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Studio su decitabina per leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica negli anziani non idonei

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta e la Sindrome Mielodisplastica. Queste condizioni colpiscono principalmente le persone anziane e possono portare a una produzione anomala di cellule del sangue. Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di una terapia di precisione rispetto al trattamento standard per queste malattie negli anziani. La terapia di precisione è un approccio che mira a trattare la malattia in modo più mirato, basandosi su specifiche caratteristiche del paziente o della malattia stessa.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno uno dei seguenti trattamenti: Decitabina, Sorafenib, Etoposide, Venetoclax (noto anche come ABT-199), Dabrafenib, Trametinib, Atorvastatina, Azacitidina, o Idrossicarbamide. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come compresse rivestite, capsule o soluzioni per infusione, e sono progettati per agire in modi diversi per combattere le cellule cancerose o migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Lo studio è progettato per durare fino al 2026 e mira a valutare non solo l'efficacia dei trattamenti, ma anche il loro rapporto costo-efficacia. Questo significa che verranno considerati sia i benefici per la salute che i costi associati ai trattamenti, per determinare quale approccio sia più vantaggioso per i pazienti anziani con queste malattie del sangue. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento disponibili per queste condizioni complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di decitabina tramite infusione endovenosa. La dose e la frequenza sono determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

    Durante questo periodo, il paziente potrebbe ricevere anche azacitidina sotto forma di sospensione per iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di farmaci orali

    Il paziente assume sorafenib in compresse rivestite con film, etoposide in capsule morbide, e venetoclax in compresse rivestite con film. La dose e la frequenza sono stabilite dal medico.

    Altri farmaci orali includono dabrafenib in capsule rigide, trametinib in compresse rivestite con film, e atorvastatina in compresse rivestite con film.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le visite di controllo includono esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla data stimata di fine studio, il 31 dicembre 2026, o fino a quando il medico lo ritiene necessario.

    Alla conclusione del trattamento, il paziente riceve una valutazione finale per determinare i risultati del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere affetti da una delle seguenti condizioni: leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica (MDS) con un punteggio IPSS-R superiore a 4.5.1, o leucemia mielomonocitica cronica (CMML-2) con il 10-19% di cellule immature nel midollo osseo.
  • Avere almeno 60 anni di età.
  • Non essere idonei per la chemioterapia intensiva o per la terapia con cellule staminali allogeniche.
  • Avere un numero di globuli bianchi (WBC) pari o inferiore a 30 x 109/L. È consentito l'uso di idrossiurea per un massimo di 14 giorni, ma deve essere interrotto prima dell'inizio del trattamento.
  • Avere una funzione renale e epatica adeguata, a meno che non sia chiaramente correlata alla malattia, con i seguenti valori di laboratorio:
    • Creatinina sierica pari o inferiore a 2.5 mg/dL, a meno che non sia considerata correlata all'AML.
    • Bilirubina sierica pari o inferiore a 2.5 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia correlata all'AML o alla sindrome di Gilbert.
    • Alanina aminotransferasi (ALT) pari o inferiore a 2.5 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia correlata all'AML.
    • Avere uno stato di salute generale (performance status) secondo l'OMS di 0, 1 o 2 per i soggetti di età pari o superiore a 75 anni, oppure da 0 a 3 per i soggetti di età compresa tra 60 e 74 anni.
    • Aver firmato il consenso informato.
    • Solo per i soggetti maschi: se sessualmente attivi, devono accettare di usare metodi contraccettivi con preservativo dal primo giorno dello studio fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Devono anche astenersi dalla donazione di sperma dall'inizio della somministrazione del farmaco fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose. Se il farmaco richiede un periodo di contraccezione più lungo, seguire le raccomandazioni specifiche.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con leucemia mielomonocitica cronica. Questa è una malattia del sangue in cui ci sono troppi globuli bianchi anormali.
  • Non possono partecipare persone con sindrome mielodisplastica. Questa è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
  • Non possono partecipare persone con leucemia mieloide acuta. Questa è una forma di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzata da una rapida crescita di globuli bianchi anormali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Terapia di precisione

    La terapia di precisione è un approccio al trattamento che utilizza informazioni genetiche, ambientali e di stile di vita di un individuo per personalizzare le cure. In questo studio, la terapia di precisione viene confrontata con la terapia standard per valutare la sua efficacia nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica di tipo 2 (CMML-2).

  • Terapia standard

    La terapia standard si riferisce ai trattamenti comunemente utilizzati e accettati per una determinata condizione medica. In questo studio, la terapia standard serve come confronto per valutare l'efficacia della terapia di precisione nei pazienti anziani con AML, MDS o CMML-2.

Che cosa si sa già del trattamento

Azacitidina – Azacitidina è un farmaco somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica e leucemia mielomonocitica cronica. Attualmente, è ben documentato nella letteratura medica come trattamento efficace per queste condizioni. La sua azione principale consiste nell'inibire la metilazione del DNA, che aiuta a ripristinare la normale funzione dei geni che controllano la crescita cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti ipometilanti.

Malattie studiate

  • Leucemia mielomonocitica cronica

    È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo di cellule mieloidi e monociti nel midollo osseo e nel sangue. Questa condizione può portare a sintomi come affaticamento, febbre e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento lento, mentre altri possono vedere un rapido avanzamento. Può anche causare ingrossamento della milza e del fegato. La malattia è più comune negli anziani e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche.

  • Sindrome mielodisplastica

    È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, può evolvere in leucemia mieloide acuta. Le cause esatte non sono sempre chiare, ma possono includere esposizione a sostanze chimiche o radiazioni. È più comune negli adulti più anziani.

  • Leucemia mieloide acuta

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un'attenzione medica immediata. È più comune negli adulti, ma può verificarsi a qualsiasi età.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 65 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509092-16-00Codice del protocolloPALMPartecipanti previsti33 personePromotoreAkershus University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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