Studio sull'efficacia e sicurezza di fedratinib e azacitidina in pazienti con mielofibrosi in fase accelerata

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata mielofibrosi in fase accelerata, una condizione in cui il midollo osseo produce cellule del sangue in modo anomalo. Questa malattia può portare a sintomi come affaticamento, febbre e ingrossamento della milza. Il trattamento in esame combina due farmaci: fedratinib, noto anche come Inrebic, e CC-486, che è una forma di azacitidina in compresse rivestite. Fedratinib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule cancerose a crescere, mentre azacitidina è un agente ipometilante che aiuta a ripristinare il normale funzionamento delle cellule del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza della combinazione di questi due farmaci nei pazienti con mielofibrosi in fase accelerata. Nella prima fase dello studio, si esaminerà la sicurezza e la tollerabilità della combinazione di fedratinib e CC-486. Nella seconda fase, si valuterà la risposta al trattamento, cercando di capire se i pazienti mostrano un miglioramento clinico, una remissione parziale o una remissione completa. I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti dei sintomi.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà fino al 2027. Durante questo periodo, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici, test di laboratorio e monitoraggio dei segni vitali per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. L'obiettivo finale è determinare se la combinazione di fedratinib e CC-486 può offrire un'opzione di trattamento efficace per le persone affette da mielofibrosi in fase accelerata.