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In reclutamentoMalattia rara

Studio su Vincristina, Actinomicina-D e Doxorubicina per tumore renale infantile in stadio IV

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su un tipo di tumore renale nei bambini, noto come tumore renale infantile di stadio IV, che può diffondersi ai polmoni e ad altre parti del corpo. L'obiettivo è confrontare due diversi trattamenti per vedere quale sia più efficace nel ridurre la diffusione del tumore prima dell'intervento chirurgico. Il trattamento standard utilizza una combinazione di farmaci chiamata VAD, che include Vincristina Solfato, Actinomicina-D e Doxorubicina. Il trattamento sperimentale, invece, utilizza una combinazione chiamata VCE, composta da Vincristina Solfato, Carboplatino ed etoposide.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il trattamento sperimentale VCE è altrettanto efficace del trattamento standard VAD nel ridurre la diffusione del tumore nei bambini appena diagnosticati. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, per un periodo di sei settimane prima dell'intervento chirurgico. Durante lo studio, i medici monitoreranno la risposta del tumore ai trattamenti, valutando in particolare la riduzione delle metastasi, che sono le aree in cui il tumore si è diffuso.

Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i bambini con questo tipo di tumore, cercando di ridurre gli effetti collaterali e migliorare la qualità della vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su quale combinazione di farmaci sia più efficace nel trattamento del tumore renale infantile di stadio IV. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti e saranno seguiti attentamente dai medici per valutare la loro risposta e la sicurezza dei farmaci utilizzati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci per via endovenosa. I farmaci utilizzati sono vincristina solfato, doxorubicina cloridrato, etoposide e carboplatino.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato, sotto la supervisione di personale medico qualificato.

  2. Passaggio 2

    Fase preoperatoria

    La fase preoperatoria dura 6 settimane. Durante questo periodo, i farmaci vengono somministrati per ridurre il volume del tumore e delle metastasi.

    L'obiettivo è ottenere una risposta rapida e significativa del tumore e delle metastasi, sia polmonari che non polmonari.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Dopo 6 settimane di trattamento, viene effettuata una valutazione per determinare la risposta del tumore e delle metastasi al trattamento.

    La valutazione include esami radiologici per verificare la riduzione del volume del tumore e delle metastasi.

  4. Passaggio 4

    Intervento chirurgico

    Se la risposta al trattamento è adeguata, si procede con l'intervento chirurgico per rimuovere il tumore primario.

    L'intervento è pianificato in base ai risultati della valutazione della risposta.

  5. Passaggio 5

    Chemioterapia adiuvante

    Dopo l'intervento chirurgico, viene somministrata una chemioterapia adiuvante per 9 settimane.

    Questa fase mira a eliminare eventuali cellule tumorali residue e a prevenire la ricomparsa del tumore.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Al termine della chemioterapia adiuvante, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    La valutazione include esami radiologici e altri test per verificare l'assenza di malattia residua.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra più di 3 mesi e meno di 18 anni.
  • Il paziente deve avere un tumore renale metastatico al momento della diagnosi iniziale, con almeno un nodulo (o altra lesione) nel polmone di almeno 3 mm, visibile tramite tomografia computerizzata (CT-scan) del torace e dell'addome o risonanza magnetica (MRI). La presenza di malattia metastatica deve essere confermata da una revisione centrale.
  • Il paziente e, se applicabile, il rappresentante legale devono comprendere e fornire volontariamente il consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
  • Il paziente deve essere in grado di seguire il programma delle visite dello studio e rispettare gli altri requisiti del protocollo.
  • Non deve esserci una malattia cardiaca preesistente e in corso.
  • Non deve esserci una carenza di funzionalità epatica preesistente e in corso che non sia controllabile con sostituzione.
  • Il tumore renale metastatico nei bambini deve essere confermato da una revisione centrale.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un tumore renale infantile di stadio IV con metastasi polmonari o non polmonari. Le metastasi sono quando il cancro si diffonde ad altre parti del corpo.
  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Vincristina

    Questo farmaco è utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, incluso il tumore renale nei bambini. Agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali.

  • Actinomicina-D

    Utilizzata nel trattamento di alcuni tipi di cancro, questa medicina aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali e viene spesso combinata con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento.

  • Doxorubicina

    Un farmaco chemioterapico usato per trattare vari tipi di cancro. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi.

  • Carboplatino

    Questo farmaco è usato per trattare diversi tipi di cancro. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, il che le impedisce di crescere e moltiplicarsi.

  • Etoposide

    Utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di cancro, questo farmaco aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali interferendo con il loro DNA.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vincristina

    È somministrata per via endovenosa e viene utilizzata principalmente nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il tumore renale nei bambini. Attualmente è ben documentata nella letteratura medica come parte di regimi chemioterapici standard. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di tumori solidi e leucemie. Agisce a livello molecolare inibendo la polimerizzazione della tubulina, impedendo così la formazione del fuso mitotico e bloccando la divisione cellulare. È classificata come un agente antineoplastico.

  • Actinomicina-D

    Viene somministrata per via endovenosa e utilizzata nel trattamento di vari tipi di tumori, inclusi i tumori renali pediatrici. È ben conosciuta nella pratica medica e letteratura come parte di regimi chemioterapici. Le sue indicazioni principali includono il trattamento di tumori solidi. A livello molecolare, agisce legandosi al DNA e inibendo la sintesi dell'RNA, bloccando così la crescita cellulare. È classificata come antibiotico antitumorale.

  • Doxorubicina

    Somministrata per via endovenosa, è utilizzata nel trattamento di diversi tipi di cancro, incluso il tumore renale nei bambini. È ampiamente documentata nella letteratura medica come parte di regimi chemioterapici standard. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di tumori solidi e leucemie. Agisce intercalando nel DNA e inibendo la topoisomerasi II, interrompendo la replicazione del DNA. È classificata come un antibiotico antitumorale.

  • Carboplatino

    Somministrato per via endovenosa, è utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il tumore renale nei bambini. È ben documentato nella letteratura medica come parte di regimi chemioterapici. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di tumori solidi. A livello molecolare, agisce formando legami crociati con il DNA, impedendo la replicazione e la trascrizione del DNA. È classificato come un agente alchilante.

  • Etoposide

    Viene somministrato per via endovenosa e utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il tumore renale nei bambini. È ben conosciuto nella pratica medica e letteratura come parte di regimi chemioterapici. Le sue indicazioni principali includono il trattamento di tumori solidi e leucemie. A livello molecolare, agisce inibendo la topoisomerasi II, causando rotture nel DNA e bloccando la divisione cellulare. È classificato come un inibitore della topoisomerasi.

Malattie studiate

Tumore renale infantile di stadio IV con metastasi polmonari e/o non polmonari – Questo tumore si sviluppa nei reni dei bambini e si trova in uno stadio avanzato, il che significa che si è diffuso ad altre parti del corpo. Le metastasi possono essere presenti nei polmoni e in altre aree, complicando il quadro clinico. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che mostrano una risposta rapida al trattamento, mentre altri possono avere una progressione più lenta. La risposta al trattamento è spesso valutata attraverso la riduzione del volume del tumore primario e delle metastasi. La malattia è considerata rara e richiede un approccio terapeutico specifico per gestire le metastasi e il tumore primario.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-508926-91-00Codice del protocolloRandomet2017Partecipanti previsti465 personePromotoreGPOH gGmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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