CHRU De Nancy
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Vandoeuvre-lès-Nancy, Francia
Non in reclutamentoMalattia rara
Studio sull'uso di ravulizumab per bambini con microangiopatia trombotica dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La ricerca si concentra su una condizione chiamata microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA). Questa condizione può verificarsi nei bambini che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali, un trattamento utilizzato per alcune malattie del sangue. La microangiopatia trombotica è una malattia in cui piccoli vasi sanguigni si danneggiano e si formano coaguli di sangue, causando problemi in vari organi.
Il farmaco studiato è il ravulizumab, noto anche come Ultomiris, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di ravulizumab, insieme alle cure di supporto migliori disponibili, nel trattamento dei bambini affetti da HSCT-TMA. Lo studio è di tipo "open-label", il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco e non ci sarà un gruppo placebo.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ravulizumab e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno valutati diversi aspetti della loro salute, come la funzione degli organi e la sopravvivenza complessiva. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 18 anni. L'obiettivo è capire se ravulizumab può migliorare la condizione dei pazienti con HSCT-TMA e fornire informazioni utili per il trattamento futuro di questa malattia.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
12 criteri
- Il partecipante deve avere un'età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
- Il partecipante deve aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) negli ultimi 12 mesi al momento dello screening.
- Il partecipante deve avere una diagnosi di TMA (microangiopatia trombotica) basata su alcuni criteri specifici durante il periodo di screening o entro 14 giorni prima dello screening, come:
- Trombocitopenia de novo o resistenza alla trasfusione di piastrine (basso numero di piastrine nel sangue).
- Uno dei seguenti segni di emolisi (distruzione dei globuli rossi):
- Lattato deidrogenasi superiore al limite normale per l'età.
- Presenza di schistociti (frammenti di globuli rossi) nel sangue.
- Proteinuria (presenza di proteine nelle urine) nell'analisi delle urine.
- Anemia de novo (basso numero di globuli rossi) o presenza di ipertensione (pressione alta).
- Il partecipante deve avere una HSCT-TMA che persiste per almeno 72 ore dopo la gestione iniziale di qualsiasi agente o condizione scatenante.
- Il peso corporeo del partecipante deve essere di almeno 5 kg al momento dello screening o entro 7 giorni prima dell'inizio del periodo di screening.
- Il partecipante, se maschio o femmina, deve utilizzare metodi contraccettivi in conformità con le normative locali per chi partecipa a studi clinici.
- Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche, se clinicamente possibile, secondo le linee guida nazionali e le raccomandazioni per la ricostituzione immunitaria dopo HSCT. Deve essere rivaccinato contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae, se clinicamente possibile, secondo le linee guida istituzionali. Tutti i partecipanti devono ricevere antibiotici profilattici secondo le linee guida istituzionali per la profilassi delle infezioni post-trapianto, inclusa la copertura contro N. meningitidis per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica. I partecipanti che non possono ricevere il vaccino meningococcico devono ricevere antibiotici profilattici per l'intero periodo di trattamento e per 8 mesi dopo l'ultima dose di ravulizumab.
- Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso o assenso e in questo protocollo.
Chi non può partecipare allo studio?
7 criteri
- Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei componenti del farmaco in studio.
- Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
- Non possono partecipare i pazienti che hanno una malattia grave che potrebbe influenzare la loro capacità di completare lo studio.
- Non possono partecipare i pazienti che sono incinte o stanno allattando.
- Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
- Non possono partecipare i pazienti che hanno una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la loro partecipazione allo studio.
- Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Ravulizumab è un farmaco utilizzato per trattare i partecipanti pediatrici con microangiopatia trombotica (TMA) dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questo farmaco viene somministrato in aggiunta alle cure di supporto migliori disponibili per valutare la sua efficacia nel trattamento di questa condizione.
Che cosa si sa già del trattamento
Ravulizumab – Ravulizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per trattare la microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei bambini. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia in combinazione con le migliori cure di supporto. Il farmaco agisce bloccando una proteina del sistema immunitario chiamata C5, riducendo così l'infiammazione e la formazione di coaguli nei piccoli vasi sanguigni. Ravulizumab appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori del complemento.
Malattie studiate
Microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA) – È una complicanza rara che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questa condizione è caratterizzata da danni ai piccoli vasi sanguigni, che possono portare a problemi di coagulazione del sangue. I sintomi possono includere anemia, bassa conta piastrinica e danni agli organi come i reni, il cuore e il sistema nervoso centrale. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un miglioramento spontaneo, mentre altri possono sviluppare complicazioni più gravi. La gestione della condizione si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sul supporto delle funzioni degli organi colpiti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-507850-33-00Codice del protocolloALXN1210-TMA-314Partecipanti previsti47 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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