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Studio su Sindromi Mielodisplastiche, Leucemia Mieloide Acuta e Leucemia Mielomonocitica Cronica con Azacitidina e Cedazuridina per pazienti adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS), la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Queste condizioni sono caratterizzate da un funzionamento anomalo delle cellule del sangue. Il trattamento in esame prevede l'uso di un farmaco orale chiamato ASTX030, che è una combinazione di due sostanze: Azacitidina e Cedazuridina. Questo farmaco sarà confrontato con un altro trattamento che utilizza solo Azacitidina somministrata tramite iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza del trattamento orale rispetto a quello iniettabile. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e, in seguito, passeranno all'altro trattamento per un confronto diretto. Questo tipo di studio è chiamato "crossover" e permette di valutare come i due trattamenti si comportano nello stesso gruppo di persone. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel migliorare le condizioni del sangue.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase di aumento graduale della dose per determinare la quantità ottimale di farmaco da somministrare. Successivamente, i partecipanti riceveranno il trattamento selezionato per un periodo di tempo stabilito. L'obiettivo finale è determinare se il trattamento orale può essere un'alternativa efficace e sicura a quello iniettabile per le persone affette da queste malattie del sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il paziente inizia il trattamento con il farmaco ASTX030, una combinazione di cedazuridina e azacitidina in forma di capsule da assumere per via orale.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione delle capsule saranno determinati dal medico in base alla fase dello studio e alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di confronto

    Durante questa fase, il paziente potrebbe essere assegnato a ricevere azacitidina per via sottocutanea come parte del confronto tra le due modalità di somministrazione.

    La dose standard per l'azacitidina sottocutanea è di 75 mg/m² al giorno, e il medico fornirà istruzioni specifiche sulla durata e la frequenza delle iniezioni.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente sarà sottoposto a regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Saranno effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, il paziente parteciperà a una visita finale per valutare i risultati complessivi e discutere i prossimi passi con il medico.

    Il medico fornirà un riepilogo dei risultati del trattamento e delle eventuali raccomandazioni per il futuro.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi seguire i requisiti di sesso e contraccezione come definiti nel protocollo dello studio.
  • Devi essere in grado di dare un consenso informato legalmente valido, il che significa che comprendi e accetti di seguire le regole e le restrizioni dello studio.
  • Devi avere una diagnosi confermata di Sindrome Mielodisplastica (MDS) o Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e devi essere un candidato per ricevere e beneficiare del trattamento con azacitidina come agente singolo.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono, misurato con un sistema chiamato Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), con un punteggio di 0 o 1. Questo sistema valuta quanto sei in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Devi avere una funzione degli organi adeguata, che significa:
    a. Fegato: livelli di bilirubina totale o diretta non superiori a 2 volte il limite normale.
    b. Reni: clearance della creatinina calcolata superiore a 50 mL/min.
  • Se hai avuto un trapianto di cellule staminali allogenico, non devi avere segni di una condizione chiamata malattia del trapianto contro l'ospite e devi aver interrotto la terapia immunosoppressiva sistemica da almeno 3 settimane prima dell'inizio del trattamento dello studio.
  • Non devi aver subito interventi chirurgici importanti nelle 3 settimane precedenti l'inizio del trattamento dello studio.
  • Non devi aver ricevuto chemioterapia citotossica (esclusa l'idrossiurea) nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento dello studio.
  • Devi essere in grado di ingerire il numero di compresse/capsule richiesto per il trattamento entro un periodo di 10 minuti e tollerare 4 ore di digiuno.
  • Devi avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da Sindrome Mielodisplastica (MDS), Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) o Leucemia Mieloide Acuta (AML).
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • ASTX030

    è una combinazione di due farmaci, Cedazuridina e Azacitidina, che viene somministrata per via orale. Questa combinazione è studiata per trattare condizioni come le sindromi mielodisplastiche (MDS), la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la leucemia mieloide acuta (AML). L'obiettivo è di vedere se questa combinazione può essere efficace quanto l'Azacitidina somministrata per via sottocutanea. Cedazuridina aiuta a migliorare l'efficacia dell'Azacitidina, permettendo al corpo di assorbire meglio il farmaco.

  • Azacitidina

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come le sindromi mielodisplastiche (MDS), la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la leucemia mieloide acuta (AML). In questo studio, l'Azacitidina viene somministrata per via sottocutanea, cioè tramite un'iniezione sotto la pelle. Questo farmaco aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose e può migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste malattie. L'obiettivo è confrontare l'efficacia di questa modalità di somministrazione con quella della combinazione orale di ASTX030.

Che cosa si sa già del trattamento

ASTX030 (Cedazuridina e Azacitidina) – ASTX030 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica, per il trattamento di sindromi mielodisplastiche (MDS), leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e leucemia mieloide acuta (AML). Questo farmaco combina cedazuridina e azacitidina, e il suo obiettivo è stabilire l'equivalenza dell'area sotto la curva (AUC) dell'azacitidina rispetto alla somministrazione sottocutanea di azacitidina. La cedazuridina inibisce un enzima che degrada l'azacitidina, permettendo una maggiore disponibilità del farmaco nel corpo. L'azacitidina agisce a livello molecolare interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, rallentandone la crescita. ASTX030 è classificato come agente antineoplastico.

Malattie studiate

  • Sindrome Mielodisplastica (MDS)

    La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del midollo osseo che porta a una produzione inefficace di cellule del sangue. Le cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, riducendo il numero di cellule mature e funzionali. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare una forma più aggressiva. In alcuni casi, la MDS può evolvere in leucemia mieloide acuta.

  • Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML)

    La leucemia mielomonocitica cronica è un tipo di cancro del sangue che combina caratteristiche delle sindromi mielodisplastiche e dei disturbi mieloproliferativi. È caratterizzata da un aumento dei monociti nel sangue e da un midollo osseo ipercellulare. I pazienti possono sperimentare sintomi come affaticamento, febbre e perdita di peso. La malattia può progredire lentamente, ma in alcuni casi può trasformarsi in leucemia mieloide acuta. La CMML è spesso associata a mutazioni genetiche specifiche.

  • Leucemia Mieloide Acuta (AML)

    La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un monitoraggio attento. L'AML può insorgere de novo o come evoluzione di altre condizioni ematologiche.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515098-93-00Codice del protocolloASTX030-01Partecipanti previsti788 personePromotoreTaiho Oncology Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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