Table of contents

• Panoramica dei trial
• Popolazioni studiate
• Fasi degli studi
• Endpoint principali
• Dettagli dei trial più importanti
• Termini utili per i pazienti

Panoramica dei trial

I trial disponibili su Sulfur Hexafluoride riguardano soprattutto usi diagnostici e di imaging, non studi di terapia farmacologica classica.^[1][2] In questi studi, il composto è associato a ecografia con contrasto o ad altre procedure di imaging per aiutare a vedere meglio organi, tessuti e flusso di sangue.^[2][4]

Le condizioni studiate sono molto diverse e includono septic shock, reflusso vescico-ureterale, trombosi ventricolare sinistra dopo infarto, torsione annessiale, restrizione della crescita fetale, tumori cerebrali pediatrici e malattie cerebrali del neonato.^{[1][2][3][4][5][6][7]}

Popolazioni studiate

I partecipanti cambiano molto da uno studio all’altro.^[1] Alcuni trial includono bambini con reflusso vescico-ureterale o tumori cerebrali, altri includono neonati con problemi neurologici o di perfusione cerebrale, e altri ancora coinvolgono adulti con condizioni acute come infarto o shock settico.^{[2][3][5][6][7]}

Uno studio è dedicato a pazienti con sospetta adnexal torsion, cioè una torsione dell’ovaio o dei tessuti vicini che può richiedere un intervento urgente.^[4] Un altro studio osserva la vascolarizzazione placentare in gravidanza in presenza di restrizione della crescita fetale.^[5]

Fasi degli studi

La maggior parte dei trial elencati è in Phase 3, quindi in una fase più avanzata di ricerca con più partecipanti.^{[1][2][3][4][5][7]} Un solo studio è in Phase 1/2 e valuta la tollerabilità di un approccio sperimentale nei bambini con tumori cerebrali ricorrenti o progressivi.^[6]

Tutti i trial riportati sono indicati come Authorised, cioè autorizzati a procedere secondo i dati forniti.^{[1][2][3][4][5][6][7]}

Endpoint principali

Gli endpoint sono i risultati principali che i ricercatori vogliono misurare.^[1] In questi trial, gli endpoint includono la necessità di terapie di supporto renale, la presenza o assenza di reflusso vescico-ureterale, la risoluzione di un trombo cardiaco, la presenza di torsione confermata in sala operatoria, e parametri ecografici della placenta o del cervello.^{[1][2][3][4][5][6][7]}

In alcuni studi l’obiettivo è misurare l’accuratezza diagnostica, cioè quanto bene il test identifica correttamente la malattia.^[2][4] In altri studi l’obiettivo è valutare se una strategia diagnostica riduce procedure inutili o aiuta a descrivere meglio il problema clinico.^[4][5]

Dettagli dei trial più importanti

Nel trial Renal Outcomes in the early use of vasopressin in the treatment of septic shock, i ricercatori studiano pazienti con shock settico e confrontano una strategia di uso più precoce della vasopressina con una strategia più tardiva.^[1] L’endpoint principale è una riduzione del 30% dei pazienti che soddisfano i criteri per la CRRT, cioè una terapia sostitutiva renale continua usata in terapia intensiva.^[1]

Nel trial Diagnosing Vesicoureteric Reflux in Children by Direct Isotope Cystography and Contrast Enhanced Voiding Ultrasonography, lo studio valuta bambini con reflusso vescico-ureterale sospetto o confermato e confronta l’accuratezza della CEVUS, cioè ecografia minzionale con contrasto, con un’altra procedura diagnostica.^[2] L’endpoint principale è semplice: dire se il reflusso è presente oppure no.^[2]

Nel trial RESOLVE-AMI, i ricercatori confrontano apixaban e warfarin in pazienti con trombosi del ventricolo sinistro dopo infarto miocardico acuto.^[3] L’endpoint principale è la risoluzione del trombo a 3 mesi, valutata con TTE (ecocardiogramma transtoracico) e, se necessario, con risonanza magnetica cardiaca o tomografia computerizzata cardiaca.^[3]

Nel trial COVARIAN, lo studio confronta una strategia diagnostica a due passaggi con ecografia con contrasto rispetto alla strategia standard in caso di forte sospetto di torsione annessiale.^[4] L’endpoint principale è la percentuale di interventi chirurgici urgenti eseguiti entro 6 ore senza torsione confermata durante l’operazione.^[4]

Nel trial Study of placental vascularization using contrast ultrasound, i ricercatori confrontano i parametri di ecografia con contrasto della placenta tra gravidanze con e senza restrizione della crescita fetale.^[5] L’endpoint principale usa il peso fetale in percentili e considera grave la IUGR se il peso è sotto il 3° percentile per l’età gestazionale.^[5]

Nel trial Phase I trial evaluating the tolerance of repeated opening of the bloodbrain barrier by ultrasound before chemotherapy in the treatment of recurrent primary supratentorial malignant brain tumors in children, lo studio riguarda bambini con tumori cerebrali maligni ricorrenti o progressivi e valuta l’apertura ripetuta della barriera emato-encefalica con un dispositivo impiantabile.^[6] L’endpoint principale è l’assenza di DLT, cioè tossicità limitante la dose, direttamente legata all’emissione di ultrasuoni del dispositivo.^[6]

Nel trial Neonatal Brain Ultrasound With CEUS and Elastography, lo studio osserva la perfusione e l’elasticità del cervello nei neonati nei primi giorni di vita, inclusi neonati a termine, prematuri e bambini con asfissia, danno ipossico-ischemico, infarto cerebrale o altre patologie cerebrali.^[7] L’obiettivo è capire come la malattia e i trattamenti influenzino la perfusione cerebrale.^[7]

Termini utili per i pazienti

Ecografia con contrasto significa un’ecografia che usa un mezzo di contrasto per rendere più visibili i vasi sanguigni e alcune strutture interne.^[2][4][5][7]

Reflusso vescico-ureterale è il ritorno dell’urina dalla vescica verso gli ureteri e, in alcuni casi, verso i reni.^[2]

Trombosi del ventricolo sinistro significa la presenza di un coagulo di sangue nella parte sinistra del cuore.^[3]

Restrizione della crescita fetale vuol dire che il feto cresce meno del previsto durante la gravidanza.^[5]

Barriera emato-encefalica è una protezione naturale che aiuta a controllare cosa entra nel cervello dal sangue.^[6]

Perfusione indica il flusso di sangue in un organo o in un tessuto.^[5][7]

Elasticità descrive quanto un tessuto è morbido o rigido, e può aiutare a capire se è sano o malato.^[7]

CRRT è una terapia continua di supporto renale usata in terapia intensiva quando i reni non funzionano bene.^[1]