Studio fase 3 sull’immunoglobulina umana normale per prevenire infezioni gravi in pazienti con ipogammaglobulinemia e malattie autoimmuni/reumatiche in deplezione B

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda pazienti con hypogammaglobulinemia, una condizione caratterizzata da livelli molto bassi di anticorpi nel sangue, e che presentano malattie autoimmune o rheumatiche, ovvero disturbi in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i propri tessuti o le articolazioni. Questi pazienti sono trattati con B-cell depletion therapy, una terapia che riduce una specifica popolazione di cellule immunitarie chiamate cellule B.

Lo scopo è valutare se l’aggiunta di Panzyga, una soluzione contenente human normal immunoglobulin somministrata per via endovenosa, diminuisce il rischio di infezioni gravi rispetto a una infusione di sodium chloride (placebo). I partecipanti riceveranno l’infusione assegnata a intervalli regolari per diversi mesi, con controlli periodici per monitorare lo stato di salute, registrare eventuali infezioni e verificare la sicurezza attraverso esami fisici e di laboratorio.

La sicurezza sarà valutata registrando gli effetti indesiderati e confrontando le variazioni degli esami fisici e dei parametri di laboratorio rispetto al valore di partenza. Lo studio è doppiamente cieco, il che significa che né i partecipanti né gli investigatori conoscono il tipo di infusione somministrata, garantendo così una comparazione imparziale.

1 enrollment and baseline assessment

after signing the informed consent, the patient provides personal and medical information required for the study.

a physical examination and laboratory tests are performed to document the initial health status.

2 randomization (double‑blind)

the patient is assigned by a computer system to receive either panzyga (the active drug) or placebo (isotone saline).

both the patient and the study staff remain unaware of the assignment to preserve the double‑blind design.

3 first intravenous infusion

the assigned solution is administered through a vein (intravenous route).

the dose is 4 ml per kilogram of body weight, using the concentration provided for each product.

panzyga contains human normal immunoglobulin, while the placebo contains sodium chloride (salt) solution.

4 scheduled follow‑up visits and monitoring

at each visit the patient is examined for signs of a major infection or any other health change.

physical examinations, laboratory tests, and safety questionnaires are completed.

any infection that occurs is recorded with its type, severity, and time until it resolves.

5 subsequent intravenous infusions

the patient continues to receive the same assigned solution at each scheduled visit, using the same dose of 4 ml/kg.

infusions are given according to the study protocol throughout the trial period.

6 final assessment and study completion

at the end of the study period (up to three years from the start date), a final examination and laboratory evaluation are performed.

all data on infections, safety, and overall health are collected for analysis.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere di età pari o superiore a 18 anni, avere una malattia autoimmune o reumatica (ad esempio sclerosi multipla, artrite reumatoide, vasculite, lupus, sindrome di Sjögren, miopatia infiammatoria, ecc.) e aver ricevuto l’ultima dose di terapia di deplezione delle cellule B (un trattamento che riduce un certo tipo di globuli bianchi) entro i tre mesi precedenti lo screening, con l’intenzione di continuare tale terapia durante lo studio.
  • Avere ipogammaglobulinemia, cioè livelli di immunoglobulina G (IgG) inferiori a 5 g/L, confermati dal laboratorio centrale.
  • Essere disposti e capaci di firmare un consenso informato scritto e di seguire tutte le istruzioni del protocollo dello studio.
  • Essere disposti e capaci di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 30 giorni dopo la fine del trattamento, sia per gli uomini che per le donne in età fertile, secondo le normative locali.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Hai avuto in passato una anafilassi (reazione allergica grave) o una risposta sistemica severa a immunoglobuline, sangue, prodotti derivati dal plasma o a qualsiasi componente di Panzyga.
  • Al momento dello screening hai un’infezione importante in corso o ne hai avuta più di una negli ultimi 6 mesi.
  • Hai avuto eventi di tromboembolia (coaguli di sangue) negli ultimi 6 mesi, come trombosi venosa profonda, embolia polmonare, infarto del miocardio, ictus ischemico, attacco ischemico transitorio o malattia arteriosa periferica avanzata.
  • Hai una carenza di IgA (un tipo di anticorpo) con anticorpi contro l’IgA.
  • Hai una condizione di iperviscosità del sangue (sangue troppo denso) o altri stati che favoriscono la coagulazione.
  • Ti è stata diagnosticata una immunodeficienza primaria (problema congenito del sistema immunitario).
  • Hai una grave malattia epatica con ascite (accumulo di liquido nella pancia) o encefalopatia epatica (problemi cerebrali dovuti al fegato).
  • Hai una grave insufficienza renale, definita da un valore di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 30 mL/min/1,73 m².
  • Il tuo peso corporeo è superiore a 140 kg.
  • Sei risultato positivo al test per HIV (virus dell’immunodeficienza umana) allo screening.
  • Sei portatore cronico di epatite B (HBV) con antigene di superficie positivo, anticorpi core positivi o titoli bassi, senza terapia antivirale, oppure hai epatite B attiva con titoli alti.
  • Hai un’infezione da epatite C non controllata allo screening (test PCR positivo).
  • Hai ricevuto trattamenti con immunoglobuline IgG negli ultimi 6 mesi o prevedi di riceverli durante lo studio, eccetto il farmaco in prova.
  • Stai assumendo o prevedi di assumere farmaci immunosoppressori (che riducono l’attività del sistema immunitario) o altri farmaci proibiti per tutta la durata dello studio, oltre a quelli per la tua condizione di base.
  • Stai partecipando o prevedi di partecipare a un altro studio cieco o che utilizza un farmaco sperimentale entro 3 mesi dalla visita di base o durante lo studio.
  • Se sei una donna, sei incinta o stai allattando (lattazione).
  • Se il ricercatore ritiene che potresti non collaborare adeguatamente, essere poco collaborativo, avere problemi di linguaggio o di sviluppo mentale che impediscono la partecipazione.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubice Cechia
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
NeuropsychiatrieHK s.r.o. Prazské Předměstí Cechia
Athens Naval Hospital Atene Grecia
Krajska zdravotni a.s. Teplice Cechia
University General Hospital Of Heraklion Iraklio Grecia
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Salonicco Grecia
Pauls Stradins Clinical University Hospital Riga Lettonia
University General Hospital Of Ioannina Giannina Grecia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ Vilnius Lituania
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) Monaco di Baviera Germania
Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinikos Kaunas Lituania
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Cechia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Filippopoli Bulgaria
Medical Center Artmed Ltd. Filippopoli Bulgaria
Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o. Danzica Polonia
Rima Eqbm Cceonqul Umgquifhph Hkdehgdj Riga Lettonia
Kvdvdmoq dwj Uyuopzcpfppq Muhzadki Apw Monaco di Baviera Germania
Srovupb Ccutgnsecbdtd Sqg z ozho Varsavia Polonia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non ancora reclutando
30.05.2026
Cechia Cechia
Non ancora reclutando
30.05.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
30.05.2026
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
30.05.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
30.05.2026
Lettonia Lettonia
Non ancora reclutando
30.05.2026
Lituania Lituania
Non ancora reclutando
30.05.2026
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
30.05.2026

Sedi della sperimentazione

Panzyga è una soluzione per infusione contenente immunoglobuline umane normali. Viene somministrata per via endovenosa e serve a fornire al corpo gli anticorpi che normalmente aiutano a combattere le infezioni. Nel trial, i partecipanti con ipogammaglobulinemia (bassi livelli di anticorpi) e condizioni autoimmuni o reumatiche ricevono Panzyga per verificare se riduce il numero di infezioni gravi rispetto a non ricevere il farmaco.

Hypogammaglobulinemia – È una condizione in cui il sangue contiene quantità ridotte di immunoglobuline, le proteine che aiutano a difendersi dalle infezioni. Con il tempo, la capacità del corpo di combattere i batteri e i virus può diminuire, rendendo più frequenti le infezioni lievi o moderate. La carenza può essere presente dalla nascita o svilupparsi in seguito a trattamenti che influenzano il sistema immunitario. La situazione può peggiorare gradualmente se non viene monitorata, con un aumento della suscettibilità alle infezioni.
Autoimmune disease – In queste malattie il sistema immunitario scambia parti sane del corpo con agenti estranei e le attacca. Questo porta a infiammazioni che possono interessare organi diversi, come la pelle, la tiroide o le articolazioni. I sintomi possono comparire, migliorare o peggiorare in maniera episodica, creando periodi di attività e di relativa calma. Col tempo, le lesioni possono accumularsi se il processo infiammatorio è continuo.
Rheumatic disease – È un gruppo di disturbi che colpiscono le articolazioni, i muscoli e i tessuti connettivi, provocando dolore, gonfiore e rigidità. I sintomi spesso iniziano in modo lieve e possono diventare più intensi con l’età o dopo sforzi fisici. Le articolazioni possono perdere gradualmente la loro flessibilità, rendendo più difficile il movimento quotidiano. In alcuni casi, l’infiammazione può estendersi a organi interni, influenzando la loro funzione.

ID della sperimentazione:
2025-522854-37-00
Codice del protocollo:
NGAM-16
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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