Donidalorsen è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, studiato per valutare la sua sicurezza e il suo funzionamento in bambini che soffrono di angioedema ereditario, una condizione che causa improvvise e dolorose gonfiori nel corpo.

Hereditary Angioedema – Questa è una condizione genetica rara che causa un gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Il gonfiore può interessare il viso, le mani, i piedi o l’area intorno agli occhi. In alcuni casi, l’infiammazione può colpire anche l’apparato digerente. La malattia progredisce attraverso episodi ricorrenti che si manifestano in modo intermittente. Questi attacchi possono variare per intensità e durata nel tempo.