Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata mielofibrosi in fase accelerata, una condizione in cui il midollo osseo produce cellule del sangue in modo anomalo. Questa malattia può portare a sintomi come affaticamento, febbre e ingrossamento della milza. Il trattamento in esame combina due farmaci: fedratinib, noto anche come Inrebic, e CC-486, che è una forma di azacitidina in compresse rivestite. Fedratinib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule cancerose a crescere, mentre azacitidina è un agente ipometilante che aiuta a ripristinare il normale funzionamento delle cellule del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione di questi due farmaci nei pazienti con mielofibrosi in fase accelerata. Nella prima fase dello studio, si esaminerà la sicurezza e la tollerabilità della combinazione di fedratinib e CC-486. Nella seconda fase, si valuterà la risposta al trattamento, cercando di capire se i pazienti mostrano un miglioramento clinico, una remissione parziale o una remissione completa. I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti dei sintomi.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà fino al 2027. Durante questo periodo, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici, test di laboratorio e monitoraggio dei segni vitali per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se la combinazione di fedratinib e CC-486 può offrire un’opzione di trattamento efficace per le persone affette da mielofibrosi in fase accelerata.