Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CSL889 in Adulti e Adolescenti con Anemia Falciforme durante Crisi Vaso-Occlusive

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla crisi vaso-occlusiva nei pazienti con anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa dolore intenso e altri problemi di salute. Durante una crisi vaso-occlusiva, i globuli rossi a forma di falce bloccano i vasi sanguigni, impedendo al sangue di fluire correttamente. Questo studio esamina un trattamento chiamato CSL889, che è una soluzione per infusione contenente emopessina umana, una proteina che potrebbe aiutare a risolvere la crisi più rapidamente.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di CSL889 somministrato per via endovenosa. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo, e il tempo necessario per risolvere la crisi vaso-occlusiva sarà monitorato. La durata del trattamento è di massimo cinque giorni, e i partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali effetti collaterali e la loro risposta al trattamento.

Lo studio coinvolge adulti e adolescenti con anemia falciforme che stanno vivendo una crisi vaso-occlusiva. I ricercatori valuteranno anche il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi contro CSL889 e monitoreranno altri aspetti come il tasso di ricovero ospedaliero e il consumo di oppioidi per il dolore. L’obiettivo è migliorare la gestione delle crisi vaso-occlusive e ridurre il tempo di recupero per i pazienti con questa condizione.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento con CSL889 o un placebo. Il placebo è una soluzione che non contiene il principio attivo.

Il trattamento verrà somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che il farmaco verrà introdotto direttamente in una vena.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco CSL889 o il placebo verrà somministrato in dosi multiple. La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio.

Durante questo periodo, verranno monitorati attentamente gli effetti del trattamento e la risposta del corpo.

3 monitoraggio e valutazione

Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Questo include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e la misurazione del tempo necessario per la risoluzione della crisi vaso-occlusiva.

Saranno raccolti campioni di sangue per analizzare la presenza di anticorpi e la concentrazione del farmaco nel corpo.

4 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

Verranno discussi i risultati del trattamento e le eventuali necessità di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

  • Al momento del consenso informato, il paziente deve avere un’età di almeno 18 anni (adulti) oppure avere un’età compresa tra 12 e meno di 18 anni (adolescenti, dove approvato e quando l’iscrizione per gli adolescenti è stata aperta dallo sponsor, con l’approvazione del Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati).
  • Deve essere stato diagnosticato con anemia falciforme (qualsiasi genotipo). L’anemia falciforme è una malattia genetica del sangue.
  • Deve essersi presentato al sito dello studio con una nuova crisi vaso-occlusiva acuta che richiede trattamento con oppioidi parenterali. Una crisi vaso-occlusiva è un episodio doloroso causato dal blocco dei vasi sanguigni. Gli oppioidi parenterali sono farmaci antidolorifici somministrati tramite iniezione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla crisi vaso-occlusiva legata alla malattia a cellule falciformi. La crisi vaso-occlusiva è un blocco del flusso sanguigno che può causare dolore.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 4 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgio

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Francia
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italia
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italia
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Pellegrin Hospital Bordeaux Francia
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Uwywmnphhs Om Aszciyn Edegem Belgio
Ujvpautbkj Dfffc Sxwcp Du Rpfs Lq Sxwbuobc Roma Italia
Aqxitur Oryaaigmnwj Oqrphjeu Rvosrjs Vyhmi Skjck Ctxqwaeu Palermo Italia
Alaruqmof Uyb Amsterdam Paesi Bassi
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
07.07.2025
Francia Francia
Non reclutando
07.07.2025
Germania Germania
Non reclutando
07.07.2025
Grecia Grecia
Non reclutando
07.07.2025
Italia Italia
Non reclutando
07.07.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
07.07.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
07.07.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

CSL889 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della crisi vaso-occlusiva nei pazienti con anemia falciforme. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. L’obiettivo principale di CSL889 è aiutare a risolvere più rapidamente le crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi causati dal blocco dei piccoli vasi sanguigni. Queste crisi sono comuni nelle persone con anemia falciforme e possono causare dolore intenso e danni agli organi. CSL889 agisce come una forma di proteina umana chiamata emopexina, che potrebbe aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare il flusso sanguigno durante una crisi.

Crisi vaso-occlusiva della malattia a cellule falciformi – La crisi vaso-occlusiva è una complicanza acuta della malattia a cellule falciformi, caratterizzata da episodi di dolore intenso. Questo dolore è causato dall’ostruzione dei piccoli vasi sanguigni da parte delle cellule falciformi, che sono globuli rossi anomali. Durante una crisi, il flusso sanguigno viene bloccato, portando a ischemia e danno tissutale. Le crisi possono essere scatenate da fattori come disidratazione, infezioni o stress. La frequenza e la gravità delle crisi possono variare tra gli individui. Le crisi vaso-occlusive possono durare da poche ore a diversi giorni.

ID della sperimentazione:
2024-513440-29-00
Codice del protocollo:
CSL889_2001
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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