ASTX030 è una combinazione di due farmaci, Cedazuridina e Azacitidina, che viene somministrata per via orale. Questa combinazione è studiata per trattare condizioni come le sindromi mielodisplastiche (MDS), la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la leucemia mieloide acuta (AML). L’obiettivo è di vedere se questa combinazione può essere efficace quanto l’Azacitidina somministrata per via sottocutanea. Cedazuridina aiuta a migliorare l’efficacia dell’Azacitidina, permettendo al corpo di assorbire meglio il farmaco.

Azacitidina è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come le sindromi mielodisplastiche (MDS), la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la leucemia mieloide acuta (AML). In questo studio, l’Azacitidina viene somministrata per via sottocutanea, cioè tramite un’iniezione sotto la pelle. Questo farmaco aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose e può migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste malattie. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di questa modalità di somministrazione con quella della combinazione orale di ASTX030.

Sindrome Mielodisplastica (MDS) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del midollo osseo che porta a una produzione inefficace di cellule del sangue. Le cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, riducendo il numero di cellule mature e funzionali. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare una forma più aggressiva. In alcuni casi, la MDS può evolvere in leucemia mieloide acuta.

Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) – La leucemia mielomonocitica cronica è un tipo di cancro del sangue che combina caratteristiche delle sindromi mielodisplastiche e dei disturbi mieloproliferativi. È caratterizzata da un aumento dei monociti nel sangue e da un midollo osseo ipercellulare. I pazienti possono sperimentare sintomi come affaticamento, febbre e perdita di peso. La malattia può progredire lentamente, ma in alcuni casi può trasformarsi in leucemia mieloide acuta. La CMML è spesso associata a mutazioni genetiche specifiche.

Leucemia Mieloide Acuta (AML) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un monitoraggio attento. L’AML può insorgere de novo o come evoluzione di altre condizioni ematologiche.