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Studio sul finerenone aggiunto alla terapia standard in bambini dai 6 mesi ai 18 anni con insufficienza cardiaca e disfunzione sistolica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda bambini e adolescenti che soffrono di insufficienza cardiaca associata a disfunzione sistolica ventricolare sinistra, una condizione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficace perché il ventricolo sinistro, la principale camera di pompaggio del cuore, non si contrae adeguatamente. Lo studio prevede l'utilizzo di finerenone, noto anche con il nome in codice BAY 94-8862, un medicinale che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o granuli per sospensione orale. I partecipanti allo studio riceveranno il medicinale in aggiunta alle cure standard che già seguono per la loro malattia cardiaca, oppure riceveranno un placebo. Il finerenone può essere assunto per bocca in diverse dosi giornaliere a seconda dell'età e delle condizioni del paziente.

Lo scopo dello studio è valutare se il finerenone, quando viene aggiunto alle terapie standard, sia in grado di ridurre i livelli di una sostanza chiamata NT-proBNP nel sangue, che è un indicatore di quanto il cuore sia sotto stress. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del medicinale nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra sei mesi e diciotto anni, osservando eventuali effetti indesiderati, cambiamenti nei livelli di potassio nel sangue, nella pressione arteriosa e nella funzione dei reni. Verranno inoltre valutati i miglioramenti nella capacità del cuore di contrarsi e pompare il sangue attraverso esami chiamati ecocardiografia, che permettono di vedere come funziona il cuore.

Durante lo studio i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il finerenone o il placebo, e né i medici né i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato. Il trattamento continuerà per un periodo di tre mesi, durante i quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare l'efficacia del medicinale e la sua sicurezza. Lo studio raccoglierà anche informazioni su come il corpo dei bambini assorbe, distribuisce ed elimina il finerenone, misurando la concentrazione del medicinale nel sangue. Verranno registrati eventuali eventi cardiovascolari importanti come il peggioramento dell'insufficienza cardiaca o la necessità di un trapianto di cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà effettuata una valutazione iniziale che include un'ecocardiografia (un esame che utilizza ultrasuoni per visualizzare il cuore) per misurare la frazione di eiezione ventricolare sinistra (la percentuale di sangue che il cuore pompa ad ogni battito).

    Verrà misurato il livello di NT-proBNP nel sangue (una sostanza che indica quanto il cuore è sotto sforzo). Questo valore deve essere superiore a 500 ng/l per i bambini da 6 mesi a meno di 2 anni, o superiore a 300 ng/l per i bambini da 2 anni a meno di 18 anni.

    Il peso corporeo deve essere almeno 4,0 kg.

    È necessario che sia già in corso un trattamento standard per l'insufficienza cardiaca da almeno 30 giorni, con dosaggi stabili.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione casuale del trattamento

    Verrà assegnato in modo casuale a ricevere finerenone oppure placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Né il paziente né il medico sapranno quale dei due trattamenti viene somministrato (studio in doppio cieco).

    Il trattamento assegnato verrà assunto in aggiunta alla terapia standard già in corso per l'insufficienza cardiaca.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco dello studio

    Il finerenone o il placebo verrà assunto per via orale.

    Le forme farmaceutiche disponibili sono: compresse rivestite con film oppure granulato per sospensione orale.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione verranno stabiliti dal medico dello studio in base al peso corporeo e alle condizioni cliniche.

    Il trattamento dovrà essere assunto regolarmente secondo le indicazioni fornite.

  4. Passaggio 4

    Controllo a 3 mesi

    Dopo 3 mesi dall'inizio del trattamento, verrà effettuato un prelievo di sangue per misurare nuovamente i livelli di NT-proBNP.

    Questa misurazione permetterà di valutare l'effetto del trattamento sulla funzione cardiaca.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo durante lo studio

    Durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento.

    Verrà monitorato il livello di potassio nel sangue attraverso prelievi ematici.

    Verrà misurata regolarmente la pressione arteriosa sistolica (il valore più alto della pressione sanguigna).

    Verrà controllata la funzione renale attraverso esami del sangue.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati) che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni ecocardiografiche

    Durante lo studio verranno effettuate ecocardiografie per valutare i cambiamenti nella funzione e nelle dimensioni del ventricolo sinistro (la camera principale del cuore che pompa il sangue).

    Questi esami permetteranno di osservare eventuali miglioramenti nella capacità del cuore di pompare il sangue.

  7. Passaggio 7

    Prelievi di sangue per analisi farmacologiche

    In alcuni momenti dello studio verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di finerenone presente nel sangue.

    Questi esami servono a capire come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall'organismo.

  8. Passaggio 8

    Fine del trattamento

    Alla fine del trattamento verranno effettuate le valutazioni finali.

    Verrà misurato nuovamente il livello di NT-proBNP nel sangue.

    Verrà controllato il livello di potassio e la funzione renale.

    Verrà misurata la pressione arteriosa.

    Verrà effettuata un'ecocardiografia finale per valutare la funzione cardiaca.

    Verranno registrati tutti gli eventi cardiovascolari verificatisi durante lo studio, inclusi decesso cardiovascolare, trapianto di cuore e peggioramento clinico dell'insufficienza cardiaca.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il bambino o adolescente deve avere un'età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve essere presente una disfunzione sistolica del ventricolo sinistro (cioè il cuore non pompa il sangue in modo efficace) con una frazione di eiezione ventricolare sinistra (la percentuale di sangue pompata dal cuore ad ogni battito) uguale o inferiore al 50%, misurata tramite ecocardiografia (un esame che usa gli ultrasuoni per vedere il cuore).
  • Devono essere presenti livelli elevati di NT-proBNP (una sostanza nel sangue che indica quanto il cuore è sotto sforzo): superiori a 500 nanogrammi per litro per bambini da 6 mesi a meno di 2 anni; superiori a 300 nanogrammi per litro per bambini da 2 anni a meno di 18 anni.
  • Lo scompenso cardiaco può essere causato da diverse condizioni, tra cui: difetti cardiaci congeniti (problemi del cuore presenti dalla nascita) con fisiologia biventricolare e ventricolo sinistro sistemico; cardiomiopatia idiopatica (malattia del muscolo cardiaco senza causa nota); cardiomiopatia familiare, ereditaria o genetica; storia di miocardite (infiammazione del muscolo cardiaco, con diagnosi avvenuta almeno 3 mesi prima); disturbi neuromuscolari come la distrofia muscolare di Duchenne; errori congeniti del metabolismo; disturbi mitocondriali; cause acquisite come chemioterapia, infezioni, cause nutrizionali; cause ischemiche come la malattia di Kawasaki; non compattazione del ventricolo sinistro (una particolare malformazione del cuore).
  • Il bambino deve ricevere il trattamento standard per lo scompenso cardiaco secondo le linee guida locali o secondo la valutazione del medico, e deve seguire una terapia stabile da almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Il peso corporeo del partecipante deve essere uguale o superiore a 4,0 chilogrammi alla prima visita.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti
  • Per partecipare allo studio, è necessario soddisfare i requisiti generali che verranno valutati dal medico dello studio
  • Lo studio riguarda pazienti con insufficienza cardiaca, che è una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficiente nel corpo
  • Lo studio valuta l'effetto del farmaco finerenone insieme alle cure standard nel ridurre i livelli di NT-proBNP, che è una sostanza nel sangue che indica quanto il cuore è sotto sforzo
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Farmaci in studio

Finerenone è un medicinale che viene studiato per aiutare i bambini e i ragazzi che hanno problemi al cuore. Questo farmaco viene aggiunto alle cure normali che i pazienti già ricevono per vedere se può aiutare a migliorare la funzione del cuore. Nel trial, alcuni pazienti riceveranno questo medicinale mentre altri riceveranno un placebo per confrontare i risultati.

Che cosa si sa già del trattamento

Finerenone – Finerenone è un farmaco somministrato per via orale che viene attualmente studiato in bambini e adolescenti con insufficienza cardiaca causata da una ridotta capacità di pompaggio del ventricolo sinistro del cuore. Questo medicinale agisce bloccando in modo selettivo i recettori dei mineralcorticoidi, che sono proteine presenti nelle cellule che, quando troppo attive, possono danneggiare il cuore e i vasi sanguigni. Appartiene alla classe degli antagonisti non steroidei del recettore mineralcorticoide e viene utilizzato insieme alle terapie standard per ridurre i livelli di NT-proBNP, una sostanza nel sangue che indica lo stress del muscolo cardiaco.

Malattie studiate

Heart failure – L'insufficienza cardiaca è una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo sufficiente per soddisfare le esigenze dell'organismo. Questa condizione si sviluppa quando il muscolo cardiaco diventa debole o rigido e perde la sua capacità di contrarsi efficacemente. Nel caso della disfunzione sistolica del ventricolo sinistro, la camera principale del cuore che pompa il sangue al resto del corpo non si contrae con forza sufficiente. I sintomi includono affaticamento, mancanza di respiro, gonfiore alle gambe e difficoltà nelle attività quotidiane. La malattia tende a progredire nel tempo, con periodi di stabilità alternati a episodi di peggioramento. Man mano che la condizione avanza, il cuore diventa sempre meno efficiente nel pompare il sangue, causando un accumulo di liquidi nel corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-519829-38-00Codice del protocollo21466Partecipanti previsti111 personePromotoreBayer AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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