Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di efgartigimod in pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

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Di cosa tratta questo studio?

La Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP) è una malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici, causando debolezza e perdita di sensibilità. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Efgartigimod è un farmaco progettato per ridurre l’attività del sistema immunitario che attacca i nervi, migliorando così i sintomi della CIDP.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Efgartigimod nei pazienti con CIDP. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Il farmaco è co-formulato con un enzima chiamato ialuronidasi umana ricombinante PH20 per facilitare l’assorbimento sottocutaneo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per valutare la loro salute generale e l’efficacia del trattamento. Verranno effettuati esami del sangue e altri test per monitorare la risposta al farmaco. L’obiettivo è determinare se Efgartigimod può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da CIDP nel lungo termine.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod, un farmaco in soluzione per iniezione sottocutanea.

Il farmaco è co-formulato con ialuronidasi umana ricombinante PH20 per facilitare l’assorbimento sottocutaneo.

2 visite di controllo

Durante il periodo di trattamento, sono previste visite di controllo regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

Ad ogni visita, vengono effettuati prelievi di sangue per analisi di laboratorio e valutazioni cliniche.

3 monitoraggio degli effetti collaterali

Gli effetti collaterali, noti come eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e eventi avversi gravi (SAE), sono monitorati durante l’intera durata dello studio.

Qualsiasi anomalia significativa nei risultati di laboratorio viene registrata e valutata.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso cambiamenti nei punteggi di disabilità e forza muscolare, tra cui il punteggio INCAT e il punteggio MRC.

Vengono anche misurati la forza della presa e il tempo necessario per alzarsi e camminare (TUG).

5 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita correlata alla salute viene valutata tramite questionari specifici, come l’EQ-5D-5L e il Brief Pain Inventory.

La soddisfazione del trattamento e la gravità della fatica sono misurate con questionari dedicati.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento prosegue per un ciclo di 48 settimane, seguito da un periodo di follow-up per la sicurezza, se applicabile.

La partecipazione allo studio può continuare fino alla data stimata di conclusione nel 2027.

Chi può partecipare allo studio?

Capacità di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto, incluso il consenso all’uso e alla divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca.
Disponibilità e capacità di seguire le procedure del protocollo dello studio, comprese le visite richieste.
Essere un paziente maschio o femmina che soddisfa una delle seguenti condizioni:
- Aver completato la visita della settimana 48 della Fase B dello studio ARGX-113-1802 e essere considerato idoneo per il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
- Aver avuto un peggioramento durante la Fase B dello studio ARGX-113-1802 e essere considerato idoneo per il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
- Essere stato invitato a partecipare allo studio OLE a causa della conclusione anticipata dello studio ARGX-113-1802 e essere considerato idoneo per il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
- Aver completato la visita della settimana 48 del ciclo precedente dello studio OLE e essere considerato idoneo a continuare il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo all’inizio dello studio, prima della somministrazione del farmaco in studio.
Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal momento della firma del consenso informato fino alla data dell’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di età specificati dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, cioè l’autorizzazione a partecipare dopo aver compreso i dettagli dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italia
Medical University Of Vienna	Vienna	Austria
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia
Katholieke Universiteit te Leuven	Lovanio	Belgio
Galen Clinic	Lublino	Polonia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd.	Sofia	Bulgaria
CHU Gabriel-Montpied	Clermont-Ferrand	Francia
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Germania
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle	Liegi	Belgio
St. Josef-Hospital	Bochum	Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nizza	Francia
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina	Messina	Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milano	Italia
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italia
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD	Sofia	Bulgaria
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Pius Brinzeu	Timişoara	Romania
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Francia
Rigshospitalet	Copenaghen	Danimarca
Odense University Hospital	Odense	Danimarca
Universita’ Di Pisa	Pisa	Italia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milano	Italia
Hopital Beaujon	Clichy	Francia
Clmvestpx Uxohumnxzkakwv Svdonsdcf	Woluwe-Saint-Lambert	Belgio
Nvghuvyfr Ssvvnm	Bucarest	Romania
Tpr Hhtmur Ssuv	Braşov	Romania
Ukfpzktonm Hatzqemz Clcsbam	Colonia	Germania
Aqzdcatxa Ubf	Amsterdam	Paesi Bassi
Ulilrxnpwd Od Aphpzrd	Edegem	Belgio
Afyulmf Ovebuggsjnh Ucmwtidfqrkwm Cqvptjisbczh Dtrco Srppso E Dujuv Scrcgei Dj Tygntc	Torino	Italia
Cokikw Hygyzxigjrg Ea Ughykfafzluft Dc Ldtviqv	Limoges	Francia
Abfvgf Uueowenznt Hmlonhmm	Århus	Danimarca
Mbteloabc i Pyzhpgqzu Lfhagrc Svpajv Paocesrmquk	Cracovia	Polonia
Hhofvjxe Di Ls Sdfjp Cpwv I Skwl Phz	Barcellona	Spagna
Eyqczlh Unusjlhoytqg Mtmygti Cturtvt Rgsscixss (twlpwtu Mtd	Rotterdam	Paesi Bassi
Mhjozmjx Mgsqrtf Aedvddj	Pleven	Bulgaria
Cdyiivj Ngwifqxijz Kwipbphuk Sdnbcl	Łódź	Polonia
Jclabufa Kgykpj Uzyvpbpkko	Linz	Austria
Hsxlrupd Vdlv dbyyiqup	Barcellona	Spagna
Hhurzfls Uzwwurnpzmxpoo Sauufyzlew &vdvpuv Hazvuoc ds Hpgztopxmkf	Strasburgo	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Reclutando	29.05.2020
Belgio	Reclutando	29.05.2020
Bulgaria	Reclutando	29.05.2020
Danimarca	Reclutando	29.05.2020
Francia	Reclutando	29.05.2020
Germania	Non reclutando	29.05.2020
Italia	Reclutando	29.05.2020
Paesi Bassi	Reclutando	29.05.2020
Polonia	Reclutando	29.05.2020
Romania	Reclutando	29.05.2020
Spagna	Reclutando	29.05.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco studiato per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Questo farmaco è una combinazione di efgartigimod e un enzima chiamato ialuronidasi umana ricombinante PH20. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. L’obiettivo principale del farmaco è migliorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nei pazienti con CIDP, aiutando a ridurre l’infiammazione e migliorare la funzione nervosa.

Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica – È una malattia neurologica caratterizzata da infiammazione cronica dei nervi periferici, che porta alla perdita della guaina mielinica che li protegge. Questa condizione provoca debolezza muscolare, intorpidimento e dolore, principalmente nelle braccia e nelle gambe. I sintomi possono progredire lentamente nel tempo, causando difficoltà nel camminare e nel compiere attività quotidiane. La malattia può presentarsi con episodi di peggioramento e miglioramento, rendendo il decorso variabile tra i pazienti. La diagnosi si basa su esami clinici e test specifici per valutare la funzione nervosa.

ID della sperimentazione:

2023-507885-21-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-1902

NCT ID:

NCT04280718

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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