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Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con venetoclax, treosulfan e fludarabina nei pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica prima del trapianto di cellule staminali

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), della sindrome mielodisplastica che evolve in leucemia mieloide acuta (MDS/AML) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. La ricerca valuterà una nuova combinazione di farmaci che include il venetoclax, il treosulfano e la fludarabina prima del trapianto di cellule staminali.

Il trattamento prevede l'uso di questi farmaci come preparazione per il trapianto allogenico di cellule staminali. Il venetoclax viene somministrato sotto forma di compresse, mentre il treosulfano e la fludarabina vengono somministrati per via endovenosa. Questo approccio terapeutico viene studiato per verificare se può migliorare i risultati del trapianto nei pazienti con queste malattie del sangue.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sopravvivenza dei pazienti nei primi 28 giorni dopo il trapianto di cellule staminali. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno una combinazione di questi farmaci seguita dal trapianto di cellule staminali provenienti da un donatore compatibile. I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trattamento

    Il trattamento inizia con una valutazione della compatibilità per il trapianto di cellule staminali.

    Prima di iniziare il trattamento, verrà effettuato un esame della capacità polmonare (DLCO) e della funzione cardiaca (frazione di eiezione ventricolare sinistra).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    Riceverai tre medicinali principali:

    Trecondi (treosulfan) tramite infusione endovenosa

    Venclyxto (venetoclax) in compresse rivestite da assumere per via orale

    Fludarabina tramite infusione endovenosa

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Il trapianto di cellule staminali verrà effettuato tra il giorno 14 e il giorno 28 dall'inizio del trattamento

    Le cellule staminali provengono dal sangue periferico di un donatore compatibile

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Verranno effettuati controlli regolari nei primi 100 giorni dopo il trapianto

    Al giorno 28 e al giorno 100 verranno valutati diversi parametri tra cui:

    - Esame del midollo osseo

    - Analisi del sangue

    - Valutazione della qualità della vita

  5. Passaggio 5

    Conclusione del monitoraggio iniziale

    Al giorno 100 dopo il trapianto verrà effettuata una valutazione completa che include:

    Verifica della risposta al trattamento

    Controllo della presenza di eventuali complicazioni

    Valutazione dello stato generale di salute

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Disponibilità di un donatore compatibile
  • Capacità polmonare di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) superiore al 40% e funzionalità respiratoria (FEV1/FVC) superiore al 50%
  • Funzione cardiaca (frazione di eiezione ventricolare sinistra) maggiore o uguale al 40%
  • Funzionalità renale (GFR) maggiore o uguale a 30 ml/min/1,73 m²
  • Valori di bilirubina non superiori a 3 volte il limite normale e AST non superiore a 5 volte il limite normale
  • Radiografia o TAC del torace senza segni di infezione attiva o seconda neoplasia
  • Assenza di infezioni attive non controllate clinicamente
  • Disponibilità all'uso di metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo non più vecchio di 3 giorni
  • Impegno a non condividere i farmaci dello studio
  • Conoscenza fluente della lingua tedesca
  • Firma del consenso informato con piena comprensione delle procedure dello studio
  • Diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio
  • Malattia sotto controllo al momento dello screening
  • Idoneità al trapianto di cellule staminali secondo valutazione di ematologi esperti
  • Indice di Karnofsky (misura delle capacità fisiche) maggiore o uguale al 60%
  • Pianificazione di trapianto di cellule staminali da sangue periferico
  • Infusione delle cellule staminali programmata tra il giorno 14 e 28 dopo lo screening

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta in fase attiva non controllata (la malattia deve essere in remissione)
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi:
    • Problemi cardiaci significativi
    • Funzionalità renale gravemente compromessa
    • Funzionalità epatica gravemente compromessa
    • Pazienti con infezioni attive non controllate
    • Pazienti in gravidanza o allattamento
    • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
    • Pazienti con disturbi psichiatrici o condizioni che potrebbero interferire con la comprensione o il rispetto del protocollo di studio
    • Pazienti con allergie note ai componenti del trattamento
    • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
    • Pazienti con altre forme di cancro attivo negli ultimi 2 anni (eccetto alcuni tipi di tumori della pelle non melanoma)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Venetoclax è un farmaco utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della sindrome mielodisplastica (MDS). Agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2 che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo farmaco aiuta a preparare il corpo per il trapianto di cellule staminali.

Treosulfan è un farmaco chemioterapico utilizzato come parte del regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali. Aiuta a preparare il sistema immunitario del paziente eliminando le cellule malate e creando spazio per le nuove cellule staminali sane che verranno trapiantate.

Il trapianto allogenico di cellule staminali è una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali sane da un donatore compatibile. Questa terapia viene utilizzata per sostituire il sistema immunitario danneggiato del paziente con uno nuovo e sano.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale che viene utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) e delle sindromi mielodisplastiche. Agisce come inibitore selettivo della proteina BCL-2, che svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza delle cellule tumorali, portando alla morte programmata delle cellule leucemiche. Il farmaco viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti chemioterapici, in particolare nel contesto del condizionamento pre-trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove ha dimostrato risultati promettenti nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti.

  • Treosulfan

    Un agente alchilante utilizzato come parte del regime di condizionamento a intensità ridotta prima del trapianto allogenico di cellule staminali. Viene somministrato per via endovenosa e agisce danneggiando il DNA delle cellule, con particolare efficacia contro le cellule maligne del sangue. Questo farmaco è stato sviluppato specificamente per offrire un'alternativa più tollerabile ai tradizionali regimi di condizionamento, risultando particolarmente adatto per pazienti che potrebbero non tollerare regimi più intensivi.

Malattie studiate

  • Leucemia Mieloide Acuta (AML)

    È una malattia del sangue che si sviluppa nel midollo osseo quando le cellule staminali ematopoietiche subiscono alterazioni genetiche. Queste cellule anomale si moltiplicano rapidamente e interferiscono con la normale produzione di cellule del sangue sane. La malattia progredisce velocemente causando una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue.

  • Sindrome Mielodisplastica (MDS)

    È una condizione in cui il midollo osseo non produce sufficienti cellule del sangue sane. Le cellule del sangue prodotte sono spesso immature e di forma anomala. La malattia può evolvere gradualmente, con un progressivo peggioramento della produzione delle cellule del sangue. Le persone con MDS sviluppano frequentemente anemia e possono avere livelli bassi di altri tipi di cellule del sangue.

  • MDS/AML

    È una forma di malattia che rappresenta la progressione della sindrome mielodisplastica in leucemia mieloide acuta. In questa condizione, le caratteristiche di entrambe le malattie sono presenti contemporaneamente. Il midollo osseo mostra sia alterazioni tipiche della MDS che un aumento delle cellule immature caratteristico della AML.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-521372-62-00Codice del protocolloVestalPartecipanti previsti27 personePromotoreUniversitaetsklinikum Tuebingen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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