Questo studio riguarda la miastenia gravis generalizzata, una malattia in cui i muscoli diventano deboli e si stancano facilmente perché il sistema di difesa del corpo attacca per errore i collegamenti tra i nervi e i muscoli. La malattia può colpire diversi muscoli del corpo rendendo difficili attività come camminare, usare le braccia o persino respirare. Lo studio coinvolge bambini e ragazzi dai 2 anni fino ai 18 anni che hanno questa malattia. Il trattamento che verrà studiato si chiama inebilizumab e viene somministrato attraverso una flebo in vena. Questo medicinale agisce riducendo un tipo particolare di cellule del sangue chiamate cellule B che sono coinvolte nel processo che causa la debolezza muscolare.
Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini e dei ragazzi assorbe ed elimina questo medicinale, come agisce sulle cellule del sangue e se è sicuro e ben tollerato in questa fascia di età. Durante lo studio verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di medicinale presente nel corpo e per controllare le cellule B. I medici osserveranno anche se si verificano effetti indesiderati e controlleranno i valori degli esami del sangue e i segni vitali come la pressione e la temperatura. Inoltre verrà valutato se il trattamento aiuta a migliorare la forza muscolare e le attività quotidiane dei partecipanti.
I bambini e ragazzi che partecipano possono continuare a prendere i loro medicinali abituali per la miastenia gravis come i cortisonici o altri medicinali che riducono l’attività del sistema immunitario come azatioprina, micofenolato mofetile o acido micofenolico, a patto che le dosi siano rimaste stabili per un certo periodo prima dell’inizio dello studio. Possono anche continuare a prendere medicinali che migliorano la forza muscolare come la piridostigmina. Lo studio durerà diversi anni per raccogliere tutte le informazioni necessarie sulla sicurezza e gli effetti del medicinale nei giovani pazienti.
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