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Studio di fase 3 su leucemia promielocitica acuta in pazienti adulti di nuova diagnosi a basso rischio con triossido di arsenico e acido all-trans retinoico

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio valuta persone con Acute Promyelocytic Leukemia, una forma di tumore del sangue che colpisce cellule immature del midollo osseo. Il trattamento in studio è QTX-2101, una capsula per bocca che contiene arsenic trioxide, usato insieme a all-trans retinoic acid, un medicinale che aiuta le cellule del sangue malate a maturare in modo più normale. Lo scopo dello studio è capire come il trattamento viene assorbito e come funziona, oltre a valutarne la sicurezza.

Le persone nello studio ricevono il trattamento per più fasi, con una fase iniziale e poi altre fasi di proseguimento. Durante il percorso vengono fatti controlli regolari per osservare la risposta al trattamento, eventuali effetti indesiderati e cambiamenti negli esami del sangue e nel battito del cuore. Lo studio confronta QTX-2101 con arsenic trioxide somministrato in vena.

Lo studio è aperto, quindi il trattamento assegnato è noto. Vengono raccolte anche informazioni sulla qualità di vita e sulla comodità del trattamento. La ricerca riguarda persone con una diagnosi recente di questa malattia e segue l’andamento del trattamento nel tempo fino al termine delle fasi previste.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere un’età di 18 anni o più e meno di 71 anni al momento della firma del consenso informato, cioè il modulo con cui si accetta di partecipare allo studio.
  • Essere in grado di firmare e datare il consenso informato approvato dal comitato etico, cioè il documento che spiega lo studio e i suoi possibili rischi e benefici.
  • Avere una diagnosi di leucemia promielocitica acuta con una delle seguenti conferme di laboratorio:
    • presenza della traslocazione t(15;17), cioè uno scambio anomalo di materiale tra due cromosomi, confermato con FISH (un esame che cerca alterazioni genetiche nelle cellule) o con citogenetica (studio dei cromosomi); oppure
    • presenza del gene PML/RARA rilevato con RT-qPCR (un test che misura il materiale genetico del tumore).
  • Essere classificati come pazienti a rischio basso o rischio intermedio, definito da un numero di globuli bianchi (WBC) pari o inferiore a 10 × 109/L al momento della diagnosi.
  • Per la Parte 1 dello studio: avere completato l’induzione e 3 cicli di consolidamento con ATO per via endovenosa (trattamento dato in vena) e ATRA (un farmaco specifico usato in questo tipo di terapia), e avere una risposta completa molecolare documentata al momento di entrare nello studio, cioè nessun segno rilevabile della malattia con test molto sensibili.
  • Per la Parte 2 dello studio: avere una leucemia promielocitica acuta non trattata in precedenza e a rischio basso.
  • Avere una funzione degli organi entro i limiti richiesti:
    • bilirubina totale nel sangue pari o inferiore a 3,0 mg/dL;
    • alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi pari o inferiori a 3 volte il limite normale; questi sono enzimi del fegato che aiutano a valutare la sua salute;
    • clearance della creatinina pari o superiore a 30 mL/min, cioè una misura di quanto bene i reni filtrano il sangue.
  • Avere un punteggio di performance ECOG pari o inferiore a 2, cioè essere abbastanza in grado di svolgere le attività quotidiane con solo una limitazione lieve o moderata.
  • Per le donne che possono avere figli, avere un test di gravidanza negativo al controllo di screening e subito prima di iniziare il trattamento.
  • Essere disposti e in grado di seguire tutte le visite programmate, i piani di trattamento, gli esami di laboratorio, le indicazioni sulla contraccezione e le altre procedure dello studio, fino alla fine del periodo previsto.
  • Essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e di completare il trattamento e il follow-up previsti, salvo interruzione necessaria per motivi medici o per decisione dello sperimentatore o del promotore dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Ha già ricevuto un trattamento per la leucemia promielocitica acuta con ATRA per più di 7 giorni prima della prima dose del trattamento dello studio, se si tratta della Parte 2.
  • Ha avuto altri tumori e sta ancora ricevendo un trattamento attivo, come radioterapia o chemioterapia, oppure non è libero da malattia da almeno 2 anni prima della visita di selezione. Fanno eccezione alcuni tumori già trattati con sola terapia ormonale o tumori della pelle o del collo dell’utero in situ.
  • Ha un’infezione in corso, grave, pericolosa per la vita o non controllata, che richiede ricovero in ospedale.
  • Ha una sindrome da malassorbimento, cioè una condizione che impedisce all’intestino di assorbire bene i farmaci, oppure ha subito un intervento come la gastrectomia (rimozione dello stomaco), oppure non riesce a deglutire farmaci per bocca.
  • Ha altre malattie gravi, acute o croniche, oppure problemi psichiatrici o alterazioni di laboratorio che possono aumentare il rischio della partecipazione o rendere difficile interpretare i risultati dello studio.
  • Ha un sistema immunitario indebolito con rischio aumentato di infezioni opportunistiche, cioè infezioni che si verificano più facilmente quando le difese sono basse. Questo include persone con HIV positivo e CD4 pari o inferiori a 350 cellule/mm3, oppure con una infezione opportunistica negli ultimi 12 mesi. Se una persona con HIV può partecipare, deve essere in terapia antiretrovirale stabile da almeno 4 settimane e avere una carica virale HIV inferiore a 400 copie/mL.
  • Ha un’infezione attiva o cronica da epatite B oppure un’infezione attiva da epatite C. Una persona con una precedente infezione da epatite C può partecipare solo se ha completato con successo la terapia curativa almeno 12 settimane prima della visita di selezione e ha una carica virale non rilevabile.
  • Ha bisogno di una anticoagulazione continua e non interrotta, cioè di farmaci che fluidificano il sangue senza poterli sospendere, per esempio per una valvola cardiaca meccanica.
  • È in gravidanza, sta allattando, oppure non vuole o non può seguire le regole richieste per evitare una gravidanza durante lo studio. Lo stesso vale per gli uomini che non vogliono rispettare queste regole.
  • È probabile che ritiri il consenso alla fine del trattamento o durante il follow-up solo per entrare in un altro studio clinico sperimentale per la stessa malattia o per un’altra terapia sperimentale, a meno che il medico dello studio o lo sponsor lo raccomandino.
  • Si sospetta un interessamento del sistema nervoso centrale da parte della leucemia, cioè possibile presenza della malattia nel cervello o nel midollo spinale.
  • Ha una neuropatia di grado 2 o superiore, cioè un danno ai nervi con sintomi almeno moderati.
  • Ha una storia di torsade de pointes, un tipo particolare di battito cardiaco molto irregolare e pericoloso.
  • Ha anomalie dell’ECG (elettrocardiogramma, esame che registra l’attività elettrica del cuore), tra cui: sindrome del QT lungo congenita, presenza o storia di tachiaritmie ventricolari o atriali importanti, bradicardia a riposo clinicamente significativa con frequenza sotto 50 battiti al minuto, intervallo QTc superiore a 450 millisecondi allo screening, oppure blocco di branca destra con emiblocco anteriore sinistro o blocco bifascicolare.
  • Ha effetti indesiderati non risolti da una precedente esposizione a ATO per via endovenosa, tranne se sono di grado 1 o completamente risolti prima dell’ingresso nello studio, nella Parte 1.
  • Ha o ha avuto di recente, entro 3 mesi dalla visita di selezione, una insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, cioè un cuore che pompa male e causa sintomi.
  • Ha una nota controindicazione o ipersensibilità a ATO, ATRA o a uno dei loro componenti; questo include anche allergia a soia o arachidi per ATRA.
  • Ha ricevuto altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla visita di selezione, oppure prima che siano passate meno di 5 emivite del farmaco precedente, se questo tempo è più breve. L’emivita è il tempo necessario perché la quantità di un farmaco nel corpo si dimezzi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Roma Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy Bydgoszcz Polonia
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Servei De Salut De Les Illes Balears Palma di Maiorca Spagna
Hospital San Pedro De Alcantara Cáceres Spagna
Spitalul Clinic Coltea Bucarest Romania
Spitalul Clinic Colentina Bucuresti Bucarest Romania
Spitalul Clinic Municipal De Urgenta Timisoara Timişoara Romania
Institutul Regional De Oncologie Iasi Iași Romania
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca Cluj-Napoca Romania
Fundeni Clinical Institute Bucarest Romania
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Cipi Dk Niirf Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
23.02.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
23.02.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
23.02.2026
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
23.02.2026
Romania Romania
Non ancora reclutando
23.02.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
23.02.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

QTX-2101: è il trattamento sperimentale studiato in questa prova clinica. Si tratta di un medicinale da assumere per bocca, in capsule, e viene valutato per capire se può funzionare bene e in modo sicuro nei pazienti con leucemia promielocitica acuta a basso rischio appena diagnosticata. Nel trial viene usato insieme ad altri trattamenti, per vedere come aiuta a controllare la malattia e quale risposta produce durante le fasi del trattamento.

Arsenic trioxide: è un medicinale usato come confronto nel trial. Viene somministrato in vena e serve a trattare la leucemia promielocitica acuta. Nel contesto dello studio, aiuta a confrontare gli effetti del trattamento sperimentale con un farmaco già conosciuto, per valutare efficacia e sicurezza.

Malattie in studio:

Acute Promyelocytic Leukemia – È un tipo di leukemia che colpisce le cellule immature del sangue chiamate promyelocytes, che si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. La malattia tende a svilupparsi rapidamente e a interrompere la normale produzione di cellule del sangue. Con il tempo, le cellule anomale possono aumentare e sostituire quelle sane, rendendo il quadro sempre più esteso nel midollo osseo.

ID della sperimentazione:
2025-524810-28-00
Codice del protocollo:
QTX-2101-301
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio di trattamento per bambini e adolescenti con leucemia promielocitica acuta con tretinoina, triossido di arsenico e gemtuzumab ozogamicin

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Cechia Francia Italia Paesi Bassi Svezia