Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio sull'effetto del glicerolo fenilbutirrato nei pazienti con sindrome corticobasale

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Corticobasal Syndrome (CBS) è una malattia rara che colpisce il cervello, causando problemi di movimento e altre difficoltà neurologiche. Questo studio clinico si concentra su pazienti con CBS e mira a valutare l'efficacia di un farmaco chiamato glycerol phenylbutyrate (noto anche come RAVICTI), confrontandolo con un placebo. Il farmaco viene somministrato come liquido orale e si studia il suo effetto sui livelli di una proteina chiamata neurofilament light chain (NfL), che può essere un indicatore di danno neurologico.

Lo studio è progettato per durare 26 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento con glycerol phenylbutyrate o un placebo. L'obiettivo principale è vedere se il farmaco può ridurre i livelli di NfL nel sangue, il che potrebbe indicare un rallentamento della progressione della malattia. Inoltre, verranno monitorati la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per garantire che sia sicuro per i pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e i cambiamenti nei sintomi della malattia. Questi controlli includeranno esami fisici e neurologici, oltre a test di laboratorio per monitorare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo finale è determinare se glycerol phenylbutyrate può essere un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da Corticobasal Syndrome.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase II per valutare l'efficacia del glicerolo fenilbutirrato nel ridurre i livelli di una proteina chiamata catena leggera del neurofilamento (NfL) nei pazienti con sindrome corticobasale (CBS).

    Lo studio è progettato per durare 26 settimane e confronta il trattamento con glicerolo fenilbutirrato con un placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco RAVICTI, una soluzione orale contenente glicerolo fenilbutirrato alla concentrazione di 1.1 g/ml.

    Il farmaco viene assunto per via orale secondo le istruzioni fornite dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a valutazioni regolari per monitorare i livelli di NfL nel plasma e per verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Le valutazioni includono esami di laboratorio, controllo dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, e esami fisici e neurologici.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento è valutata attraverso l'incidenza di eventuali reazioni avverse e la valutazione di parametri di laboratorio clinici di base.

    Il tempo di sopravvivenza e il tasso di sopravvivenza durante il periodo di studio sono monitorati.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della tollerabilità

    La tollerabilità del trattamento è valutata in base al numero di pazienti che interrompono lo studio a causa di reazioni avverse.

    Le modifiche nelle scale cliniche sono monitorate per confrontare i pazienti trattati con placebo e quelli trattati con il farmaco.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 26 settimane, i risultati dello studio sono analizzati per determinare l'efficacia del glicerolo fenilbutirrato nel ridurre i livelli di NfL e per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nei pazienti con CBS.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età: 18 anni o più
  • Diagnosi di Sindrome Corticobasale (CBS), che può essere "clinicamente possibile" o "clinicamente probabile", oppure diagnosi di Paralisi Sopranucleare Progressiva-CBS
  • Non aver consumato regolarmente glicerolo fenilbutirrato negli ultimi 6 mesi
  • Essere in grado di comprendere tutte le informazioni fornite e dare il proprio consenso informato
  • Essere in grado e disposto a seguire le procedure dello studio clinico
  • Le donne in età fertile devono essere non in allattamento e sterilizzate chirurgicamente o utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace, con un test di gravidanza negativo. Se si utilizza la contraccezione ormonale, deve essere integrata con un metodo di barriera (preferibilmente preservativo maschile). Metodi accettabili includono impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati, dispositivi intrauterini ormonali (IUD), astinenza sessuale o partner vasectomizzato. Metodi non accettabili includono astinenza periodica, coito interrotto, solo spermicidi e metodo dell'amenorrea da lattazione. Non usare insieme preservativo femminile e maschile
  • Avere un regime stabile per almeno 1 mese prima dell'inizio dello studio e non prevedere cambiamenti durante le 26 settimane di trattamento per farmaci contro il Parkinsonismo (come Levodopa, Agonisti della Dopamina, Amantadina e Inibitori MAO-B) e altre sostanze attive sul sistema nervoso centrale, come antidepressivi e farmaci antidemenza

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome Corticobasale (CBS).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Glycerol phenylbutyrate è un farmaco studiato per il suo potenziale effetto nel ridurre i livelli di una proteina chiamata catena leggera dei neurofilamenti (NfL) nei pazienti con sindrome corticobasale (CBS). Questo studio clinico mira a valutare l'efficacia di questo farmaco nel corso di 26 settimane, oltre a verificarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti affetti da CBS.

Che cosa si sa già del trattamento

Glicerolo fenilbutirrato – È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase II per il trattamento della sindrome corticobasale (CBS). Questo farmaco è in fase di ricerca per la sua capacità di ridurre i livelli di catena leggera di neurofilamenti (NfL) nei pazienti affetti da CBS. Il glicerolo fenilbutirrato agisce a livello molecolare legandosi agli acidi grassi, facilitando la loro eliminazione attraverso l'urina. È classificato come un agente diuretico e viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con CBS.

Malattie studiate

Sindrome Corticobasale (CBS) – La sindrome corticobasale è un disturbo neurologico raro che colpisce il movimento, il linguaggio e la funzione cognitiva. Si manifesta con rigidità muscolare, movimenti involontari e difficoltà nel coordinare i movimenti. I pazienti possono anche sperimentare problemi di linguaggio e cambiamenti nel comportamento. La progressione della malattia porta a un peggioramento dei sintomi motori e cognitivi. Le cause esatte della sindrome non sono completamente comprese, ma si ritiene che siano coinvolti danni a specifiche aree del cervello. La diagnosi è spesso complessa a causa della sovrapposizione dei sintomi con altre malattie neurodegenerative.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516897-31-00Codice del protocolloPROFIL-2088-SIM-0032Partecipanti previsti32 personePromotoreKlinikum rechts der Isar der TU Muenchen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.