Studio sull’efficacia di midostaurin e decitabina in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei a trattamenti standard

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Sponsor

  • Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Queste condizioni colpiscono il midollo osseo e il sangue, causando problemi nella produzione di cellule del sangue sane. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: midostaurin e decitabina. Midostaurin รจ somministrato in capsule morbide da 25 mg, mentre decitabina รจ una polvere che viene preparata per infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la tollerabilitร  dell’aggiunta di midostaurin a un trattamento di 10 giorni con decitabina in pazienti adulti con LMA e MDS ad alto rischio che non sono idonei per la chemioterapia standard. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di tre cicli, e verrร  monitorata la risposta al trattamento, inclusa la remissione completa o parziale della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto di midostaurin per confrontare i risultati. La sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento saranno attentamente valutate, insieme alla sopravvivenza complessiva e al tempo trascorso in ospedale. Lo studio mira anche a identificare eventuali mutazioni genetiche che potrebbero influenzare la risposta al trattamento e a valutare le condizioni fisiche e funzionali dei partecipanti per prevedere i risultati del trattamento.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di decitabina per via endovenosa. La decitabina รจ un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

La decitabina viene somministrata per un periodo di 10 giorni consecutivi. Durante questo periodo, il paziente riceve infusioni giornaliere del farmaco.

2aggiunta di midostaurina

Dopo il ciclo iniziale di decitabina, viene aggiunta la midostaurina al trattamento. La midostaurina รจ un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule molli da 25 mg.

La midostaurina viene assunta due volte al giorno, continuando per tutta la durata del ciclo di trattamento.

3cicli di trattamento

Il trattamento รจ strutturato in cicli di 28 giorni. Ogni ciclo include 10 giorni di somministrazione di decitabina e l’assunzione continua di midostaurina.

Il paziente completa tre cicli di trattamento, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la tollerabilitร  dei farmaci.

4valutazione della risposta

Durante e dopo i tre cicli di trattamento, vengono effettuate valutazioni per determinare l’efficacia del trattamento. Queste valutazioni includono esami del sangue e altre analisi per monitorare la risposta della malattia.

L’obiettivo principale รจ valutare il tasso di risposta completa o parziale alla fine dei tre cicli.

5monitoraggio della sicurezza

Durante tutto il periodo di trattamento, viene monitorata la sicurezza e la tollerabilitร  dei farmaci. Questo include la registrazione di eventuali effetti collaterali e la loro gravitร .

Il monitoraggio continuo aiuta a garantire che il trattamento sia sicuro e che eventuali problemi siano gestiti tempestivamente.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica secondo la classificazione WHO 2016, escludendo la leucemia promielocitica acuta.
  • Essere un paziente di 18 anni o piรน.
  • Non essere idoneo alla chemioterapia standard, definito come HCT-CI maggiore o uguale a 3 o per altri motivi (come il desiderio del paziente).
  • Avere un conteggio dei globuli bianchi (WBC) minore o uguale a 30 x 10^9/L (รจ consentito l’uso di idrossiurea per un massimo di 5 giorni, da interrompere 2 giorni prima dell’inizio del trattamento con decitabina).
  • Avere funzioni renali ed epatiche adeguate, a meno che non siano chiaramente correlate alla malattia, come indicato dai seguenti valori di laboratorio: creatinina sierica minore o uguale a 221,7 ยตmol/L (o minore o uguale a 2,5 mg/dL), bilirubina sierica minore o uguale a 2,5 volte il limite superiore della norma, e alanina transaminasi (ALT) minore o uguale a 2,5 volte il limite superiore della norma.
  • Avere uno stato di salute generale (performance status) 0, 1 o 2 secondo la scala WHO.
  • Essere disposto e in grado di utilizzare un’adeguata contraccezione durante e fino a 5 mesi dopo l’ultimo trattamento del protocollo.
  • Fornire un consenso informato scritto.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta o la sindrome mielodisplastica. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il sangue e il midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
22.05.2020
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
02.01.2020

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Midostaurin: Questo farmaco viene utilizzato per valutare la sua efficacia e tollerabilitร  quando aggiunto al trattamento con decitabina. Midostaurin รจ un inibitore della tirosina chinasi, che puรฒ aiutare a bloccare la crescita delle cellule tumorali. Viene studiato per vedere se puรฒ migliorare i risultati nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) e sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS).

Decitabina: Questo รจ un farmaco che viene utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta (AML). Decitabina agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, il che puรฒ portare alla loro morte. Nel contesto di questo studio, viene somministrato per un periodo di 10 giorni per valutare la sua efficacia in combinazione con midostaurin.

Malattie investigate:

Leucemia mieloide acuta โ€“ รˆ un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilitร  di sanguinamento o lividi. La progressione รจ rapida e richiede un intervento tempestivo. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane.

Sindrome mielodisplastica โ€“ รˆ un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le persone affette possono presentare anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti facili a causa della carenza di globuli rossi, bianchi o piastrine. La malattia puรฒ progredire lentamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere affaticamento, pallore e facilitร  di lividi. Il midollo osseo produce cellule del sangue immature e anormali che non funzionano correttamente. La sindrome รจ piรน comune negli anziani e puรฒ essere associata a precedenti trattamenti chemioterapici o esposizione a sostanze chimiche.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 11:53

Trial ID:
2023-503829-18-00
Numero di protocollo
HO155
NCT ID:
NCT04097470
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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    Farmaci studiati:
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