Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sulla sicurezza e gli effetti di inebilizumab in bambini e adolescenti dai 2 ai 18 anni con miastenia gravis generalizzata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la miastenia gravis generalizzata, una malattia in cui i muscoli diventano deboli e si stancano facilmente perché il sistema di difesa del corpo attacca per errore i collegamenti tra i nervi e i muscoli. La malattia può colpire diversi muscoli del corpo rendendo difficili attività come camminare, usare le braccia o persino respirare. Lo studio coinvolge bambini e ragazzi dai 2 anni fino ai 18 anni che hanno questa malattia. Il trattamento che verrà studiato si chiama inebilizumab e viene somministrato attraverso una flebo in vena. Questo medicinale agisce riducendo un tipo particolare di cellule del sangue chiamate cellule B che sono coinvolte nel processo che causa la debolezza muscolare.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini e dei ragazzi assorbe ed elimina questo medicinale, come agisce sulle cellule del sangue e se è sicuro e ben tollerato in questa fascia di età. Durante lo studio verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di medicinale presente nel corpo e per controllare le cellule B. I medici osserveranno anche se si verificano effetti indesiderati e controlleranno i valori degli esami del sangue e i segni vitali come la pressione e la temperatura. Inoltre verrà valutato se il trattamento aiuta a migliorare la forza muscolare e le attività quotidiane dei partecipanti.

I bambini e ragazzi che partecipano possono continuare a prendere i loro medicinali abituali per la miastenia gravis come i cortisonici o altri medicinali che riducono l'attività del sistema immunitario come azatioprina, micofenolato mofetile o acido micofenolico, a patto che le dosi siano rimaste stabili per un certo periodo prima dell'inizio dello studio. Possono anche continuare a prendere medicinali che migliorano la forza muscolare come la piridostigmina. Lo studio durerà diversi anni per raccogliere tutte le informazioni necessarie sulla sicurezza e gli effetti del medicinale nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con inebilizumab

    Al momento dell'ingresso nello studio, riceverai il farmaco inebilizumab (nome commerciale Uplizna), che è un medicinale somministrato attraverso una flebo in vena.

    Il farmaco viene fornito come concentrato per soluzione per infusione alla dose di 100 mg.

    L'infusione viene effettuata lentamente attraverso una vena, in un ambiente clinico controllato.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei parametri farmacocinetici

    Durante lo studio, verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel tuo organismo nel tempo.

    Questi esami servono a valutare come il tuo corpo assorbe, distribuisce ed elimina il medicinale.

    Verranno misurati parametri specifici come la concentrazione massima del farmaco, il tempo necessario perché il farmaco si dimezzi nel sangue, e la velocità con cui viene eliminato dall'organismo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei parametri farmacodinamici

    Verranno effettuati esami del sangue per controllare i linfociti B CD20+, che sono un tipo specifico di cellule del sistema immunitario.

    Il farmaco agisce riducendo il numero di queste cellule, quindi verranno misurati i cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

    Questi controlli permettono di verificare come il farmaco sta agendo sul tuo sistema immunitario.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità

    Durante tutto lo studio, verrai monitorato per identificare eventuali effetti collaterali o reazioni al trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi che potrebbero manifestarsi durante il periodo di trattamento.

    Saranno effettuati regolarmente esami di laboratorio per controllare i parametri del sangue e altri indicatori di salute.

    Verranno misurati i segni vitali come pressione arteriosa, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei sintomi della miastenia gravis

    Verranno utilizzati questionari specifici per valutare i cambiamenti nei sintomi della miastenia gravis generalizzata.

    Il punteggio QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) misura la forza muscolare e la funzionalità attraverso test specifici.

    Il punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) valuta la capacità di svolgere le attività quotidiane.

    Questi punteggi verranno confrontati con i valori iniziali per verificare eventuali miglioramenti.

  6. Passaggio 6

    Controllo della risposta immunitaria al farmaco

    Verranno effettuati esami del sangue per verificare se il tuo organismo ha sviluppato anticorpi contro il farmaco.

    Questi anticorpi, chiamati anticorpi anti-farmaco, potrebbero influenzare l'efficacia del trattamento.

    Il controllo viene effettuato per monitorare la risposta del sistema immunitario al medicinale.

  7. Passaggio 7

    Continuazione della terapia di base

    Durante lo studio, continuerai ad assumere i farmaci che già utilizzavi prima dell'ingresso nello studio.

    Se stai assumendo corticosteroidi, la dose rimarrà stabile senza aumenti.

    Se stai assumendo farmaci immunosoppressori come azatioprina, micofenolato mofetile o acido micofenolico, continuerai con la stessa dose.

    Se stai assumendo inibitori dell'acetilcolinesterasi (come la piridostigmina), la dose rimarrà invariata.

    Non verranno apportate modifiche alle dosi di questi farmaci durante lo studio.

  8. Passaggio 8

    Durata dello studio

    Lo studio si protrarrà per un periodo prolungato, con controlli regolari programmati.

    La partecipazione allo studio prevede visite periodiche per la somministrazione del farmaco e per i controlli previsti.

    Tutti i monitoraggi e le valutazioni continueranno per tutta la durata dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 anni e meno di 18 anni al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di miastenia gravis generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare, confermata da un test sierologico positivo (un esame del sangue che rileva anticorpi specifici chiamati anti-AChR o anti-MuSK) effettuato durante lo screening.
  • Il paziente deve avere almeno una delle seguenti condizioni: risultati anormali di un test di trasmissione neuromuscolare (esami che verificano come i nervi comunicano con i muscoli), oppure aver risposto positivamente a un test con farmaci anticolinesterasici (medicinali che migliorano la forza muscolare), oppure aver mostrato miglioramento dei sintomi con l'uso di inibitori della colinesterasi per via orale secondo il medico curante, oppure avere sintomi clinici compatibili con la miastenia gravis non spiegabili da altre condizioni.
  • Il paziente deve essere classificato come Classe II, III o IV secondo la Classificazione Clinica della Fondazione Americana per la Miastenia Gravis al momento dello screening, che indica diversi livelli di gravità della malattia.
  • Il paziente deve avere un punteggio quantitativo di miastenia gravis di 11 o superiore allo screening, che misura la gravità dei sintomi.
  • Il paziente può partecipare se sta assumendo solo corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) senza aumenti di dose nelle 4 settimane precedenti lo screening, oppure una sola terapia immunosoppressiva non steroidea consentita (azatioprina, micofenolato mofetile o acido micofenolico, che sono farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario) assunta continuativamente per almeno 6 mesi senza aumenti di dose nei 4 mesi precedenti, oppure una combinazione di corticosteroidi e una terapia immunosoppressiva non steroidea con le stesse condizioni di stabilità di dose.
  • Il paziente può partecipare se sta assumendo una dose stabile di inibitori dell'acetilcolinesterasi (come la piridostigmina, un farmaco che migliora la forza muscolare) per almeno 2 settimane prima dell'iscrizione.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili.
  • Per conoscere i motivi specifici per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario che il medico dello studio fornisca informazioni complete sui criteri di esclusione durante la visita di valutazione iniziale.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Inebilizumab è un medicinale che viene studiato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nei bambini e negli adolescenti. Questo farmaco agisce sul sistema immunitario del corpo, che normalmente protegge dalle malattie ma che nella miastenia gravis attacca per errore i muscoli. Inebilizumab aiuta a ridurre questa reazione immunitaria dannosa colpendo specifiche cellule del sistema immunitario chiamate cellule B. In questo studio, i medici vogliono capire come il corpo dei bambini elabora questo medicinale, come influisce sulle cellule immunitarie e se è sicuro da usare in pazienti giovani.

Che cosa si sa già del trattamento

Inebilizumab – Inebilizumab è un farmaco biologico somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) che viene studiato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nei bambini e negli adolescenti. Questo medicinale appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali e agisce legandosi a una proteina specifica chiamata CD19, presente sulla superficie di alcuni globuli bianchi (cellule B), provocandone la distruzione selettiva. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare come viene assorbito ed eliminato dal corpo nei pazienti pediatrici, oltre a verificarne la sicurezza e l'efficacia. Il suo meccanismo d'azione mira a ridurre l'attività del sistema immunitario che, nella miastenia gravis, attacca erroneamente i collegamenti tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare.

Malattie studiate

Miastenia grave generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli del corpo. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano per errore i recettori presenti sulla superficie delle cellule muscolari, impedendo ai muscoli di ricevere correttamente i segnali nervosi. Questo porta a debolezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. La malattia può interessare diversi gruppi muscolari in tutto il corpo, inclusi quelli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. I sintomi tipici includono palpebre cadenti, visione doppia, difficoltà nella masticazione e nella deglutizione, debolezza nelle braccia e nelle gambe. La gravità dei sintomi può variare nel tempo, con periodi di peggioramento alternati a periodi di miglioramento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2025-520993-20-00Codice del protocollo20240236Partecipanti previsti12 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.