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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
    Francia Spagna

  • Studio sull’efficacia di concizumab nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B con o senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    • Emofilia B senza inibitori
    • Emofilia A senza inibitori
    Farmaci in studio:
    • Concizumab
    Bulgaria Francia Grecia Italia Lituania Norvegia +4

  • Studio clinico per valutare l’efficacia della profilassi con NXT007 rispetto a Emicizumab in persone con emofilia A

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Emicizumab
    • Ro7589655
    Austria Belgio Danimarca Francia Germania Ungheria +5

  • Studio di fase III su efficacia e sicurezza di NXT007 vs simoctocog alfa (fattore VIII) nella profilassi di persone con emofilia A senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Ro7589655
    • Simoctocog Alfa
    Austria Danimarca Francia Germania Ungheria Italia +3

  • BMN 333 e vosoritide nei bambini con acondroplasia

    In arruolamento

    4 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Osteocondrodisplasia
    Farmaci in studio:
    • Vosoritide
    Italia Polonia Romania

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza del vamifeport in adulti affetti da emocromatosi ereditaria di tipo HFE

    In arruolamento

    2 1
    Farmaci in studio:
    • VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE
    Austria Belgio Cechia Francia Germania Irlanda +5
1 2 3 … 46
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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