La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Lo studio si concentra su un farmaco chiamato Nusinersen, noto anche come SPINRAZA, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa condizione.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Nusinersen quando somministrato a dosi più elevate. I partecipanti a questo studio hanno già preso parte a una precedente ricerca con lo stesso farmaco. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute generale.
Il farmaco viene somministrato attraverso un’iniezione nella parte bassa della schiena, un metodo noto come uso intratecale. Lo studio si svolgerà per un periodo prolungato, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati su come il farmaco influisce sulla crescita, sui parametri di laboratorio e su altri aspetti della salute dei partecipanti. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nel tempo.
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