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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Masitinib per la Sclerosi Multipla Progressiva Primaria o Secondaria senza Ricadute

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e può portare a problemi di movimento, equilibrio e altre funzioni corporee. In particolare, lo studio esamina due forme di questa malattia: la sclerosi multipla primaria progressiva e la sclerosi multipla secondaria progressiva, entrambe caratterizzate da un peggioramento graduale dei sintomi senza episodi di ricaduta. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato masitinib, somministrato in compresse rivestite, che agisce come un inibitore della tirosina chinasi, un tipo di proteina coinvolta nella crescita e divisione cellulare.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del masitinib rispetto a un placebo nel trattamento di pazienti con queste forme di sclerosi multipla. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di 96 settimane. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella progressione della malattia. Il masitinib sarà somministrato con un dosaggio che può essere aumentato fino a 4,5 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno, a seconda della risposta del paziente al trattamento.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il masitinib e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari, che includeranno test fisici e neurologici, per monitorare la progressione della malattia e l'efficacia del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come il masitinib possa influenzare la progressione della sclerosi multipla e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'inclusione nello studio, il trattamento inizia con l'assunzione di una compressa rivestita di masitinib per via orale.

    La dose iniziale è di 3,0 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno.

  2. Passaggio 2

    Aumento della dose

    Dopo quattro settimane dall'inizio del trattamento, la dose di masitinib può essere aumentata a 4,5 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno, se tollerata.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Durante lo studio, sono previste visite di controllo regolari per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

    Le visite includono valutazioni cliniche e test specifici come la scala di disabilità (EDSS), test di camminata e test di destrezza manuale.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni tramite risonanza magnetica

    Le risonanze magnetiche del cervello sono effettuate all'inizio, alla settimana 48 e alla settimana 96 per valutare il volume cerebrale e le lesioni.

    Queste valutazioni aiutano a monitorare eventuali cambiamenti nel cervello durante il trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando strumenti specifici come il questionario MSQOL-54, che misura l'impatto della malattia sulla vita quotidiana.

    Altri strumenti di valutazione includono la scala di impatto della fatica e la scala di valutazione della depressione.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio ha una durata totale di 96 settimane.

    Alla fine dello studio, vengono effettuate valutazioni finali per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con masitinib.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un paziente con sclerosi multipla primaria progressiva o secondaria progressiva, con inizio dei sintomi almeno cinque anni prima dell'inclusione e senza ricadute diagnosticate secondo i criteri di McDonald del 2017 almeno due anni prima dello screening.
  • Avere un punteggio sulla Scala di Stato di Disabilità Espansa (EDSS) compreso tra 3.0 e 6.0 (inclusi) al momento dello screening e al basale. L'EDSS è una scala che misura il livello di disabilità nei pazienti con sclerosi multipla.
  • Avere un peggioramento del punteggio EDSS di almeno 1 punto senza miglioramenti nei 2 anni precedenti lo screening.
  • Assenza di lesioni cerebrali che si illuminano con il gadolinio alla risonanza magnetica (MRI) al basale durante lo screening. Le lesioni che si illuminano con il gadolinio sono aree di infiammazione attiva nel cervello.
  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni al momento dello screening.
  • Avere un peso superiore a 45 kg e un Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18 e 35 kg/m² al momento dello screening o al basale. Il BMI è un numero calcolato dal peso e dall'altezza di una persona.
  • Per le donne in età fertile, entrare nello studio dopo un ciclo mestruale e avere un test di gravidanza negativo, e accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo contraccettivo efficace da parte del partner maschile durante lo studio e per 8 mesi dopo l'ultima assunzione del trattamento. Per gli uomini con una partner femminile in età fertile, accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo contraccettivo efficace da parte della partner femminile durante lo studio e per 5 mesi dopo l'ultima assunzione del trattamento, oppure accettare di usare un metodo contraccettivo efficace e un metodo contraccettivo altamente efficace da parte della partner femminile durante lo studio e per 5 mesi dopo l'ultima assunzione del trattamento.
  • Essere in grado di comprendere e disposti a firmare e datare il modulo di consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica del protocollo, al momento dello screening. Se i pazienti sono in grado di dare il consenso allo studio ma non possono firmare da soli a causa dell'aggravamento della condizione della malattia, il consenso informato scritto può essere ottenuto da un rappresentante legalmente autorizzato che può firmare per conto dei pazienti dopo aver confermato l'accordo dei pazienti alla partecipazione allo studio.
  • Essere in grado e disposti a rispettare il protocollo dello studio e a presentarsi in loco secondo il programma delle visite del protocollo, valutato al momento dello screening e al basale.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se hai una forma di sclerosi multipla che include ricadute, cioè peggioramenti improvvisi dei sintomi.
  • Non puoi partecipare se hai altre malattie gravi che potrebbero influenzare la tua salute durante lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se hai allergie note al farmaco in studio o a uno dei suoi componenti.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Masitinib è un farmaco che viene studiato per il trattamento della sclerosi multipla progressiva primaria o secondaria senza ricadute. Questo farmaco viene assunto per via orale e agisce bloccando alcune proteine nel corpo che possono contribuire alla progressione della malattia. L'obiettivo del trattamento con masitinib è rallentare l'avanzamento della sclerosi multipla e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Durante lo studio clinico, i ricercatori stanno valutando sia l'efficacia che la sicurezza di questo farmaco per assicurarsi che sia un'opzione valida per i pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Masitinib – Masitinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva o secondaria progressiva senza ricadute. Questo farmaco è in fase 3 di sperimentazione, il che significa che è in una fase avanzata di valutazione per la sua efficacia e sicurezza. Masitinib è indicato principalmente per le persone con sclerosi multipla progressiva, una condizione che colpisce il sistema nervoso centrale. A livello molecolare, masitinib agisce inibendo specifiche proteine chiamate tirosin-chinasi, che sono coinvolte nei processi infiammatori e nella progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi, che sono utilizzati per modulare le risposte cellulari anomale.

Malattie studiate

Sclerosi Multipla – La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il cervello e il midollo spinale. Si caratterizza per la distruzione della mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose, che porta a problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. La progressione della malattia può variare, ma spesso include episodi di peggioramento dei sintomi seguiti da periodi di remissione. Nei casi di sclerosi multipla progressiva primaria o secondaria, i sintomi peggiorano gradualmente nel tempo senza periodi di remissione. I sintomi possono includere debolezza muscolare, problemi di coordinazione e equilibrio, difficoltà visive e affaticamento. La malattia può anche influenzare la funzione cognitiva e causare cambiamenti emotivi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516672-16-00Codice del protocolloAB20009Partecipanti previsti145 personePromotoreAb Science

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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