilito dallo studio, senza interruzioni, fino al raggiungimento della data di chiusura clinica (CCOD).

tutte le emorragie, gli eventi avversi e i risultati di laboratorio vengono registrati per l’analisi finale.

8 fine dello studio

alla data di chiusura clinica si eseguono gli ultimi esami di laboratorio, si raccolgono i campioni per verificare la presenza di anticorpi anti‑nxt007 (se il paziente è nel gruppo di studio) e si completa la documentazione finale.

il trattamento viene interrotto secondo le indicazioni dello studio e il paziente riceve le informazioni necessarie per il follow‑up post‑studio.

Chi può partecipare allo studio?

Essere diagnosticati con emofilia A congenita di gravità grave (livello di fattore VIII inferiore a 1 IU/dL) o moderata (livello di fattore VIII tra 1 e 5 IU/dL), con o senza inibitori contro il fattore VIII.
Avere risultati documentati di un test per gli inibitori del fattore VIII effettuati negli ultimi 12 mesi prima dell’iscrizione.
Fornire la documentazione dei trattamenti ricevuti negli ultimi 6 mesi, includendo sia il trattamento profilattico (prevenzione) sia quello episodico (per le emorragie), i trattamenti con agenti di bypass (BPA), il trattamento profilattico con emicizumab, e il numero e il tipo di sanguinamenti verificatisi.
Se attualmente si usano trattamenti “on‑demand” (solo quando si verifica un sanguinamento), accettare di passare a un trattamento profilattico con emicizumab o con il nuovo farmaco NXT007, secondo il gruppo a cui si sarà assegnati.
Accettare di rispettare le regole di contraccezione richieste dallo studio (per le persone in età fertile).
Essere di qualsiasi sesso (maschio o femmina) e appartenere alle fasce d’età ammissibili (bambini e adolescenti).

Chi non può partecipare allo studio?

Allergia o sensibilità a uno dei farmaci o componenti dello studio, o a qualsiasi altro farmaco che il medico ritenga pericoloso per te.
Uso di farmaci immunomodulatori sistemici (cioè farmaci che alterano il funzionamento del sistema immunitario) come interferone o rituximab al momento dell’arruolamento o previsto durante lo studio, eccetto la terapia antiretrovirale per l’HIV.
Rifiuto di accettare trasfusioni di plasma o di altri prodotti sanguigni in caso di emergenza.
Programmazione di un intervento chirurgico durante lo studio (escluse piccole procedure come l’estrazione di un dente non molare o l’incisione e il drenaggio).
Storia di aritmie ventricolari (battiti cardiaci irregolari provenienti dal basso del cuore) o fattori di rischio per queste aritmie, come malattie cardiache strutturali (ad esempio grave debolezza della pompa sinistra del cuore o ispessimento della parete sinistra) o malattia coronarica (dolore al petto o segni di ridotto flusso di sangue al cuore).
Presenza di un ECG (elettrocardiogramma, test che registra l’attività elettrica del cuore) anormale considerato clinicamente significativo, ad esempio blocco completo del fascio sinistro (interruzione del segnale elettrico in una parte del cuore) o blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado (interruzione del segnale tra atri e ventricoli), oppure una storia di infarto miocardico (attacco di cuore).

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italia
Medical University Of Vienna	Vienna	Austria
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lilla	Francia
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Austria
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italia
Katholieke Universiteit te Leuven	Lovanio	Belgio
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Germania
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spagna

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
University Of Debrecen	Debrecen	Ungheria
Children’s Health Ireland	Dublino	Irlanda
Virgen del Rocío University Hospital	Siviglia	Spagna
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milano	Italia
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Paesi Bassi
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Cracovia	Polonia
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Germania
Medical Center – University Of Freiburg	Friburgo in Brisgovia	Germania
Rigshospitalet	Copenaghen	Danimarca
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH	Berlino	Germania
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre-Bénite	Francia
Hopital Beaujon	Clichy	Francia
Instytut Hematologii I Transfuzjologii	Varsavia	Polonia
Bicetre Hospital	Le Kremlin-Bicêtre	Francia
Cwnvaahgd Udvurqbdocwszx Skqngnhmv	Woluwe-Saint-Lambert	Belgio
Hwxvkcev Vnxe dkzickfd	Barcellona	Spagna
Adrxmpfjh Uev	Amsterdam	Paesi Bassi
Gjmlug Uoqawntupl Fslsdpqqr	Francoforte	Germania
Uhhihgpxinhndg Cbbbciw Kdtjmrcrw	Danzica	Polonia
Hzspspap Dk Lv Sojjj Ckpt I Sksn Pul	Barcellona	Spagna
Umgpjnjqud Mqxwlrr Cqxzrm Hxbhpuafvzzaxebqa	Amburgo	Germania
Uvcnxcyjnz Duacm Swhck Dp Rexk Lu Syoalleq	Roma	Italia
Ubmzgbjsccjq Mzhqdhv Csxvxwj Gedxqdcqd	Groninga	Paesi Bassi
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Non ancora reclutando	30.06.2026
Belgio	Non ancora reclutando	30.06.2026
Danimarca	Non ancora reclutando	30.06.2026
Francia	Non ancora reclutando	30.06.2026
Germania	Non ancora reclutando	30.06.2026
Irlanda	Non ancora reclutando	30.06.2026
Italia	Non ancora reclutando	30.06.2026
Paesi Bassi	Non ancora reclutando	30.06.2026
Polonia	Non ancora reclutando	30.06.2026
Spagna	Reclutando	30.06.2026
Ungheria	Non ancora reclutando	30.06.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

NXT007 è un anticorpo monoclonale umanizzato di tipo IgG4 che si lega ai fattori della coagulazione FIXa e FX. Viene somministrato mediante iniezione sottocutanea. Nel trial è usato come terapia di profilassi, cioè per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A. Lo studio confronta la sua capacità di ridurre le sanguinamenti rispetto al trattamento standard, valutandone l’efficacia, la sicurezza e come il corpo lo assorbe e lo utilizza.

Emicizumab è un anticorpo sintetico (commercializzato con il nome di Hemlibra) che imita l’attività del fattore VIII, aiutando il sangue a coagulare. Anche questo farmaco viene iniettato sottocutaneamente e nel trial è utilizzato come terapia di confronto, rappresentando la profilassi attualmente approvata per l’emofilia A. Il suo ruolo è quello di fornire un punto di riferimento per verificare se NXT007 è altrettanto efficace nel prevenire le emorragie.

Malattie in studio:

Deficit di fattore VIII

Hemophilia A – Hemophilia A è un disturbo ereditario del sangue caratterizzato da una carenza del fattore VIII della coagulazione. Questa mancanza rende il sangue meno capace di formare coaguli adeguati. Di conseguenza, le persone affette possono sperimentare sanguinamenti più lunghi o più frequenti rispetto alla norma. I sanguinamenti possono verificarsi spontaneamente o a seguito di piccoli traumi, spesso colpendo articolazioni e muscoli. Con il tempo, le emorragie ricorrenti possono portare a danni articolari e a una riduzione della mobilità.

ID della sperimentazione:

2025-522435-33-00

Codice del protocollo:

BO45887

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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