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Studio sull'efficacia di midostaurin e decitabina in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei a trattamenti standard

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Queste condizioni colpiscono il midollo osseo e il sangue, causando problemi nella produzione di cellule del sangue sane. Il trattamento in esame prevede l'uso di due farmaci: midostaurin e decitabina. Midostaurin è somministrato in capsule morbide da 25 mg, mentre decitabina è una polvere che viene preparata per infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la tollerabilità dell'aggiunta di midostaurin a un trattamento di 10 giorni con decitabina in pazienti adulti con LMA e MDS ad alto rischio che non sono idonei per la chemioterapia standard. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di tre cicli, e verrà monitorata la risposta al trattamento, inclusa la remissione completa o parziale della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto di midostaurin per confrontare i risultati. La sicurezza e la tollerabilità del trattamento saranno attentamente valutate, insieme alla sopravvivenza complessiva e al tempo trascorso in ospedale. Lo studio mira anche a identificare eventuali mutazioni genetiche che potrebbero influenzare la risposta al trattamento e a valutare le condizioni fisiche e funzionali dei partecipanti per prevedere i risultati del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di decitabina per via endovenosa. La decitabina è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

    La decitabina viene somministrata per un periodo di 10 giorni consecutivi. Durante questo periodo, il paziente riceve infusioni giornaliere del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Aggiunta di midostaurina

    Dopo il ciclo iniziale di decitabina, viene aggiunta la midostaurina al trattamento. La midostaurina è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule molli da 25 mg.

    La midostaurina viene assunta due volte al giorno, continuando per tutta la durata del ciclo di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Cicli di trattamento

    Il trattamento è strutturato in cicli di 28 giorni. Ogni ciclo include 10 giorni di somministrazione di decitabina e l'assunzione continua di midostaurina.

    Il paziente completa tre cicli di trattamento, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la tollerabilità dei farmaci.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Durante e dopo i tre cicli di trattamento, vengono effettuate valutazioni per determinare l'efficacia del trattamento. Queste valutazioni includono esami del sangue e altre analisi per monitorare la risposta della malattia.

    L'obiettivo principale è valutare il tasso di risposta completa o parziale alla fine dei tre cicli.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento, viene monitorata la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci. Questo include la registrazione di eventuali effetti collaterali e la loro gravità.

    Il monitoraggio continuo aiuta a garantire che il trattamento sia sicuro e che eventuali problemi siano gestiti tempestivamente.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica secondo la classificazione WHO 2016, escludendo la leucemia promielocitica acuta.
  • Essere un paziente di 18 anni o più.
  • Non essere idoneo alla chemioterapia standard, definito come HCT-CI maggiore o uguale a 3 o per altri motivi (come il desiderio del paziente).
  • Avere un conteggio dei globuli bianchi (WBC) minore o uguale a 30 x 10^9/L (è consentito l'uso di idrossiurea per un massimo di 5 giorni, da interrompere 2 giorni prima dell'inizio del trattamento con decitabina).
  • Avere funzioni renali ed epatiche adeguate, a meno che non siano chiaramente correlate alla malattia, come indicato dai seguenti valori di laboratorio: creatinina sierica minore o uguale a 221,7 µmol/L (o minore o uguale a 2,5 mg/dL), bilirubina sierica minore o uguale a 2,5 volte il limite superiore della norma, e alanina transaminasi (ALT) minore o uguale a 2,5 volte il limite superiore della norma.
  • Avere uno stato di salute generale (performance status) 0, 1 o 2 secondo la scala WHO.
  • Essere disposto e in grado di utilizzare un'adeguata contraccezione durante e fino a 5 mesi dopo l'ultimo trattamento del protocollo.
  • Fornire un consenso informato scritto.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta o la sindrome mielodisplastica. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il sangue e il midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Midostaurin

    Questo farmaco viene utilizzato per valutare la sua efficacia e tollerabilità quando aggiunto al trattamento con decitabina. Midostaurin è un inibitore della tirosina chinasi, che può aiutare a bloccare la crescita delle cellule tumorali. Viene studiato per vedere se può migliorare i risultati nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) e sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS).

  • Decitabina

    Questo è un farmaco che viene utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta (AML). Decitabina agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, il che può portare alla loro morte. Nel contesto di questo studio, viene somministrato per un periodo di 10 giorni per valutare la sua efficacia in combinazione con midostaurin.

Che cosa si sa già del trattamento

Midostaurin – Midostaurin è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta e della sindrome mielodisplastica. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la tollerabilità in combinazione con decitabina in pazienti adulti non idonei a trattamenti più intensivi. Midostaurin agisce inibendo diverse chinasi, che sono proteine coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione è rapida e richiede un intervento tempestivo. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane.

  • Sindrome mielodisplastica

    È un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le persone affette possono presentare anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti facili a causa della carenza di globuli rossi, bianchi o piastrine. La malattia può progredire lentamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere affaticamento, pallore e facilità di lividi. Il midollo osseo produce cellule del sangue immature e anormali che non funzionano correttamente. La sindrome è più comune negli anziani e può essere associata a precedenti trattamenti chemioterapici o esposizione a sostanze chimiche.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-503829-18-00Codice del protocolloHO155Partecipanti previsti140 personePromotoreHemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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