Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Queste condizioni colpiscono il midollo osseo e il sangue, causando problemi nella produzione di cellule del sangue sane. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: midostaurin e decitabina. Midostaurin รจ somministrato in capsule morbide da 25 mg, mentre decitabina รจ una polvere che viene preparata per infusione endovenosa.
Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la tollerabilitร dell’aggiunta di midostaurin a un trattamento di 10 giorni con decitabina in pazienti adulti con LMA e MDS ad alto rischio che non sono idonei per la chemioterapia standard. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di tre cicli, e verrร monitorata la risposta al trattamento, inclusa la remissione completa o parziale della malattia.
Durante lo studio, i partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto di midostaurin per confrontare i risultati. La sicurezza e la tollerabilitร del trattamento saranno attentamente valutate, insieme alla sopravvivenza complessiva e al tempo trascorso in ospedale. Lo studio mira anche a identificare eventuali mutazioni genetiche che potrebbero influenzare la risposta al trattamento e a valutare le condizioni fisiche e funzionali dei partecipanti per prevedere i risultati del trattamento.











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