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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Darvadstrocel per Fistole Perianali Complesse in Adulti con Malattia di Crohn

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda il trattamento della Malattia di Crohn, una condizione infiammatoria cronica che può colpire diverse parti del tratto digestivo. In particolare, lo studio si concentra sulle fistole perianali complesse, che sono passaggi anomali che si formano tra l'ano e la pelle circostante. Queste fistole possono causare dolore e infezioni. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Darvadstrocel, noto anche con il codice Cx601. Questo farmaco è composto da cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo, che vengono iniettate direttamente nella zona interessata per promuovere la guarigione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di una seconda somministrazione di Darvadstrocel in pazienti adulti con fistole perianali complesse associate alla Malattia di Crohn. I partecipanti che hanno già ricevuto un trattamento precedente con questo farmaco e necessitano di un ulteriore intervento saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per verificare l'efficacia del trattamento nel tempo. Lo studio prevede un monitoraggio dei pazienti per diversi anni, con valutazioni periodiche per controllare la chiusura delle fistole e l'assenza di nuove complicazioni.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami clinici e a risonanze magnetiche (MRI) per valutare la risposta al trattamento. L'obiettivo è osservare se le fistole trattate si chiudono completamente e se si riducono i sintomi associati, come il dolore e la secrezione. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali gravi o reazioni avverse specifiche, come reazioni immunitarie o infezioni. Questo studio aiuterà a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del Darvadstrocel nel trattamento delle fistole perianali complesse nei pazienti con Malattia di Crohn.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di darvadstrocel, un farmaco composto da cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo. Queste cellule sono preparate in una dispersione per iniezione chiamata Alofisel.

    La somministrazione avviene tramite iniezione diretta nella lesione (uso intralesionale).

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Dopo la somministrazione, viene effettuato un monitoraggio per valutare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo include il controllo di eventi avversi emergenti dal trattamento e reazioni specifiche come immunogenicità o reazioni allergiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 6 settimane

    A 6 settimane dalla somministrazione, viene valutata la chiusura delle aperture esterne delle fistole trattate. Questo è definito come remissione clinica se tutte le aperture esterne trattate sono chiuse.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Ulteriori valutazioni sono previste a 24, 52, 104 e 156 settimane. Queste valutazioni determinano la remissione combinata e la risposta clinica, che si riferiscono alla chiusura delle aperture esterne delle fistole e all'assenza di raccolte di liquido significative.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continua fino a 156 settimane per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento ripetuto con darvadstrocel. Questo include il controllo di eventuali nuovi ascessi perianali e il cambiamento nei punteggi di scarico e dolore.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il soggetto deve essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio, secondo l'opinione del medico.
  • Il soggetto deve firmare e datare un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione sulla privacy richiesta prima dell'inizio delle procedure dello studio.
  • Il soggetto deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Il soggetto deve avere una fistola perianale complessa con un massimo di 2 aperture interne e un massimo di 3 aperture esterne, valutate tramite esame clinico e risonanza magnetica pelvica con contrasto. La fistola deve drenare da almeno 6 settimane prima della visita iniziale. Una fistola perianale complessa è definita come una fistola che soddisfa uno o più dei seguenti criteri: a) Alta inter-sfinterica, alta trans-sfinterica, extrasfinterica o soprasfinterica. b) Presenza di 2 o più aperture esterne. c) Presenza di ascessi perianali. Nota: Gli ascessi più grandi di 2 cm in almeno 2 dimensioni sulla risonanza magnetica devono essere confermati come drenati.
  • Il soggetto deve aver già ricevuto un trattamento con darvadstrocel per una fistola perianale complessa almeno 6 mesi prima della visita iniziale per il ritrattamento, e il medico ha pianificato una ripetizione del trattamento per il tratto originale (remissione completa non ottenuta o ricaduta del drenaggio della fistola) o per un nuovo tratto di fistola perianale complessa.
  • Il soggetto deve avere la malattia di Crohn controllata o leggermente attiva, definita da un punteggio inferiore a 14 in una misura di esito riportata dal paziente derivata dall'indice di attività della malattia di Crohn.
  • Un soggetto maschio non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile deve accettare di utilizzare un metodo di contraccezione a barriera (ad esempio, preservativo con o senza spermicida) dalla firma del consenso informato fino a 1 anno dopo la ripetizione del trattamento.
  • Una soggetto femmina in età fertile e sessualmente attiva con un partner maschio non sterilizzato deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace/effective dalla firma del consenso informato fino a 1 anno dopo la ripetizione del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Crohn con fistole perianali complesse. Questa è una condizione in cui si formano passaggi anomali vicino all'ano.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con determinate condizioni di salute che potrebbero renderle più a rischio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte o in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del partecipante.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio.
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Farmaci in studio

Darvadstrocel è un trattamento utilizzato per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia della sua somministrazione ripetuta nei pazienti affetti da malattia di Crohn e fistola perianale complessa. Questo studio si concentra sull'osservazione degli effetti collaterali, eventi avversi gravi, eventi avversi di particolare interesse e gravidanze nei pazienti trattati con questo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Darvadstrocel – Darvadstrocel è somministrato tramite iniezione direttamente nella fistola perianale nei pazienti con malattia di Crohn. Attualmente, è in fase di studio per la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine in pazienti con fistole perianali complesse associate alla malattia di Crohn. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento delle fistole perianali complesse. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule staminali mesenchimali che aiutano a ridurre l'infiammazione e promuovere la guarigione dei tessuti. È classificato come un prodotto di terapia avanzata basato su cellule.

Malattie studiate

Malattia di Crohn perianale fistolizzante – È una forma di malattia di Crohn che colpisce l'area intorno all'ano, caratterizzata dalla formazione di fistole. Le fistole sono canali anomali che si sviluppano tra l'intestino e la pelle vicino all'ano. Questa condizione può causare dolore, gonfiore e secrezione di liquidi. Le fistole possono aprirsi e chiudersi, causando periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi. La malattia può progredire con la formazione di nuove fistole o l'aggravamento di quelle esistenti. È una condizione cronica che richiede un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-503014-23-00Codice del protocolloAlofisel-4001Partecipanti previsti53 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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