Il Corticobasal Syndrome (CBS) รจ una malattia rara che colpisce il cervello, causando problemi di movimento e altre difficoltร neurologiche. Questo studio clinico si concentra su pazienti con CBS e mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato glycerol phenylbutyrate (noto anche come RAVICTI), confrontandolo con un placebo. Il farmaco viene somministrato come liquido orale e si studia il suo effetto sui livelli di una proteina chiamata neurofilament light chain (NfL), che puรฒ essere un indicatore di danno neurologico.
Lo studio รจ progettato per durare 26 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento con glycerol phenylbutyrate o un placebo. L’obiettivo principale รจ vedere se il farmaco puรฒ ridurre i livelli di NfL nel sangue, il che potrebbe indicare un rallentamento della progressione della malattia. Inoltre, verranno monitorati la sicurezza e la tollerabilitร del farmaco per garantire che sia sicuro per i pazienti.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e i cambiamenti nei sintomi della malattia. Questi controlli includeranno esami fisici e neurologici, oltre a test di laboratorio per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo finale รจ determinare se glycerol phenylbutyrate puรฒ essere un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da Corticobasal Syndrome.
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