Studio sull’uso di Sufentanil intranasale per il dolore da crisi vaso-occlusive in bambini con anemia falciforme

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla gestione del dolore grave causato da una crisi vaso-occlusiva nei bambini affetti da anemia falciforme. L’anemia falciforme รจ una malattia genetica del sangue che puรฒ causare episodi di dolore intenso, noti come crisi vaso-occlusive, a causa del blocco dei vasi sanguigni da parte di globuli rossi deformati. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento che combina la somministrazione intranasale di sufentanil, un potente antidolorifico, seguita dalla somministrazione endovenosa di morfina, rispetto a un placebo seguito dalla morfina endovenosa.

Il sufentanil รจ un farmaco utilizzato per alleviare il dolore intenso e viene somministrato attraverso il naso, mentre la morfina รจ un altro potente antidolorifico somministrato per via endovenosa. Lo scopo principale dello studio รจ dimostrare che l’uso del sufentanil intranasale, seguito dalla morfina, offre un sollievo dal dolore piรน rapido ed efficace rispetto al solo uso della morfina endovenosa. I partecipanti allo studio sono bambini che si presentano al pronto soccorso pediatrico con una crisi vaso-occlusiva grave.

Durante lo studio, i bambini riceveranno il trattamento assegnato e il loro livello di dolore sarร  monitorato a intervalli regolari per valutare l’efficacia del sollievo dal dolore. L’obiettivo รจ determinare se il trattamento con sufentanil intranasale puรฒ ridurre il dolore in modo piรน efficace entro 30 minuti rispetto al trattamento standard con morfina. Lo studio si svolgerร  in un ambiente controllato per garantire la sicurezza e il benessere dei partecipanti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di un spray nasale contenente sufentanil. Questo farmaco viene utilizzato per alleviare il dolore intenso associato alla crisi vaso-occlusiva dovuta alla malattia falciforme.

La somministrazione avviene nel dipartimento di emergenza pediatrica.

2 valutazione del dolore

Dopo 30 minuti dalla somministrazione dello spray nasale, il livello di dolore viene valutato utilizzando scale specifiche: la scala EVENDOL per i bambini sotto gli 8 anni e la scala NRS-11 per quelli tra 8 e 18 anni.

L’obiettivo รจ ridurre il dolore a un livello accettabile, definito come un punteggio EVENDOL โ‰ค 5/15 o NRS-11 โ‰ค 3/10.

3 somministrazione di morfina

Se necessario, viene somministrata morfina per via endovenosa per un ulteriore controllo del dolore.

La morfina รจ un potente antidolorifico utilizzato come standard di cura in queste situazioni.

4 monitoraggio e valutazioni successive

Il dolore viene monitorato a intervalli regolari: 10, 20, 40, 50 e 60 minuti dopo la somministrazione dello spray nasale.

Viene valutata la proporzione di bambini che raggiungono un sollievo dal dolore moderato o completo.

5 monitoraggio degli effetti collaterali

Vengono monitorati eventuali effetti collaterali come ipotensione, ipossia, bradicardia, difficoltร  respiratorie, mal di testa, nausea, vomito, sonnolenza e prurito fino a 4 ore dopo l’iniezione nasale.

Tutti gli eventi avversi vengono registrati.

6 valutazione finale e dimissione

Viene valutata la soddisfazione per la qualitร  dell’analgesia e della gestione durante la permanenza in pronto soccorso.

Viene presa una decisione riguardo all’ammissione o alla dimissione dall’ospedale, considerando anche la necessitร  di ulteriori trattamenti come la terapia con ossigeno o trasfusioni.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere una malattia chiamata anemia falciforme, che puรฒ essere di tipo emoglobina SS, SC o Sฮฒ-talassemia.
  • Il paziente deve avere meno di 18 anni.
  • Il paziente deve pesare piรน di 10 kg.
  • Il paziente deve essere registrato al sistema di sicurezza sociale o avere l’Aiuto Medico di Stato (AME) o i suoi beneficiari.
  • รˆ necessario il consenso informato di chi esercita l’autoritร  parentale.
  • Il paziente deve presentarsi al pronto soccorso con una crisi vaso-occlusiva, che รจ un tipo di dolore osseo migratorio che puรฒ verificarsi in diverse parti del corpo come arti, colonna vertebrale, torace, bacino o cranio.
  • Il dolore deve essere considerato grave al momento del triage, definito come:
    • Un punteggio EVENDOL di almeno 10 su 15 per bambini da 0 a 18 anni (questa scala รจ utilizzata solo per bambini sopra gli 8 anni per la randomizzazione).
    • Un punteggio NRS-11 di almeno 7 su 10 per bambini da 8 anni a meno di 18 anni.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno una crisi vaso-occlusiva a causa della malattia a cellule falciformi. Questa รจ una condizione in cui i globuli rossi, che normalmente sono rotondi, diventano a forma di falce e possono bloccare i vasi sanguigni.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno un’etร  compresa tra i 2 e i 18 anni.
  • Non possono partecipare i bambini che non si presentano al pronto soccorso pediatrico con una crisi vaso-occlusiva grave.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere il trattamento standard con morfina, un farmaco usato per alleviare il dolore.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere sufentanil, un altro farmaco usato per alleviare il dolore.
  • Non possono partecipare i bambini che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio quelli che non possono prendere decisioni per se stessi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
21.07.2025

Sedi della sperimentazione

Sufentanil: Questo farmaco viene somministrato per via intranasale per alleviare il dolore intenso associato a crisi vaso-occlusive nei bambini con anemia falciforme. รˆ utilizzato per fornire un rapido sollievo dal dolore.

Morfina: Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e fa parte del trattamento standard per gestire il dolore severo. Viene utilizzato dopo la somministrazione di sufentanil per continuare a controllare il dolore nei pazienti.

Crisi vaso-occlusiva dovuta a malattia a cellule falciformi โ€“ รˆ una complicazione dolorosa che si verifica quando i globuli rossi a forma di falce bloccano il flusso sanguigno nei piccoli vasi sanguigni. Questo blocco puรฒ causare dolore intenso e improvviso, spesso nelle ossa, nelle articolazioni o nell’addome. La crisi puรฒ durare da poche ore a diversi giorni e puรฒ essere scatenata da fattori come disidratazione, infezioni o stress. Durante una crisi, i tessuti possono ricevere meno ossigeno, portando a danni e infiammazioni. Le crisi vaso-occlusive sono una delle manifestazioni piรน comuni della malattia a cellule falciformi e possono variare in frequenza e gravitร  tra gli individui.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:13

ID della sperimentazione:
2023-504847-15-00
Codice del protocollo:
APHP211035
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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