Hopital Beaujon
Verificato
Clichy, Francia
Non ancora in reclutamentoMalattia rara
Studio di sicurezza ed efficacia del tacrolimus a rilascio prolungato (VI‑0106) in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare e limitazioni funzionali
Centro verificatoFarmaco in studio
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La Pulmonary Arterial Hypertension è una condizione rara caratterizzata da pressione elevata nelle arterie dei polmoni, che può causare affaticamento, difficoltà respiratorie e limitazioni nelle attività quotidiane. Anche quando vengono utilizzati i farmaci disponibili per questa malattia, alcuni pazienti continuano a sperimentare difficoltà funzionali. Lo studio valuta un nuovo trattamento a base di Tacrolimus in forma di capsula a rilascio prolungato, identificato con il nome in codice VI-0106, somministrato per via orale. Come confronto, viene utilizzato un placebo, una compressa identica ma priva della sostanza attiva.
L’obiettivo è verificare se VI-0106 possa migliorare la capacità di svolgere le attività quotidiane, i parametri di flusso sanguigno nei polmoni e i segni che indicano un possibile peggioramento della malattia. I partecipanti saranno divisi in modo casuale per ricevere il farmaco o il placebo e seguiranno il trattamento per circa 24 settimane, con visite regolari per monitorare la salute e raccogliere informazioni. Uno dei test utilizzati è il 6MWD, che misura la distanza percorsa in sei minuti camminando, per valutare quanto le persone possano migliorare la loro resistenza e capacità di movimento.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
9 criteri
- Essere adulto di età compresa tra 18 e 75 anni, inclusi.
- Avere una diagnosi confermata di Ipertensione Polmonare Arteriosa (PAH), cioè un aumento della pressione nei vasi sanguigni dei polmoni, classificata come Gruppo 1 dell’OMS.
- Presentare una classe funzionale WHO II‑IV (da moderata a grave) nonostante un trattamento ottimizzato con uno o più farmaci per la PAH, come inibitori PDE5, stimolatori della guanilato ciclasi, antagonisti del recettore dell’endotelina, prostanoidi o inibitori della segnalazione dell’activina.
- I farmaci per la PAH devono essere assunti in modo stabile da almeno 3 mesi (almeno 6 mesi per gli inibitori della segnalazione dell’activina) al momento dello screening.
- Avere effettuato, entro lo screening o nei 3 mesi precedenti, un cateterismo cardiaco destro (RHC) che mostri:
- una pressione media arteriosa polmonare (PAP) di almeno 25 mmHg,
- una pressione di riempimento dell'arteria polmonare (PAWP) o una pressione di fine diastole del ventricolo sinistro (LVEDP) non superiore a 15 mmHg,
- una resistenza vascolare polmonare (PVR) di almeno 480 dynes·sec·cm⁻⁵ (equivalenti a 6 Woods units).
- Camminare per più di 75 metri e non più di 450 metri nel test dei 6 minuti di camminata (6MWD). Il test deve essere ripetuto con almeno 4 ore (ma entro 1 settimana) tra le due prove, e i risultati devono differire di non più del 15 %; si utilizza il valore più alto.
- Se si è una donna in età fertile, accettare di utilizzare metodi contraccettivi molto efficaci durante lo studio.
Chi non può partecipare allo studio?
13 criteri
- Capacità polmonare totale inferiore al 60 % del valore previsto; se è tra il 60 % e il 70 % deve essere assente una malattia interstiziale polmonare più grave, verificata con una TAC.
- Presenza di un’infezione attiva che richiede antibiotici, antifungini o antivirali.
- Assunzione attuale di ciclosporina, un farmaco che sopprime il sistema immunitario.
- Allergia o ipersensibilità nota al tacrolimus.
- Non rispetto delle raccomandazioni vaccinali locali o presenza di disturbi psichiatrici, dipendenze o altri problemi che impediscono di dare il consenso informato, seguire le istruzioni dello studio o prendere il farmaco.
- FEV1/FVC inferiore al 70 % del valore previsto oppure FEV1 inferiore al 60 % del valore previsto (misure della capacità di espirare aria rapidamente).
- Segni di malattia del cuore sinistro, inclusi problemi significativi alle valvole aortica o mitrale, frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) inferiore al 45 %, costrizione del pericardio, cardiomiopatia restrittiva o coronarie con ischemia (mancanza di flusso sanguigno).
- Impossibilità di eseguire in sicurezza il test dei 6 minuti di camminata (6MWD).
- Aspettativa di vita inferiore a 6 mesi.
- Filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 30 mL/min/1,73 m², indicatore della funzione renale.
- Disfunzione epatica moderata o grave, con punteggio Child‑Pugh superiore a 10.
- Livelli di potassio nel sangue superiori a 5,1 mEq/L.
- Uso di trattamenti sperimentali per l’ipertensione arteriosa polmonare negli ultimi 3 mesi.
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Verificato
Barcellona, SpagnaHospital Costa del Sol
VerificatoMarbella, Spagna
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Tacrolimus
è un farmaco immunosoppressore che in questa sperimentazione viene somministrato in forma di capsula a rilascio prolungato. Viene studiato per capire se può migliorare la capacità di esercizio, la pressione nei vasi polmonari e altri indicatori di salute nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (IPAH) che hanno ancora difficoltà nonostante le terapie standard.
Farmaci disponibili per l'IPAH
sono i trattamenti abituali che i partecipanti stanno già assumendo per controllare la loro malattia. Questi includono diversi medicinali approvati per l'IPAH, che vengono usati per ridurre la pressione nei polmoni e migliorare i sintomi. Nello studio, questi farmaci continuano a essere presi come al solito, mentre si aggiunge il nuovo Tacrolimus per valutare se apporta benefici aggiuntivi.
Che cosa si sa già del trattamento
Tacrolimus - La capsula a rilascio prolungato di Tacrolimus viene assunta per via orale una volta al giorno. Il farmaco è già approvato per il trapianto d'organo e la letteratura lo descrive come immunosoppressore ben studiato. Viene usato principalmente per prevenire il rigetto nei trapianti, ma in questo studio è testato per l'ipertensione arteriosa polmonare. Agisce legandosi a una proteina FKBP12 e inibendo la calcineurina, perciò è classificato come immunosoppressore calcineurin‑inibitore.
Malattie studiate
Ipertensione arteriosa polmonare (PAH) - L'Ipertensione arteriosa polmonare è una condizione caratterizzata da un aumento della pressione nelle arterie dei polmoni, dovuto a un restringimento o a un'alterazione del rivestimento vascolare. Questa pressione elevata costringe il cuore destro a lavorare più intensamente per pompare il sangue verso i polmoni. Con il tempo, lo sforzo continuo può portare a un progressivo ingrossamento e indebolimento del ventricolo destro. La malattia tende a evolvere in maniera lenta ma continua, con peggioramento della capacità di esercizio e aumento della difficoltà respiratoria. I sintomi possono intensificarsi gradualmente, passando da una lieve limitazione a una più marcata restrizione delle attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-524596-24-00Codice del protocolloPH-201 (TRANSCEND)Partecipanti previsti218 persone
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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