Centro Clinico Nemo
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Milano, Italia
Non in reclutamentoMalattia rara
Studio sull'uso di nusinersen in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale che hanno partecipato a studi precedenti
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Lo studio si concentra su un farmaco chiamato nusinersen, noto anche come SPINRAZA, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa condizione.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di nusinersen quando somministrato a dosi più elevate. I partecipanti a questo studio hanno già preso parte a una precedente ricerca con lo stesso farmaco. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute generale.
Il farmaco viene somministrato attraverso un'iniezione nella parte bassa della schiena, un metodo noto come uso intratecale. Lo studio si svolgerà per un periodo prolungato, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati su come il farmaco influisce sulla crescita, sui parametri di laboratorio e su altri aspetti della salute dei partecipanti. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nel tempo.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
5 criteri
- Il paziente deve avere una condizione medica chiamata Atrofia Muscolare Spinale.
- Il paziente deve aver completato la visita del Giorno 302 nello studio 232SM203 (NCT04089566) seguendo il protocollo dello studio.
- Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 e 3 anni.
- Sia i pazienti di sesso femminile che maschile possono partecipare allo studio.
- Il paziente può appartenere a una popolazione vulnerabile, il che significa che potrebbe avere bisogni speciali o richiedere protezioni aggiuntive durante lo studio.
Chi non può partecipare allo studio?
3 criteri
- Non aver partecipato allo studio precedente 232SM203 (NCT04089566).
- Non avere un'età compresa tra 2 e 3 anni.
- Non essere in grado di ricevere il trattamento per via intratecale, che significa somministrare il farmaco direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Nusinersen è un farmaco utilizzato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). In questo studio clinico, viene somministrato a dosi più elevate rispetto a quelle standard. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo trattamento nei partecipanti che hanno già preso parte a uno studio precedente con nusinersen. Viene somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido spinale.
Che cosa si sa già del trattamento
Nusinersen – Nusinersen è somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale. Attualmente, è approvato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) e viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a dosi più elevate. È indicato principalmente per migliorare la funzione motoria nei pazienti con SMA. A livello molecolare, nusinersen agisce modificando lo splicing del pre-mRNA del gene SMN2, aumentando la produzione della proteina SMN, essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso.
Malattie studiate
Atrofia Muscolare Spinale – L'atrofia muscolare spinale è una malattia genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, responsabili del controllo dei muscoli. Questa condizione porta a una debolezza muscolare progressiva e a una perdita di massa muscolare. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono difficoltà nel movimento, problemi respiratori e difficoltà nella deglutizione. La malattia è causata da mutazioni nel gene SMN1, che riducono la produzione di una proteina essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni. Esistono diverse forme di atrofia muscolare spinale, classificate in base all'età di insorgenza e alla gravità dei sintomi. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505637-27-00Codice del protocollo232SM302Partecipanti previsti106 personePromotoreBiogen Idec Research Limited
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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