Il Corticobasal Syndrome (CBS) è una malattia rara che colpisce il cervello, causando problemi di movimento e altre difficoltà neurologiche. Questo studio clinico si concentra su pazienti con CBS e mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato glycerol phenylbutyrate (noto anche come RAVICTI), confrontandolo con un placebo. Il farmaco viene somministrato come liquido orale e si studia il suo effetto sui livelli di una proteina chiamata neurofilament light chain (NfL), che può essere un indicatore di danno neurologico.
Lo studio è progettato per durare 26 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento con glycerol phenylbutyrate o un placebo. L’obiettivo principale è vedere se il farmaco può ridurre i livelli di NfL nel sangue, il che potrebbe indicare un rallentamento della progressione della malattia. Inoltre, verranno monitorati la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per garantire che sia sicuro per i pazienti.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e i cambiamenti nei sintomi della malattia. Questi controlli includeranno esami fisici e neurologici, oltre a test di laboratorio per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo finale è determinare se glycerol phenylbutyrate può essere un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da Corticobasal Syndrome.
Germania 
