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Studio sull'uso di sufentanil intranasale per il dolore da crisi vaso-occlusive in bambini con anemia falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla gestione del dolore grave causato da una crisi vaso-occlusiva nei bambini affetti da anemia falciforme. L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue che può causare episodi di dolore intenso, noti come crisi vaso-occlusive, a causa del blocco dei vasi sanguigni da parte di globuli rossi deformati. Lo studio mira a valutare l'efficacia di un trattamento che combina la somministrazione intranasale di sufentanil, un potente antidolorifico, seguita dalla somministrazione endovenosa di morfina, rispetto a un placebo seguito dalla morfina endovenosa.

Il sufentanil è un farmaco utilizzato per alleviare il dolore intenso e viene somministrato attraverso il naso, mentre la morfina è un altro potente antidolorifico somministrato per via endovenosa. Lo scopo principale dello studio è dimostrare che l'uso del sufentanil intranasale, seguito dalla morfina, offre un sollievo dal dolore più rapido ed efficace rispetto al solo uso della morfina endovenosa. I partecipanti allo studio sono bambini che si presentano al pronto soccorso pediatrico con una crisi vaso-occlusiva grave.

Durante lo studio, i bambini riceveranno il trattamento assegnato e il loro livello di dolore sarà monitorato a intervalli regolari per valutare l'efficacia del sollievo dal dolore. L'obiettivo è determinare se il trattamento con sufentanil intranasale può ridurre il dolore in modo più efficace entro 30 minuti rispetto al trattamento standard con morfina. Lo studio si svolgerà in un ambiente controllato per garantire la sicurezza e il benessere dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di un spray nasale contenente sufentanil. Questo farmaco viene utilizzato per alleviare il dolore intenso associato alla crisi vaso-occlusiva dovuta alla malattia falciforme.

    La somministrazione avviene nel dipartimento di emergenza pediatrica.

  2. Passaggio 2

    Valutazione del dolore

    Dopo 30 minuti dalla somministrazione dello spray nasale, il livello di dolore viene valutato utilizzando scale specifiche: la scala EVENDOL per i bambini sotto gli 8 anni e la scala NRS-11 per quelli tra 8 e 18 anni.

    L'obiettivo è ridurre il dolore a un livello accettabile, definito come un punteggio EVENDOL ≤ 5/15 o NRS-11 ≤ 3/10.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di morfina

    Se necessario, viene somministrata morfina per via endovenosa per un ulteriore controllo del dolore.

    La morfina è un potente antidolorifico utilizzato come standard di cura in queste situazioni.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni successive

    Il dolore viene monitorato a intervalli regolari: 10, 20, 40, 50 e 60 minuti dopo la somministrazione dello spray nasale.

    Viene valutata la proporzione di bambini che raggiungono un sollievo dal dolore moderato o completo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Vengono monitorati eventuali effetti collaterali come ipotensione, ipossia, bradicardia, difficoltà respiratorie, mal di testa, nausea, vomito, sonnolenza e prurito fino a 4 ore dopo l'iniezione nasale.

    Tutti gli eventi avversi vengono registrati.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale e dimissione

    Viene valutata la soddisfazione per la qualità dell'analgesia e della gestione durante la permanenza in pronto soccorso.

    Viene presa una decisione riguardo all'ammissione o alla dimissione dall'ospedale, considerando anche la necessità di ulteriori trattamenti come la terapia con ossigeno o trasfusioni.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve avere una malattia chiamata anemia falciforme, che può essere di tipo emoglobina SS, SC o Sβ-talassemia.
  • Il paziente deve avere meno di 18 anni.
  • Il paziente deve pesare più di 10 kg.
  • Il paziente deve essere registrato al sistema di sicurezza sociale o avere l'Aiuto Medico di Stato (AME) o i suoi beneficiari.
  • È necessario il consenso informato di chi esercita l'autorità parentale.
  • Il paziente deve presentarsi al pronto soccorso con una crisi vaso-occlusiva, che è un tipo di dolore osseo migratorio che può verificarsi in diverse parti del corpo come arti, colonna vertebrale, torace, bacino o cranio.
  • Il dolore deve essere considerato grave al momento del triage, definito come:
    • Un punteggio EVENDOL di almeno 10 su 15 per bambini da 0 a 18 anni (questa scala è utilizzata solo per bambini sopra gli 8 anni per la randomizzazione).
    • Un punteggio NRS-11 di almeno 7 su 10 per bambini da 8 anni a meno di 18 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno una crisi vaso-occlusiva a causa della malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione in cui i globuli rossi, che normalmente sono rotondi, diventano a forma di falce e possono bloccare i vasi sanguigni.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno un'età compresa tra i 2 e i 18 anni.
  • Non possono partecipare i bambini che non si presentano al pronto soccorso pediatrico con una crisi vaso-occlusiva grave.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere il trattamento standard con morfina, un farmaco usato per alleviare il dolore.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere sufentanil, un altro farmaco usato per alleviare il dolore.
  • Non possono partecipare i bambini che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio quelli che non possono prendere decisioni per se stessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Sufentanil

    Questo farmaco viene somministrato per via intranasale per alleviare il dolore intenso associato a crisi vaso-occlusive nei bambini con anemia falciforme. È utilizzato per fornire un rapido sollievo dal dolore.

  • Morfina

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e fa parte del trattamento standard per gestire il dolore severo. Viene utilizzato dopo la somministrazione di sufentanil per continuare a controllare il dolore nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Sufentanil – Sufentanil è un farmaco somministrato per via intranasale, utilizzato principalmente per il trattamento del dolore acuto grave, come nelle crisi vaso-occlusive dovute alla malattia a cellule falciformi. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza in contesti pediatrici. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il legame ai recettori oppioidi nel sistema nervoso centrale, riducendo la percezione del dolore. Appartiene alla classe farmacologica degli analgesici oppioidi.

Malattie studiate

Crisi vaso-occlusiva dovuta a malattia a cellule falciformi – È una complicazione dolorosa che si verifica quando i globuli rossi a forma di falce bloccano il flusso sanguigno nei piccoli vasi sanguigni. Questo blocco può causare dolore intenso e improvviso, spesso nelle ossa, nelle articolazioni o nell'addome. La crisi può durare da poche ore a diversi giorni e può essere scatenata da fattori come disidratazione, infezioni o stress. Durante una crisi, i tessuti possono ricevere meno ossigeno, portando a danni e infiammazioni. Le crisi vaso-occlusive sono una delle manifestazioni più comuni della malattia a cellule falciformi e possono variare in frequenza e gravità tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-504847-15-00Codice del protocolloAPHP211035Partecipanti previsti915 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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