Indice
- Panoramica dei trial su Setrusumab
- Studio NCT05125809
- Studio NCT05768854
- Endpoint e risultati misurati
- Chi può partecipare
- Fasi di studio e stato
Panoramica dei trial su Setrusumab
Nei dati disponibili, Setrusumab è studiato in trial clinici per persone con osteogenesis imperfecta, una malattia delle ossa fragili che porta a fratture frequenti.[1][2]
I due studi elencati sono entrambi interventistici, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e non solo vengono osservati.[1][2] Uno studio è in fase 4 e l’altro in fase 3.[1][2]
Studio NCT05125809
Lo studio NCT05125809 ha come titolo “A study to test product setrusumab in subjects with brittle bone syndrome” ed è stato autorizzato.[1] La condizione studiata è l’osteogenesis imperfecta (OI), chiamata anche sindrome dell’osso fragile nel titolo dello studio.[1]
Questo trial è in fase 4 e prevede un arruolamento di 174 partecipanti.[1] Nella breve descrizione, i ricercatori vogliono identificare una strategia di dosaggio nella fase II e valutare, nella fase III, se Setrusumab riduce il tasso di fratture rispetto al placebo.[1]
Il confronto con placebo significa che alcuni partecipanti ricevono una sostanza di controllo senza effetto attivo, così i ricercatori possono capire meglio se il trattamento fa davvero differenza.[1] In questo studio è prevista anche la somministrazione di glucosio/destrosio al 5% come soluzione di confronto.[1]
Studio NCT05768854
Lo studio NCT05768854 si intitola “Setrusumab vs Bisphosphonates in Pediatric Subjects with Osteogenesis Imperfecta (Cosmic)” ed è stato autorizzato.[2] Questo trial riguarda soggetti pediatrici con osteogenesis imperfecta, quindi bambini e ragazzi con la stessa malattia.[2]
Lo studio è in fase 3 e prevede 68 partecipanti.[2] Qui Setrusumab viene confrontato con bisfosfonati per via endovenosa, cioè farmaci dati in vena che rappresentano il trattamento di confronto nello studio.[2]
L’obiettivo principale è valutare l’effetto di Setrusumab sulla riduzione del tasso di fratture, includendo anche le fratture vertebrali morfometriche nell’analisi primaria.[2] In questo studio i ricercatori vogliono capire se Setrusumab offre un vantaggio rispetto ai bisfosfonati endovenosi nel controllo delle fratture.[2]
Endpoint e risultati misurati
Gli endpoint primari sono i risultati principali che uno studio vuole misurare.[1][2] Nel trial NCT05125809, un endpoint della fase II è la variazione percentuale di P1NP nel sangue rispetto al basale al mese 1.[1]
Nel medesimo studio, l’endpoint della fase III è il tasso annualizzato di tutte le fratture confermate con radiografia, escluse le fratture vertebrali morfometriche e quelle delle dita, dei piedi, del viso e del cranio.[1] Questa scelta aiuta a misurare in modo più preciso il numero di fratture considerate nel confronto tra i gruppi.[1]
Nel trial NCT05768854, l’endpoint primario è il tasso annualizzato di tutte le fratture confermate con radiografia, comprese le fratture vertebrali morfometriche.[2] In parole semplici, i ricercatori controllano quante fratture nuove compaiono in un anno e se il trattamento le riduce.[2]
Chi può partecipare
Entrambi i trial sono dedicati a persone con osteogenesis imperfecta.[1][2] Uno studio include soggetti con OI in generale, mentre l’altro è specifico per soggetti pediatrici con OI.[1][2]
Questo significa che i criteri di partecipazione sono legati alla diagnosi di osteogenesis imperfecta e, nel secondo studio, anche all’età pediatrica.[2] I dati forniti non riportano altri criteri di inclusione o esclusione.[1][2]
Fasi di studio e stato
Le fasi riportate sono fase 3 e fase 4, che sono momenti diversi dello sviluppo clinico di un trattamento.[1][2] In questi dati, entrambi gli studi risultano con stato Authorised, cioè autorizzati.[1][2]
Il trial di fase 3 confronta Setrusumab con bisfosfonati endovenosi nei bambini con OI, mentre il trial di fase 4 valuta Setrusumab rispetto al placebo in soggetti con OI.[1][2] I due studi hanno quindi obiettivi simili, ma con confronti e popolazioni diverse.[1][2]
