Studio su Trametinib e combinazione di farmaci per bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico recidivante o refrattario

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue nei bambini, come la Leucemia Linfoblastica Acuta e il Linfoma Linfoblastico, che si ripresentano o non rispondono ai trattamenti. Queste condizioni sono gravi e richiedono nuove opzioni terapeutiche. Il trattamento in esame include l’uso di Trametinib, un farmaco che viene somministrato in compresse rivestite o in soluzione orale. Trametinib è noto anche con il nome di codice GSK1120212B. Altri farmaci utilizzati nello studio sono Desametasone, Ciclofosfamide e Citarabina.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questi farmaci nei bambini con queste malattie del sangue. Nella prima fase, si esaminerà quanto bene i pazienti tollerano i farmaci e si determinerà la dose massima sicura. Nella seconda fase, si valuterà l’efficacia dei farmaci nei pazienti con specifiche alterazioni genetiche. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l’obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i bambini affetti da queste malattie. I risultati potrebbero portare a nuove terapie che potrebbero essere più efficaci e sicure per i pazienti pediatrici. Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti da un team medico specializzato per garantire la loro sicurezza e il benessere generale.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di trametinib, un farmaco assunto per via orale. Sono disponibili due dosaggi: 0,5 mg e 2 mg in compresse rivestite con film.

La frequenza e la durata della somministrazione di trametinib saranno determinate dal medico in base alle specifiche esigenze del paziente.

2somministrazione di farmaci aggiuntivi

Oltre a trametinib, il trattamento include la somministrazione di dexametasona, ciclofosfamide e citarabina. Questi farmaci sono utilizzati per trattare le neoplasie ematologiche recidivanti o refrattarie nei pazienti pediatrici.

La somministrazione di questi farmaci avviene secondo un protocollo specifico che sarà spiegato dal medico curante.

3monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci.

Saranno effettuati esami per determinare la risposta del paziente al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

4valutazione della risposta

La risposta al trattamento sarà valutata attraverso esami clinici e di laboratorio per determinare l’efficacia dei farmaci.

L’obiettivo è valutare la riduzione delle anomalie molecolari e la risposta complessiva del paziente al trattamento.

5conclusione del trattamento

Al termine del trattamento, il paziente sarà sottoposto a una valutazione finale per determinare i risultati complessivi.

Il medico discuterà i risultati e i possibili passi successivi con il paziente e la sua famiglia.

Chi può partecipare allo studio?

  • Bambini tra 1 anno (almeno 12 mesi) e 18 anni al momento della prima diagnosi e meno di 21 anni al momento dell’inclusione, in grado di ingoiare compresse. I pazienti sotto i 6 anni devono pesare almeno 26 kg al momento dell’iscrizione. I pazienti sopra i 6 anni devono pesare almeno 33 kg al momento dell’iscrizione.
  • Stato di salute generale: punteggio di Karnofsky (per pazienti sopra i 12 anni) o punteggio di Lansky (per pazienti fino a 12 anni) almeno al 50%. Questi punteggi valutano quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Consenso informato scritto dai genitori o rappresentante legale, dal paziente e assenso appropriato all’età prima di qualsiasi procedura specifica dello studio, secondo le linee guida locali, regionali o nazionali.
  • I pazienti devono aver avuto un’analisi molecolare e un’analisi citometrica a flusso della loro malattia ricorrente o refrattaria prima della prima inclusione in questo studio. L’analisi della risposta ai farmaci e la metilazione sono raccomandate ma non obbligatorie. I pazienti con analisi molecolare alla prima diagnosi che mancano di analisi molecolare alla ricaduta o malattia refrattaria possono essere inclusi dopo discussione con lo sponsor.
  • I pazienti il cui tumore presenta mutazioni che attivano il percorso RAS, inclusi ma non limitati a KRAS, NRAS, HRAS, FLT3, PTPN11, MAP2K1, mutazioni hotspot MP2K1, cCBL; NF1 del, come rilevato dall’analisi molecolare.
  • Funzione adeguata degli organi:
    • Funzione renale ed epatica: Creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per età o clearance della creatinina calcolata secondo la formula di Schwartz o tasso di filtrazione glomerulare radioisotopico almeno 60 mL/min/1,73 m². Bilirubina diretta non superiore a 2 volte il limite superiore della norma (fino a 3 volte per i pazienti con sindrome di Gilbert). Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) non superiori a 5 volte il limite superiore della norma. Nota: i pazienti con disfunzione epatica legata alla malattia sottostante possono essere idonei anche se non soddisfano i valori sopra indicati per le transaminasi epatiche. In questi casi, i pazienti devono essere discussi con lo sponsor per confermare l’idoneità.
    • Funzione cardiaca: Frazione di accorciamento (SF) superiore al 29% (superiore al 35% per i bambini sotto i 3 anni) e/o frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) almeno al 50% al basale, determinata tramite ecocardiografia o MUGA. Assenza di prolungamento del QTcF (definito come superiore a 450 msec sull’ECG basale, utilizzando la correzione di Fridericia) o altre aritmie ventricolari o atriali clinicamente significative.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
  • Condizioni mediche che richiedono l’uso di farmaci non compatibili con lo studio.
  • Infezioni attive che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Età al di fuori dell’intervallo specificato per lo studio.
  • Non essere in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Reclutando
Finlandia Finlandia
Non ancora reclutando
Germania Germania
Reclutando
28.04.2025
Italia Italia
Non ancora reclutando
Norvegia Norvegia
Reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
06.09.2024
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
Svezia Svezia
Reclutando

Luoghi dello studio

Venetoclax: Questo farmaco è utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue. Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così alle cellule cancerose di morire.

Navitoclax: Simile a Venetoclax, questo farmaco è progettato per colpire e bloccare proteine specifiche che aiutano le cellule tumorali a sopravvivere. È utilizzato per trattare tumori del sangue e mira a ridurre la crescita delle cellule cancerose.

Selumetinib: Questo farmaco è usato per trattare alcuni tipi di tumori, agendo su una via di segnalazione cellulare che è spesso attiva nei tumori. Aiuta a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali.

Palbociclib: Utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, questo farmaco agisce bloccando le proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. È spesso usato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l’efficacia.

Ruxolitinib: Questo farmaco è usato per trattare alcuni disturbi del sangue e tumori. Funziona bloccando enzimi specifici che possono contribuire alla crescita delle cellule tumorali.

Entrectinib: Utilizzato per trattare tumori con specifiche alterazioni genetiche, questo farmaco agisce bloccando le proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. È progettato per essere efficace contro diversi tipi di cancro.

Larotrectinib: Questo farmaco è usato per trattare tumori con specifiche mutazioni genetiche. Funziona bloccando le proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali, aiutando a ridurre o fermare la crescita del cancro.

Crizotinib: Utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, questo farmaco agisce bloccando le proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. È particolarmente efficace contro tumori con specifiche alterazioni genetiche.

Malattie investigate:

Leucemia Linfoblastica Acuta in Recidiva – È un tipo di cancro del sangue che si verifica quando i linfociti immaturi, un tipo di globuli bianchi, si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato. Questa condizione si manifesta dopo che il paziente ha già ricevuto un trattamento e la malattia è tornata. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della malattia può portare a un accumulo di cellule cancerose nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane.

Linfoma Linfoblastico (Precursor B-Linfoblastico Linfoma/Leucemia) Ricorrente – È un tipo di linfoma che colpisce i linfociti B immaturi e si ripresenta dopo il trattamento iniziale. Questo linfoma si sviluppa nei linfonodi e può diffondersi ad altri organi. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente, influenzando la capacità del corpo di combattere le infezioni.

Linfoma Linfoblastico (Precursor T-Linfoblastico Linfoma/Leucemia) Ricorrente – È un tipo di linfoma che coinvolge i linfociti T immaturi e si ripresenta dopo il trattamento. Si manifesta principalmente nei linfonodi, ma può anche colpire il midollo osseo e altri organi. I sintomi includono gonfiore dei linfonodi, febbre, stanchezza e perdita di peso. La progressione della malattia può portare a un coinvolgimento sistemico, compromettendo la funzione immunitaria.

Linfoma Linfoblastico (Precursor B-Linfoblastico Linfoma/Leucemia) Refrattario – È una forma di linfoma che non risponde ai trattamenti standard. Colpisce i linfociti B immaturi e può manifestarsi con sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente, rendendo difficile il controllo della crescita delle cellule cancerose.

Linfoma Linfoblastico (Precursor T-Linfoblastico Linfoma/Leucemia) Refrattario – È un tipo di linfoma che non risponde ai trattamenti convenzionali e coinvolge i linfociti T immaturi. Si presenta con sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e stanchezza. La progressione della malattia può portare a un coinvolgimento diffuso, compromettendo la capacità del corpo di combattere le infezioni.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:59

Trial ID:
2022-501869-41-00
Numero di protocollo
HEM-iSMART sub-D
NCT ID:
NCT05658640
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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