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Glycerol Phenylbutyrate

Questo articolo riassume gli studi clinici che stanno valutando Glycerol Phenylbutyrate in persone con condizioni neurologiche rare. I trial analizzano soprattutto efficacia, sicurezza e tollerabilità in pazienti con pyruvate dehydrogenase deficiency e corticobasal syndrome.

Indice

Panoramica degli studi

Le informazioni disponibili descrivono due studi clinici interventistici su Glycerol Phenylbutyrate, entrambi in Phase 2 e con stato Authorised.[1][2] Questi studi non sono una descrizione generale del farmaco, ma una valutazione clinica in pazienti con condizioni specifiche.[1][2]

Il primo studio riguarda persone con pyruvate dehydrogenase deficiency e vuole capire se il trattamento migliora la fatica dopo 6 mesi.[1] Il secondo studio riguarda persone con corticobasal syndrome e confronta Glycerol Phenylbutyrate con placebo per valutare un marcatore del danno nervoso nel sangue.[2]

Studio nella pyruvate dehydrogenase deficiency

Lo studio 2024-516410-38-00 è un trial di Phase 2, multicentrico, prospettico e non comparativo, dedicato a pazienti con pyruvate dehydrogenase deficiency.[1] “Multicentrico” significa che lo studio si svolge in più centri, mentre “prospettico” vuol dire che i partecipanti vengono seguiti nel tempo dopo l’inizio dello studio.[1]

Il trial prevede 15 partecipanti e valuta l’efficacia e la sicurezza del trattamento con Glycerol Phenylbutyrate.[1] L’obiettivo principale è verificare l’effetto sulla fatica dopo 6 mesi, usando la Pediatric Quality of Life Inventory Multidimensional Fatigue Scale.[1]

Il risultato principale è il cambiamento del punteggio totale tra l’inizio dello studio e il mese 6.[1] Un miglioramento del 20% del punteggio complessivo tra M0 e M6 viene considerato segno di successo del trattamento sulla fatica.[1]

Studio nella corticobasal syndrome

Lo studio 2024-516897-31-00 è un trial di Phase 2, randomizzato, in doppio cieco, prospettico, controllato con placebo e a gruppi paralleli, in pazienti con corticobasal syndrome (CBS).[2] “Randomizzato” significa che i partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale, mentre “doppio cieco” vuol dire che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo durante lo studio.[2]

Il trial prevede 32 partecipanti e confronta Glycerol Phenylbutyrate con placebo per 26 settimane di esposizione al trattamento.[2] L’obiettivo principale è valutare il cambiamento della neurofilament light chain (NfL) nel plasma tra due visite, confrontando il gruppo trattato con il gruppo placebo.[2]

Lo studio osserva anche la sicurezza, con eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali, esame fisico e neurologico, oltre alla sopravvivenza durante il periodo di studio.[2] Inoltre valuta la tollerabilità, cioè quante persone interrompono il trial a causa di reazioni avverse.[2]

Misure di esito e sicurezza

Le misure di esito sono i risultati che i ricercatori usano per capire se lo studio ha risposto alla sua domanda principale.[1][2] Nel trial sulla pyruvate dehydrogenase deficiency, l’esito principale è la fatica misurata con un questionario pediatrico di qualità di vita.[1]

Nel trial sulla corticobasal syndrome, l’esito principale è il cambiamento della NfL nel sangue, che può aiutare a seguire l’andamento del danno alle cellule nervose.[2] Questo studio include anche esiti di sicurezza, come incidenza di reazioni avverse, esami di laboratorio e controlli clinici di routine.[2]

Chi può partecipare

La partecipazione dipende dalla diagnosi richiesta da ciascun trial.[1][2] Il primo studio è per pazienti con pyruvate dehydrogenase deficiency, mentre il secondo è per pazienti con corticobasal syndrome.[1][2]

  • Studio PDH: è pensato per persone con pyruvate dehydrogenase deficiency e mira a valutare soprattutto la fatica e la qualità di vita legata a questo sintomo.[1]

  • Studio CBS: è pensato per persone con corticobasal syndrome e valuta un possibile effetto biologico sul livello di NfL nel sangue, insieme a sicurezza e tollerabilità.[2]

Termini chiave da conoscere

Alcuni termini ricorrenti nei trial aiutano a capire meglio come sono costruiti gli studi.[1][2]

  • Placebo: trattamento senza principio attivo usato come confronto per capire se il trattamento vero fa differenza.[2]

  • Parallel group: i partecipanti restano in gruppi separati per confrontare gli effetti dei trattamenti.[2]

  • Prospective: lo studio segue i pazienti in avanti nel tempo dopo l’inizio del trial.[1][2]

  • Primary outcome: risultato principale che lo studio vuole misurare per rispondere alla sua domanda più importante.[1][2]

  • Adverse reactions: effetti indesiderati che possono comparire durante il trattamento.[2]

  • Vital signs: parametri clinici di base come pressione, frequenza cardiaca e temperatura.[2]

  • Neurological examination: visita per controllare funzioni del sistema nervoso, come movimento e coordinazione.[2]

  • Survival rate: percentuale di persone vive in un certo periodo di tempo durante lo studio.[2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-516410-38-00 Phase 2 Pyruvate dehydrogenase deficiency Authorised 15
2024-516897-31-00 Phase 2 Corticobasal syndrome (CBS) Authorised 32

FAQ

  • Chi può partecipare agli studi su Glycerol Phenylbutyrate? La partecipazione dipende dalla malattia studiata. I trial descritti includono pazienti con pyruvate dehydrogenase deficiency e con corticobasal syndrome.
  • Quali condizioni vengono studiate? Gli studi valutano Glycerol Phenylbutyrate in due condizioni: pyruvate dehydrogenase deficiency e corticobasal syndrome. Sono entrambe malattie rare, ma con obiettivi di ricerca diversi.
  • In che fase sono questi trial? Entrambi gli studi sono in <b>Phase 2</b>, cioè una fase che serve a capire meglio se il trattamento funziona e se è sicuro nelle persone con la malattia studiata.
  • Cosa misurano come risultati principali? Nel primo studio si misura la fatica dopo 6 mesi con una scala pediatrica di qualità di vita. Nel secondo studio si valuta il cambiamento della <b>neurofilament light chain</b> nel sangue, oltre a sicurezza e tollerabilità.
  • Quanti partecipanti sono previsti? Il trial sulla pyruvate dehydrogenase deficiency prevede 15 partecipanti, mentre quello sulla corticobasal syndrome prevede 32 partecipanti.

Sperimentazioni cliniche in corso su Glycerol Phenylbutyrate

  • Studio clinico sul fenilbutirrato di glicerolo per pazienti con deficit di piruvato deidrogenasi (PDH): valutazione dell’efficacia sulla fatica

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’effetto del glicerolo fenilbutirrato nei pazienti con sindrome corticobasale

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

Glossario

  • Phase 2: Fase di studio in cui si valuta se un trattamento può funzionare e se è sicuro in un gruppo più piccolo di pazienti.
  • Interventional study: Studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti e osservano gli effetti.
  • Authorised: Vuol dire che lo studio ha ricevuto il permesso per essere svolto.
  • Pyruvate dehydrogenase deficiency: Malattia rara che colpisce il modo in cui il corpo usa l’energia.
  • Corticobasal syndrome: Malattia neurologica che può causare problemi di movimento e di funzione del cervello.
  • Neurofilament light chain (NfL): Proteina nel sangue che può indicare danno alle cellule nervose.
  • Pediatric Quality of Life Inventory: Questionario usato per capire come una malattia o un trattamento influenzano la qualità di vita dei bambini.
  • Multidimensional Fatigue Scale: Parte del questionario che misura la stanchezza in diversi aspetti della vita quotidiana.
  • Safety: Valutazione degli effetti indesiderati e dei controlli clinici per capire se il trattamento è ben tollerato.
  • Tolerability: Quanto bene i partecipanti riescono a continuare il trattamento senza doverlo interrompere.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516410-38-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516897-31-00