La Myasthenia Gravis è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i collegamenti tra i nervi e i muscoli, provocando debolezza muscolare che peggiora con l’attività. Il trattamento studiato combina un farmaco chiamato ravulizumab, somministrato per via endovenosa (infusione), con l’uso di corticosteroidi orali come il prednisone, una pillola che riduce l’infiammazione.
Lo scopo dello studio è valutare se, sotto la protezione di ravulizumab, i pazienti adulti con Myasthenia Gravis possano ridurre gradualmente o interrompere l’assunzione di corticosteroidi orali senza peggiorare la loro condizione. Dopo l’inizio del trattamento con ravulizumab, i partecipanti seguiranno un programma prestabilito per diminuire il dosaggio di prednisone passo dopo passo, con controlli regolari per verificare la forza muscolare, eventuali segni di insufficienza surrenalica (una possibile carenza di ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali) e altri effetti sulla salute.
Durante lo studio i partecipanti saranno visitati in clinica a intervalli predeterminati, dove verranno effettuati esami del sangue, misurazioni della pressione e valutazioni tramite questionari sulla qualità della vita e sul sonno. Il periodo di osservazione continua per diverse settimane dopo il completamento della riduzione dei farmaci, per accertarsi che la malattia rimanga stabile e che non compaiano complicazioni.
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